La Agencia Europea del Medicamento (EMA) está desarrollando un programa piloto para desarrollar productos medicinales de terapia avanzada (ATMPs) de la mano de tres organizaciones sin ánimo de lucro para abordar las necesidades médicas no satisfechas a través de los requisitos regulatorios y científicos en la Unión Europea (UE). El objetivo es el de guiar a los desarrolladores no comerciales de ATMPs prometedores a comprender mejor sus necesidades para permitirles avanzar en el desarrollo de sus medicamentos y eventualmente alcanzar la etapa de solicitud de autorización de comercialización. De hecho, la EMA tiene como objetivo agregar otros dos desarrolladores para finales de 2024.
Hospital Clinic de Barcelona; BeCAT; Fondazione Telethon
El primer participante seleccionado para unirse al inicio del piloto es el Hospital Clínic de Barcelona, que está desarrollando ARI-0001, un producto de receptor de antígeno quimérico (CAR) basado en los propios linfocitos T de los pacientes. El medicamento está destinado al tratamiento de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda recidivante/refractaria, un tipo de cáncer de sangre. Es más, en diciembre de 2021, se le otorgó la elegibilidad para PRIME, el esquema de la EMA para apoyar el desarrollo de medicamentos que abordan una necesidad médica no satisfecha.
En una segunda ronda, que finalizó en diciembre de 2023, un total de 11 candidatos expresaron su interés en unirse al piloto. La EMA seleccionó a dos nuevos participantes, ambos desarrollando medicamentos de terapia génica. TregTacRes, un medicamento basado en linfocitos T modificados, destinado a ser utilizado como terapia adicional después del trasplante, está siendo desarrollado por el Centro de Terapias Avanzadas de Berlín (BeCAT) – Charité. Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) es desarrollado por Fondazione Telethon y destinado al tratamiento del Síndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y potencialmente mortal.
Los desarrolladores académicos sin ánimo de lucro son un importante contribuyente al desarrollo de ATMPs, pero la experiencia ha demostrado que los requisitos regulatorios puede ser arduos. Si bien el piloto no introduce nuevas herramientas regulatorias, la EMA se compromete a apoyar a los participantes en el aprovechamiento del uso de las herramientas regulatorias existentes y las medidas de apoyo al desarrollo. Los participantes seleccionados en el piloto se beneficiarán de reducciones y exenciones de tarifas según lo establecido en la Decisión del Director Ejecutivo de la Agencia sobre incentivos de tarifas para asesoramiento científico, solicitudes de autorización de comercialización e inspecciones previas a la autorización.
Resultados en 2025
No obstante, se esperan los resultados iniciales del piloto en 2025. Una vez completado, se publicará un informe sobre las lecciones aprendidas de esta iniciativa y las áreas de mejora en el apoyo a los desarrolladores académicos. Los posibles candidatos desarrolladores pueden aplicar completando el formulario de solicitud disponible en el sitio web de la EMA o contactando a la Agencia a través de atmppilot@ema.europa.eu para expresar su interés en participar en el piloto o para recibir más información. También está disponible un documento de preguntas y respuestas actualizado.
