Las terapias celulares y génicas tienen el potencial de modificar enfermedades y la aspiración de ser curativas en el futuro. Las recientes aprobaciones regulatorias y lanzamientos de terapias génica apuntalan el potencial terapéutico y comercial, siendo los vectores virales adenoasociados (AAV, por sus siglas en inglés) la tecnología más madura dentro de este campo. Guiados por la visión ‘Salud para todos, hambre para nadie’, la compañía alemana Bayer sigue evolucionando y expandiéndose a través de nuevas modalidades de tratamiento, plataformas y tecnologías, con fuertes esfuerzos en terapia celular y génica.
La terapia génica aprovecha la función natural de las células para producir una proteína que actúa como medicamento. Funciona introduciendo material genético en las células del paciente para tratar las causas de la enfermedad. Este tipo de tratamiento puede ayudar a las personas de distintas formas. Por ejemplo, introduciendo una copia funcional de un gen, apagando un gen ‘malo’ o sustituyéndolo por una copia sana. AskBio, una compañía pionera en terapia génica que Bayer adquirió en 2020, fundó Viralgen (San Sebastián) y TAAV para responder a la necesidad insatisfecha de capacidad y competencia en la fabricación de terapias génicas con AAV. Viralgen es una CDMO que combina décadas de experiencia en tecnología y desarrollo de fármacos en múltiples plataformas para respaldar la mejor oferta de servicios de su clase en este ámbito. Se creó en 2017 para responder a la necesidad insatisfecha de fabricación de terapias génicas con el objetivo de ayudar a ampliar el acceso a estas terapéuticas que salvan vidas y contribuir al avance de la salud y el bienestar humano en todo el mundo.
“Nuestra plantilla ha ascendido de 150 a 500 personas en los últimos años. El apoyo que tenemos de Bayer juega un rol muy importante”, explica a El Global Jimmy Vanhove, consejero delegado de Viralgen y director general de TAAV. Viralgen se está preparando para afrontar este reto mediante la ampliación de la planta. “La planta de San Sebastián tiene dos módulos más. El primero, ya consolidado, está dedicado a la fabricación. El segundo y el tercero no la integran, por lo que se configura como un margen para expandir las capacidades productivas cuando lo necesitemos. Por tanto, estos dos módulos son dos proyectos de futuro”, añade.
Esta ampliación supone una inversión de más de 70 millones de euros en su primera fase y alcanzará los 120 millones cuando se completen los dos edificios siguientes. Las nuevas instalaciones comerciales aportarán a Viralgen 130 nuevos puestos de trabajo altamente cualificados. Dos de los tres módulos están actualmente en uso. La capacidad de producción de Viralgen se multiplicará por quince, democratizando así el acceso a la terapia génica, tanto en términos de volumen como de velocidad de producción, al tiempo que se reducen los costes de fabricación.
“España es uno de los diez primeros países del mundo para Bayer. A lo largo de estos 125 años de presencia en España hemos podido desarrollar un tejido industrial, productivo y de I+D muy potente, con representación de cada una de las tres áreas de actividad de la compañía. Desde Viralgen, la planta dedicada a producir adenovirus más grande del mundo, se exporta a 60 países”, expresa a El Global Bernardo Kanahuati, CEO de Bayer en España y Portugal.
En la terapia de transferencia de genes, el material genético se empaqueta en un portador llamado vector, que asegura la entrega a las células adecuadas. “El vector AAV es como una envoltura para el suministro de genes a las células. El gen sano se empaqueta en un ‘vector viral’ vacío que ayuda a los genes sanos a entrar en las células. El AAV ha sido modificado y no se sabe si enferma a los seres humanos”, argumenta Gustavo Pesquin, CEO de AskBio.
Para 2025 se prevé que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) apruebe entre 10 y 20 productos de terapia celular y génica al año. “Estamos trabajando para ampliar nuestro grupo de revisión dedicado a la evaluación de estas solicitudes para seguir el ritmo de la rápida expansión en el desarrollo de nuevos productos. Nuestro objetivo final es añadir unos 50 revisores clínicos más al grupo encargado de supervisar la investigación clínica, el desarrollo y la revisión de estos productos”, precisa Pesquin.
Las enfermedades raras afectan aproximadamente a 400 millones de personas en todo el mundo y sólo el 5 por ciento de las 7.000 patologías raras identificadas tienen un tratamiento aprobado. “Aproximadamente la mitad de todas las enfermedades raras afectan predominantemente a bebés y niños. En todo el mundo se están realizando más de 2.000 ensayos clínicos de terapias celulares y génicas”, afirma Vanhove. “Bayer se encuentra en una posición única para liderar los campos de la terapia celular y la terapia génica. En la actualidad, sólo el 0,05 por ciento del genoma humano puede tratarse con fármacos, lo que equivale al tamaño de Nueva Zelanda en la superficie terrestre”, añade Ruth Shah, directora del Programa Estratégico de Edición Genética de Bayer.
Innovación e investigación en España
La compañía alemana presentó sus resultados financieros en España relativos a 2023 la semana pasada, lo que la lleva a mantener su posición de liderazgo en innovación e investigación en el país con una inversión de 154,3 millones de euros en 2023. Esta cifra aúna la inversión en datos comparables, 67,5 millones de euros, y el dato consolidado de los centros de terapias avanzadas con los que cuenta en San Sebastián (Viralgen y TAAV), que sumaron 86,8 millones de euros.
Los resultados positivos de la compañía tuvieron un reflejo en todas sus divisiones localmente. La división de Pharmaceuticals (medicamentos de prescripción) ha mantenido su crecimiento con un incremento de sus ventas de un 1,8 por, alcanzado los 397 millones de euros. Estas cifras están fundamentadas en la ampliación de la cartera de productos en el área cardio-renal, con la terapia para insuficiencia cardiaca Verquvo, así como de fármacos oncológicos, donde destaca Nubeqa para el tratamiento del cáncer de próstata. Eylea para oftalmología y el anticoagulante oral Xarelto también han contribuido positivamente.
“Estamos enfocados y comprometidos en áreas tan relevantes como la cardiovascular y la oncológica. En 2023 lanzamos un producto en insuficiencia cardiaca, un padecimiento que sufren cerca de 800.000 españoles y que tiene un impacto importante del 3 por ciento en el gasto sanitario. En las próximas semanas lanzaremos un tratamiento para enfermedad renal crónica (ERC) para pacientes con diabetes tipo 2. Por otro lado, también estamos preparados para lanzar una nueva versión de nuestro tratamiento oftalmológico para tratar edema macular diabético o degeneración macular asociada a la edad que va a poder espaciar mucho más el número de inyecciones que recibe el paciente”, afirma Kanahuati.
Los retos de la compañía están muy alineados con los desafíos globales. “Lo principal es traer nuestras innovaciones al mercado lo más rápido posible. Estamos fortaleciendo nuestro pipeline tardío, por lo que queremos que todos los proyectos que están pasando a fases finales lleguen cuanto antes al mercado. Por otro parte, el deseo claro de Bayer de ser punta de lanza en terapias avanzadas es un componente muy importante de la aspiración que tenemos como compañía para seguir siendo pioneros en innovación a través de la ciencia y ofrecer soluciones a enfermedades tan raras como la de Pompe”, concluye Kanahuati.
