El segundo Informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2022 (datos del 31 de agosto), realizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), refleja que se alcanzaron 186 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la EMA, de los que 137 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria. En cuanto a nivel nacional, se asignaron 6 Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 4 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 116 productos huérfanos con Código Nacional y sólo 59 están financiados.
En total, en el 2022 han llegado a España un 85 por ciento de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE. Sin embargo, sólo están financiados un 43 por ciento, de los cuáles, casi la mitad han sido financiados con restricciones, es decir, con limitación de indicaciones o tienen indicaciones no financiadas. No obstante, el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso se ha reducido en 6 meses, de 32 a 26 meses.
Acceso a los medicamentos huérfanos
Por su parte, José Luis Poveda, presidente de la Comisión Nacional de la Especialidad de Farmacia Hospitalaria del Ministerio de Sanidad asegura que “todavía tenemos un déficit muy importante en dos magnitudes: en el porcentaje de los medicamentos a los que tenemos acceso, como el tiempo en el que se produce la posibilidad de un acceso porque hay precio, financiación y reembolso público”. Además, añade que, “la situación de las posibilidades terapéuticas de los pacientes con enfermedades raras todavía es muy insuficiente. Menos de un 5 por ciento de los pacientes con estas enfermedades tienen posibilidades de acceso a terapias, no solo modificadores de la enfermedad, sino incluso a terapias que mejoren su calidad de vida. Estamos en un escenario de 6.500 o 7.000 EE. RR. y con designación de medicamentos huérfanos apenas tenemos 137”.
“Estamos en un escenario de 6.500 o 7.000 EE. RR. y con designación de medicamentos huérfanos apenas tenemos 137”.
José Luis Poveda, presidente de la Comisión Nacional de la Especialidad de Farmacia Hospitalaria del Ministerio de Sanidad
En este sentido, Aelmhu asevera que el acceso temprano a un tratamiento es primordial en cualquier enfermedad, pero en especial para pacientes con enfermedades raras. “No es aceptable que la demora de una decisión de precio límite el acceso al tratamiento de estos pacientes. Podría poner en riesgo su salud y desacelerar la inversión en la investigación en este campo”.
Por ello, la Asociación apuesta por un proceso de financiación y fijación de precios de los medicamentos y su inclusión en la prestación farmacéutica del SNS. De hecho, se debe contemplar una evolución en la gobernanza que aporte certeza, agilidad y una mayor transparencia en sus diferentes procedimientos.
Financiación y fijación de precios de los medicamentos
“Es necesario ahondar en el reconocimiento del valor económico y social que aporta la investigación farmacéutica sobre nuevos productos e indicaciones, la equidad en el acceso, la agilización de procesos burocráticos, la mejora del proceso de evaluación basada en un modelo homogéneo de transparencia, gobernanza y publicidad adecuado, que haya mayor colaboración y diálogo entre Administraciones y compañías, y dotar de mayor certidumbre, transparencia, y participación a todo el trámite de aprobación. En definitiva, en Aelmhu abogamos porque la Administración tenga en cuenta el valor terapéutico y social de la innovación farmacéutica. De modo que, se puedan tomar decisiones a largo plazo que garanticen la disponibilidad futura de los tratamientos para todos los pacientes”.
Aelmhu aboga porque la Administración tenga en cuenta el valor terapéutico y social de la innovación farmacéutica
Asimismo, Poveda señala que hace falta que tanto los evaluadores como los financiadores entiendan el paradigma de la enfermedad rara. “Hay que trabajar con los laboratorios para que los modelos de financiación hagan sostenible el sistema con su diferentes variables. Cuánto antes incorporemos a los pacientes en este proceso de mejora de conocimiento antes se van a ver beneficiados otros pacientes”, añade el presidente.
Por ello, es necesario implementar medidas para revertir la situación recesiva que vive el sector. En la última década, España ha tardado un 70 por ciento más en la evaluación de los medicamentos, a pesar de la creación de la Red de Evaluación de Medicamentos (REvalMed), no se ha logrado reducir la demora en el acceso a la innovación por parte de estos pacientes.
Cambio en el modelo de evaluación
Aelmhu aboga por implementar una plataforma de evaluación basada en un modelo homogéneo de transparencia, gobernanza y publicidad adecuada que facilite el acceso. Mientras que Poveda apuesta por un cambio en el modelo de evaluación, es decir, implantar una evaluación modular. “Habría que incorporar los medicamentos lo antes posible para su utilización y no realizar una evaluación a posteriori. Hay que hacer una evaluación en vida real de lo que son los resultados. De esta manera reducir la incertidumbre que ronda en torno a estos medicamentos y acelerar la incorporación de estos fármacos. Hay que incorporar a los pacientes en esa relación beneficio-riesgo. Tenerles en cuenta en la estimación del valor y el precio del medicamento, una vez tengamos datos más consistentes en utilización en vida real”.
Aelmhu defiende que España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación a nivel nacional
A la espera de la publicación del informe Anual, Aelhmu indica que el retraso en la aprobación de los medicamentos huérfanos en nuestro país se debe principalmente a tres factores: No existe un proceso específico de evaluación y financiación de los tratamientos huérfanos; la pandemia ha ralentizado aún más el acceso a las innovaciones no Covid y la inequidad en el acceso debido a que las competencias están transferidas a las comunidades autónomas.
“Desde Aelmhu defendemos que España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación a nivel nacional, sobre todo porque la eficacia, seguridad y calidad de los medicamentos huérfanos ya ha sido acreditada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA)”, remarcan desde la Asociación de Medicamentos huérfanos.
