Biogen está un paso más cerca de conseguir que tofersen, su tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada la variante genética denominada SOD1, llegue a los pacientes. Y es que la compañía ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización para la evaluación este medicamento en investigación.

La ELA-SOD1 es una enfermedad progresiva, generalmente mortal, que afecta aproximadamente al 2 por ciento de las personas con ELA y para la que, actualmente, no existe ningún tratamiento específico. “De ser aprobada, sería la primera terapia que cambia la evolución de la ELA”, ha indicado Christiano Silva, director general de Biogen para España y Portugal, en una entrevista con EG.

Y es que, tal y como apunta Silva, las terapias existentes en esta enfermedad son para tratar los síntomas, mientras que tofersen “puede disminuir la velocidad de progresión de la patología“. “Aunque esté destinado a un grupo de pacientes con ELA muy reducido, será la primera terapia que cambia la evolución de esta enfermedad. Para nosotros es motivo de mucho orgullo”, afirma.

Tofersen también está siendo evaluado por la FDA en Estados Unidos a través de un proceso de revisión acelerado, con un plazo de revisión del 25 de abril de 2023.

Estudio VALOR

La solicitud de autorización de comercialización incluye los resultados del estudio VALOR, de fase III, un estudio abierto de extensión (OLE), un estudio de fase I en voluntarios sanos y un estudio de fase I/II de escalado de dosis. También se incluyen los resultados integrados de 12 meses más recientes del estudio VALOR y su extensión, que se publicaron recientemente en The New England Journal of Medicine.

“Tofersen en comparación con placebo, a lo largo de 6 meses en ensayo clínico y más de un año de fase abierta, mostró una mejora de la función motora de los pacientes y una mejora de los neurofilamentos (biomarcadores que acompañan la progresión de la patología) que está relacionada con una evolución más lenta de la ELA”, explica Silva a este medio.

“La presentación del registro en EE. UU. y ahora en la UE representa un gran paso en nuestra iniciativa para que los afectados por ELA puedan disponer lo antes posible del primer tratamiento para la ELA-SOD1 dirigido genéticamente”, afirma Priya Singhal, M.D., M.P.H., Head of Global Safety and Regulatory Sciences e Interim Head of R&D en Biogen.

“Tofersen es un pipeline para ELA, pero tenemos otras moléculas en desarrollo para esta enfermedad, así como para otras áreas terapéuticas, como Alzheimer o depresión postparto”, concluye el director de Biogen para España y Portugal.

Una enfermedad “devastadora”

Por su parte, Mónica Povedano, jefa de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del servicio de Neurología del Hospital Universitario de Bellvitge, apunta que la ELA es una enfermedad neurodegenerativa “devastadora, que progresa y afecta a la musculatura de extremidades, la musculatura respiratoria y del habla y deglución, impactando incluso en el pronóstico vital”. “Esto hace que el paciente genere un estado de dependencia de terceras personas en su cuidado, que necesitan adquirir unos conocimientos muy avanzados para llevar a cabo cuidados e incluso manejar máquinas complejas con las que atender sus necesidades”, añade.

Actualmente, no existe un tratamiento curativo, sino que los profesionales abordan la enfermedad “en unidades multidisciplinares para controlar síntomas y con el apoyo de organizaciones de pacientes, que ofrecen el apoyo psicológico y social que el paciente y familia necesitan”, expone Povedano.

En este sentido, la experta asegura que la investigación es una “pieza principal” en el conocimiento de las enfermedades neurodegenerativas como la ELA. “Debemos saber por qué una persona inicia en un momento de su vida un proceso de muerte neuronal que progresa. Conocemos algunos mecanismos implicados y biomarcadores que nos ayudan a entender la progresión; genes que nos ponen en riesgo y que se han convertido en dianas terapéuticas. El avance en este conocimiento a través de la investigación y los ensayos clínicos nos está llevando hacia ese mejor entendimiento de la enfermedad y hacia posibles soluciones que mejoren la calidad de vida de los pacientes”, concluye.


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