Después de dos años de desaceleración, la Reserva Federal de Estados Unidos (también conocida como FED) anuncia posibles recortes de tasas de interés, generando expectativas de recuperación en la biotecnología. En un contexto de incertidumbre económica y una prolongada desaceleración que ha caracterizado los últimos dos años, la FED ha emitido señales alentadoras al anunciar planes para reducir las tasas de interés en el próximo año. Este anuncio ha desencadenado una racha alcista en los índices bursátiles de la biotecnología, ofreciendo un rayo de esperanza para el sector. Es por ello, que 10 ensayos clínicos se alzan por encimo del resto como los estudios a tener en cuenta en 2024.
Vertex: Dolor Agudo (VX-548)
Vertex Pharmaceuticals ha dedicado años de investigación para diversificar sus tratamientos más allá de las medicinas para fibrosis quística. El medicamento en cuestión, VX-548, ha demostrado resultados prometedores en diversos contextos relacionados con el dolor agudo y crónico. La compañía se encuentra en la antesala de presentar resultados de estudios de fase avanzada, se espera que los publique en los próximos meses, que podrían potencialmente llevar a la introducción de un nuevo analgésico no adictivo en el mercado. Sin embargo, las incertidumbres persisten, ya que algunos analistas han señalado deficiencias en los estudios intermedios realizados por Vertex, planteando preguntas sobre la verdadera eficacia y seguridad de VX-548.
Alnylam: Cardiomiopatía por Amiloidosis de Transtiretina (Vutrisiran)
Alnylam Pharmaceuticals, pionera en medicamentos de interferencia de ARN, se encuentra en una fase crucial tras el revés experimentado con Onpattro. La atención se centra ahora en vutrisiran, una opción más conveniente para la amiloidosis por transtiretina que se administra mediante inyección subcutánea. Aunque la FDA cuestionó los resultados de Onpattro, Alnylam aspira a redimirse con vutrisiran y espera resultados alentadores del ensayo HELIOS-B. Este nuevo tratamiento se puede administrar mediante una inyección subcutánea en lugar de una infusión cada pocas semanas. Además, los pacientes tampoco necesitan tomar esteroides para prepararse para el tratamiento. De hecho, se espera que esta terapia tenga mejores resultados que los medicamentos de Pfizer y BridgeBio.
Roche: Cáncer de Pulmón (tiragolumab + Tecentriq)
La inmunoterapia ha sido un foco central en la investigación oncológica, y el estudio Skyscraper-01 de Roche evalúa el potencial de tiragolumab junto con Tecentriq para tratar el cáncer de pulmón avanzado. A pesar de que tiragolumab no cumplió uno de los objetivos principales en estudios previos, hay indicios de que podría prolongar la supervivencia. La filtración accidental de análisis intermedios aumentó las expectativas, y la comunidad científica espera con ansias los resultados finales en 2024. El resultado podría determinar el valor de una clase de tratamientos de inmunoterapia contra el cáncer que se centran en una proteína llamada TIGIT, que se ha convertido en el principal objetivo de los fabricantes de medicamentos en los últimos años.
Amylyx: ELA (Relyvrio)
La aprobación de Relyvrio de Amylyx para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) marcó un hito significativo. Esta aprobación se basa en el ensayo Centaur en el que se reclutaron 137 pacientes y se encontraron beneficios pequeños, pero significativos, en la progresión de la enfermedad y la supervivencia. Sin embargo, la validación completa de sus beneficios está pendiente, ya que el ensayo Phoenix, de mayor envergadura, se aproxima a su conclusión.
Se espera que finalice a mediados de este año, lo que es crucial para el mantenimiento del fármaco en el mercado. Relyvrio ha recibido críticas por la recopilación y análisis de datos en estudios más pequeños, lo que ha generado preguntas sobre su eficacia real. La comunidad científica y los inversores observan con atención este estudio, ya que podría confirmar o cuestionar la viabilidad a largo plazo de Relyvrio en el tratamiento de la ELA. De hecho, la compañía ha asegurado que si “el ensayo no tiene éxito” retirarán el medicamento del mercado.
Johnson & Johnson: Trastorno Depresivo Mayor (Aticaprant)
El ensayo clínico de Johnson & Johnson (J&J) evalúa el potencial de aticaprant como terapia adicional para mejorar los síntomas en adultos con trastorno depresivo mayor. Este estudio representa un paso importante hacia la innovación en el tratamiento de enfermedades mentales, explorando la inhibición de los receptores opioides kappa (KORs). El ensayo NTC05455684 inscribió a 540 participantes y comprobó si aticaprant inhibe los KORs, un tipo de proteína involucrada en una variedad de funciones del sistema nervioso, desde el estrés hasta el dolor y la regulación del estado de ánimo.
