Según el Informe de evolución de la financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el Sistema Nacional de Salud (SNS) durante el periodo 2016-2021, transcurren al menos 287 días de media desde que la UE autoriza un medicamento huérfano hasta que la compañía farmacéutica puede solicitar su comercialización en España. Así lo ha puesto de manifiesto OrPhar-SEFH (Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria), con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras.

Una vez que el laboratorio presenta la primera oferta al SNS para su estudio de financiación y precio, comienza una negociación entre la compañía y la Dirección General de Cartera Básica y Farmacia y la Comisión Interministerial de Precios de medicamentos. Un proceso que puede superar los 320 días, lo que supone un total de 607 días como plazo medio desde la aprobación por parte de la EMA hasta su comercialización, tal y como indica OrPhar-SEFH.

José Luis Poveda, coordinador de OrPhar-SEFH

Ante ello, José Luis Poveda, coordinador de OrPhar-SEFH, lamenta la “poca disponibilidad y excesiva demora en el acceso a los medicamentos huérfanos disponibles en España”. “Esos más de 20 meses de espera generan sin duda una pérdida de oportunidad para muchísimos de nuestros pacientes además del grado de incertidumbre que supone para los mismos”, apunta.

Asimismo, Poveda alude al porcentaje de medicamentos huérfanos incluidos en el SNS en los últimos años tras la aprobación de la EMA. Según el informe mencionado, “de los 131 medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea a 31 de diciembre de 2021, solo 111 (el 84 por ciento) obtuvieron autorización de comercialización en España, pero de estos solo 57 (43,5 por ciento) consiguieron reembolso público, por tanto menos de la mitad de todos los MMHH aprobados están disponibles en España”.

Definición y proceso de aprobación

OrPhar-SEFH recuerda que este tipo de fármacos están destinados a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida del paciente o que conlleve una enfermedad crónica y que afecte a menos de 5 de cada 10.000 habitantes en el marco de la UE. La aprobación de comercialización de los medicamentos huérfanos debe pasar por cada Estado miembro que negocia por separado con las compañas farmacéuticas dando lugar a una gran variabilidad intracomunitaria.

Este es el proceso de aprobación y comercialización en España:

  1. Autorización de comercialización a través de la Aemps tras el visto bueno por parte de la EMA.
  2. La Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia decide si el medicamento es de interés para el sistema de medicamentos financiados.
  3. Se fija el precio por parte de la Comisión Interministerial de Precios de medicamentos (CIPM).
  4. Se introduce en el ámbito autonómico, pues les corresponde a las CC. AA. gestionar y financiarlos a través de las agencias autonómicas apoyadas en los comités de farmacia y terapéutica de los hospitales para su inclusión en la práctica asistencial.

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