La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha emitido la guía preliminar “Consideraciones de ensayos clínicos para respaldar la aprobación acelerada de tratamientos oncológicos“, con el propósito de proporcionar recomendaciones para el diseño de ensayos destinados a apoyar la aprobación acelerada de medicamentos contra el cáncer.

Tal y como recuerda la FDA, esta vía de aprobación acelerada se utiliza a menudo para aprobar medicamentos oncológicos por la naturaleza grave y potencialmente mortal de la enfermedad y debido a criterios de valoración clínicos intermedios disponibles que predicen la probabilidad de un beneficio clínico.

“El programa de aprobación acelerada de la FDA ha proporcionado a los pacientes con cáncer un acceso más temprano a tratamientos novedosos”, ha afirmado Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA. “La calidad y eficiencia en el diseño de ensayos clínicos oncológicos es un componente crucial para proporcionar el máximo beneficio a las personas que viven con cáncer”, ha añadido.

Ensayos aleatorizados, ¿la mejor opción?

El borrador de la guía, al que se pueden aportar comentarios antes del 26 de mayo de 2023, analiza las distintas opciones de diseño de ensayos clínicos y las formas de mejorar los datos disponibles en el momento de la aprobación acelerada, así como reducir la incertidumbre clínica para los pacientes al iniciar estudios posteriores a la comercialización. De este modo, la FDA pone sobre la mesa la posible ventaja de los ensayos clínicos aleatorizados, en comparación con los ensayos de un solo grupo.

Los diseños de ensayos de un solo brazo y los criterios de valoración de la tasa de respuesta son los que se han utilizado con mayor frecuencia en oncología porque la tasa de respuesta es un marcador de la actividad del fármaco. Y es que los tumores malignos, generalmente, no retroceden por sí solos y la tasa de respuesta se puede interpretar en ensayos de un solo brazo para regímenes farmacológicos de monoterapia.

Sin embargo, hay limitaciones para este tipo de ensayos de un un solo brazo que apoyen la aprobación acelerada. La FDA menciona los pequeños conjuntos de datos de seguridad, las tasas de respuesta de baja magnitud que pueden no ser razonablemente probables para predecir el beneficio clínico o la incapacidad de establecer diferencias. Unas limitaciones que “añaden incertidumbre a la evaluación de la seguridad y/o eficacia de un fármaco”, de modo que la aprobación acelerada basada en un ensayo de un solo brazo “puede no estar justificada” en un entorno clínico determinado.

Por ello, debido a estas limitaciones de los ensayos de un solo brazo, la FDA considera que un ensayo controlado aleatorizado es el diseño de ensayo más apropiado para respaldar la aprobación acelerada de medicamentos oncológicos.

“Cuando se diseña y ejecuta correctamente, un ensayo controlado aleatorizado proporciona una evaluación de eficacia y seguridad más sólida y permite comparaciones directas con un brazo de control concurrente”, apunta la agencia estadounidense.

De este modo, la FDA destaca que el uso del enfoque de un ensayo, en los casos adecuados, puede no requerir ensayos clínicos por separado, porque “el seguimiento a más largo plazo en el mismo ensayo podría cumplir con un requisito posterior a la comercialización para verificar el beneficio clínico”. “Además, los ensayos confirmatorios que están en curso al momento de la aprobación acelerada tienen más probabilidades de dar lugar a una verificación oportuna del beneficio clínico, lo que minimiza el período de incertidumbre para los pacientes”, agrega.


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