J&J tiene grandes expectativas para el medicamento, clasificándolo como un impulsor clave del crecimiento y desarrollo. De hecho, la compañía pronostica unas ventas entre mil millones y cinco mil millones de dólares. Además, la comunidad médica y los inversores están atentos a este estudio como un indicador clave del potencial de aticaprant para abordar las necesidades no cubiertas en el tratamiento del trastorno depresivo mayor.
Gilead: Cáncer de Pulmón (Trodelvy)
La adquisición de Immunomedics por parte de Gilead Sciences, con su joya de la corona Trodelvy, apuntaba a consolidar su presencia en el mercado oncológico. El estudio Evoke-01, que compara Trodelvy con la quimioterapia en pacientes, previamente tratados, con cáncer de pulmón podría cambiar el panorama competitivo y determinar si Trodelvy alcanza su potencial esperado o enfrenta mayores desafíos en el mercado.
Sanofi: Esclerosis Múltiple (Tolebrutinib)
Sanofi se embarca en la prueba de fuego con su inhibidor de BTK, tolebrutinib, en medio de los recientes desafíos enfrentados por otros candidatos en la misma clase. La suspensión parcial de las pruebas de fenebrutinib de Roche por preocupaciones de seguridad y los resultados decepcionantes de evobrutinib de Merck KGaA en estudios de fase 3 han generado incertidumbre sobre la viabilidad de esta clase de medicamentos en la esclerosis múltiple. A pesar de este panorama, Sanofi mantiene la confianza en tolebrutinib y espera que los estudios Gemini-1 y Gemini-2 respalden su visión de que este inhibidor de BTK podría ofrecer una opción efectiva y segura para el tratamiento de la esclerosis múltiple.
Pfizer: Distrofia Muscular de Duchenne (Terapia Génica)
La terapia génica ha representado un hito significativo en el tratamiento de enfermedades genéticas, y Pfizer busca un lugar destacado en este avance con su candidato para la distrofia muscular de Duchenne. Aunque Sarepta Therapeutics recibió la aprobación acelerada para Elevidys, Pfizer espera superar a su competidor con un enfoque más cauteloso. El ensayo NCT04281485 es un paso clave para Pfizer, ya que busca confirmar la eficacia y la seguridad de su terapia génica. La demora en la presentación de resultados indica la precaución de Pfizer para garantizar la integridad de su estudio y proporcionar datos claros sobre el potencial de su tratamiento en comparación con las opciones existentes.
Moderna: Influenza y COVID-19 (ARNm)
Moderna, junto con su socio Pfizer, ha estado en el centro de la atención con el desarrollo de vacunas basadas en ARNm para COVID-19. Sin embargo, con la demanda de estas vacunas disminuyendo, ambas compañías exploran nuevas oportunidades en la vacunación contra la influenza. Los resultados de los ensayos clínicos que evalúan vacunas combinadas para la influenza y el COVID-19 serán cruciales para determinar la viabilidad y el atractivo comercial de esta estrategia. Moderna, en particular, se encuentra en una posición privilegiada para liderar este nuevo frente de investigación, y se espera que los resultados de su estudio NCT04281485 ofrezcan información valiosa sobre la capacidad de las vacunas ARNm para abordar múltiples virus respiratorios.
Beam Therapeutics: Anemia Falciforme (Edición genética)
La edición de genes mediante CRISPR ha transformado el panorama de la medicina, y Beam Therapeutics está en la vanguardia con su enfoque de “base editing”. Mientras que Casgevy, desarrollado por Vertex y CRISPR Therapeutics, marcó el hito como la primera terapia génica basada en CRISPR aprobada para la anemia falciforme, Beam Therapeutics busca superar este logro. La compañía ha iniciado estudios clínicos que evalúan la eficacia de su enfoque de “base editing” para tratar la anemia falciforme. Aunque los datos iniciales que se esperan próximamente no brindarán respuestas definitivas sobre la superioridad de la tecnología de edición de bases en comparación con otras formas de CRISPR, representan un paso crucial en la validación de esta novedosa aproximación a la edición genética.
Estos estudios científicos representan momentos críticos en la evolución del sector de la biotecnología en 2024. La comunidad científica, los inversores y el público en general están atentos a los resultados de estos ensayos, ya que podrían influir en la dirección futura de la investigación médica y en la disponibilidad de tratamientos innovadores para diversas enfermedades.
