Sobi ha presentado el documento “El Viaje del Paciente con Enfermedades Raras Hematológicas”, con el objetivo de dotar de una visión real de la situación de los pacientes con enfermedades hematológicas poco frecuentes como la hemofilia, la trombocitopenia inmune primaria (PTI) o la hemoglobinuria paroxística nocturno (HPN) y poner en el foco las necesidades y carencias que aún están pendientes de ser resueltas. Por ello, el documento ha sido elaborado por un comité de expertos del ámbito de la gestión, la hematología, la farmacia hospitalaria y los pacientes, donde se ha destacado la importancia de mejorar el acceso, la medicina personalizada, y la humanización de los pacientes
El documento ha sido elaborado por un comité de expertos del ámbito de la gestión, la hematología, la farmacia hospitalaria y los pacientes
Áreas de mejora
Este documento retrata el proceso, el “viaje”, que tiene que realizar un paciente con estas enfermedades. De hecho, se identifican siete grandes áreas donde implementar mejoras que faciliten la travesía del paciente: cribado neonatal y diagnóstico precoz; formación como piedra basal para la atención integral del paciente; protocolos homogéneos en todas las comunidades y práctica clínica multidisciplinar eficiente; digitalización del sistema sanitario para evitar procesos burocráticos ineficientes; uso de big data aplicada a la investigación y la atención clínica; la mejora del acceso y la medicina personalizada, y la humanización de los pacientes. Es fundamental dotar a estos pacientes con enfermedades poco frecuentes de un abordaje genuino, adaptado a sus carencias.
Por ello, es esencial otorgar la importancia que merece al acceso a tratamientos, ya que la situación española respecto a la aprobación de medicamentos huérfanos dista mucho de la realidad europea. En España siguen aumentando los retrasos en la aprobación de estos tratamientos. Es más, a 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 de estos fármacos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 60 productos huérfanos siguen pendientes de financiación en nuestro país, 5 más que en 2021, cerca de la mitad de los cuales lleva más de 3 años esperando su incorporación al SNS.
La trascendencia del diagnóstico precoz
En este sentido, la presentación del documento ha contado con la presencia de todos los agentes implicados: legisladores, sociedades científicas, pacientes e industria. La puesta de largo del documento ha recaído en Rosa María Romero, presidenta de la Comisión de Sanidad y Consumo del Congreso de los diputados, que ha sido la encargada de dar el pistoletazo de salida a la presentación.
“Si hay algo donde hay que invertir es en la sanidad y en la salud de las personas”
Rosa María Romero, presidenta de la Comisión de Sanidad y Consumo del Congreso de los diputados
Rosa Romero, ha puesto en valor el trabajo de Sobi en la innovación y en la mejora de la vida de los pacientes con enfermedades poco frecuentes. Además, ha añadido que para ello es necesario mejorar el diagnóstico de estas enfermedades, “hay que trabajar para conseguir un diagnóstico precoz. No puede ser que haya una demora de más de 4 años en el diagnóstico de estas enfermedades”. Asimismo, la presidenta apuesta por promover la investigación y favorecer el acceso a los medicamentos huérfanos, lo considera un aspecto fundamental.
Como conclusión, Romero ha ensalzado la figura de la sanidad y “más aun tras la pandemia”. “La crisis sanitaria ha evolucionado a todo el mundo y ha puesto en valor lo importante que es el sistema sanitario y el cuidado de los pacientes. Si hay algo donde hay que invertir es en la sanidad y en la salud de las personas”, ha aseverado la presidenta de la Comisión de Sanidad.
Enfoque holístico y biopsicosocial
Además de Rosa Romero también han estado presentes Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente 2º de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), jefe de servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador del documento; Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi; Icíar Martínez López, farmacéutica hospitalaria y coordinadora de la Unidad de Diagnóstico molécula y Genética Clínica en el Hospital Universitario de Son Espases de Palma de Mallorca; Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia; Jordi Cruz, representante de la Asociación de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna de España; y Juan Carrión Presidente de la Federación Española de las Enfermedades Raras.
Las enfermedades hematológicas poco frecuentes requieren de un abordaje asistencial caracterizado por un enfoque holístico y biopsicosocial a las necesidades de cada paciente y de su entorno
Esta nutrida representación de los asistentes es el fiel reflejo de la gran transversalidad que caracteriza a estas enfermedades raras. Las enfermedades hematológicas poco frecuentes tienen una influencia absoluta en la vida del paciente y de sus familias. Implican aspectos personales, familiares y ambientales, que requieren de un abordaje asistencial caracterizado por un enfoque holístico y biopsicosocial a las necesidades de cada paciente y de su entorno. De hecho, este documento viene avalado por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).
Impulso de una estrategia nacional
En este sentido, Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi ha asegurado que el reto se encuentra en “poner en contexto este tipo de patologías y las características de los medicamentos huérfanos. Esta realidad no es siempre entendida, en toda su dimensión. Y este es el objetivo de documentos como el que presentamos hoy, relacionado con las enfermedades raras hematológicas”.
Una estrategia nacional para la atención integral de los pacientes contribuirá a paliar las desigualdades existentes
En definitiva, todos los expertos abogan por el impulso de una estrategia nacional para la atención integral de estos pacientes que contribuya a paliar las desigualdades existentes. De esta manera, se podrá garantizar un abordaje multidisciplinar coordinado de los pacientes. Es necesario plantear nuevas líneas de acción y una actuación coordinada entre todos los agentes involucrados en el ecosistema sanitario que permitan optimizar la asistencia de este tipo de patologías. Además, de revisar y actualizar los programas actuales para aportar soluciones que puedan integrarse dentro de los planes de enfermedades raras, a nivel nacional y autonómico.
