La Comisión Europea ha aprobado Dupixent (dupilumab, de Regeneron y Sanofi) para el tratamiento de la dermatitis atópica grave en niños de 6 meses a 5 años que son candidatos para el tratamiento sistémico. Tras la luz verde de la UE, este fármaco se convierte en el primer y único medicamento indicado para tratar a estos niños pequeños en Europa y Estados Unidos.
Se trata de un anticuerpo monoclonal totalmente humano que actúa contra el receptor de interleucina (IL)-4, bloqueando la señalización producida por el IL-4 y el IL-131. Esas citocinas son las principales impulsoras de la inflamación tipo 2, presente en enfermedades como la dermatitis atópica, el asma, la rinosinusitis crónica con poliposis nasal (CRSwNP), el prurigo nodular y la esofagitis eosinofílica (EoE), entre otras. Actualmente está aprobado para una o más de estas indicaciones en más de 60 países, entre ellos Europa, Estados Unidos y Japón. Más de 600.000 pacientes han sido tratados con este medicamento en todo el mundo.
En España, ya está comercializado para dermatitis atópica grave en adultos, adolescentes y niños desde los 6 años; así como para asma grave con inflamación tipo 2 en adultos, adolescentes y niños desde 6 años de edad.
Transformar el panorama de la dermatitis atópica
“Con esta aprobación, Dupixent es el primer medicamento biológico para personas que viven con dermatitis atópica desde la infancia hasta la edad adulta”, ha recalcado Naimish Patel, jefe de Desarrollo Global, Inmunología e Inflamación de Sanofi. “Una gran mayoría de las personas con dermatitis atópica comienzan a desarrollar síntomas durante sus primeros años de vida, los más vulnerables, y a menudo pueden continuar durante el resto de sus vidas. Dado que su perfil de seguridad y eficacia está bien establecido, Dupixent tiene el potencial de transformar el panorama con el que conviven estas personas”, ha agregado. En este sentido, desde la compañía indican que están comprometidos a explorar Dupixent para el tratamiento de otras enfermedades cutáneas inflamatorias crónicas.
Por su parte, George D. Yancopoulos, presidente y director científico de Regeneron, ha apuntado que “ningún bebé o niño debería pasar sus primeros días sufriendo el picor intenso e implacable y el dolor cutáneo de la dermatitis atópica”. Y es que, con frecuencia, “padres y cuidadores de niños con dermatitis atópica grave se desesperan por recibir nuevos tratamientos para tratar esta enfermedad crónica”, ha añadido.
“En el ensayo fundamental, Dupixent redujo el picor y el dolor cutáneo y mejoró la calidad de vida relacionada con la salud y la calidad del sueño. Dupixent se ha recetado a más de medio millón de pacientes de todo el mundo en todas las indicaciones aprobadas. Esta última aprobación de la UE aporta la eficacia probada y, lo que es más importante, el perfil de seguridad a largo plazo de Dupixent a esta población especialmente vulnerable”, ha aseverado Yancopoulos.
Reducción de la gravedad de la enfermedad
La aprobación de Dupixent se basa en los datos de un ensayo en fase III que evalúa el medicamento cada cuatro semanas (200 mg o 300 mg en función del peso corporal) más corticoides tópicos (CET) de baja potencia o solo CET (placebo) en 162 niños de 6 meses a 5 años con dermatitis atópica de moderada a grave.
A las 16 semanas, el fármaco mejoró el aclaramiento cutáneo y redujo la gravedad general de la enfermedad y el picor en comparación con el brazo placebo en el conjunto de la población. En un subgrupo de pacientes con dermatitis atópica grave, los pacientes aleatorizados a Dupixent experimentaron lo siguiente en comparación con placebo a las 16 semanas:
- El 46 por ciento alcanzó una mejora del 75 por ciento o superior en la gravedad general de la enfermedad en comparación con el 7 por ciento tratados con placebo, un criterio de valoración coprincipal.
- El 14 por ciento alcanzó una piel sin lesiones o casi sin lesiones en comparación con el 2 por ciento de los pacientes tratados con placebo, un criterio de valoración coprincipal.
- Reducción media del 55 por ciento en la gravedad general de la enfermedad desde el inicio en comparación con el 10 por ciento con placebo.
- Reducción media del picor del 42 por ciento con respecto al inicio en comparación con un aumento del 1 por ciento con placebo.
Dupixent también mejoró la calidad del sueño, el dolor cutáneo y la calidad de vida relacionada con la salud en comparación con placebo, tanto en la población general como en la grave. Los datos de eficacia a largo plazo mostraron que el beneficio clínico a las 16 semanas se mantuvo durante 52 semanas.
Respecto a los efectos adversos más frecuentes, en todas las indicaciones se incluyen reacciones en el lugar de la inyección, conjuntivitis, conjuntivitis alérgica, artralgia, herpes oral y eosinofilia. Los resultados de seguridad del ensayo de 6 meses a 5 años fueron generalmente coherentes con el perfil de seguridad conocido del medicamento en sus indicaciones aprobadas; en el ensayo, los acontecimientos adversos observados con más frecuencia con este tratamiento en comparación con placebo fueron eosinofilia y conjuntivitis. El perfil de seguridad a largo plazo hasta las 52 semanas fue similar al perfil de seguridad observado a las 16 semanas y coherente con lo observado en pacientes de mayor edad con dermatitis atópica.
Síntomas y calidad de vida
Entre el 85 y el 90 por ciento de los pacientes con dermatitis atópica desarrollan síntomas por primera vez antes de los 5 años de edad, que a menudo puede continuar hasta la edad adulta. Los síntomas incluyen picor intenso y persistente, y lesiones cutáneas que cubren gran parte del cuerpo, lo que provoca sequedad cutánea, agrietamiento, dolor, enrojecimiento u oscurecimiento, costras y exudado, y todo esto puede aumentar el riesgo de infección cutánea.
La dermatitis atópica grave también puede afectar significativamente a la calidad de vida de los niños pequeños y de sus familias. Las opciones de tratamiento actuales en este grupo de edad son principalmente corticoesteroides tópicos, que pueden asociarse a riesgos de seguridad y afectar al crecimiento cuando se utilizan a largo plazo.
Korey Capozza, fundadora y directora ejecutiva de Global Parents for Eczema Research (GPER), considera que “ver a un bebé o a un niño pequeño lidiar con los efectos debilitantes y de gran alcance de una dermatitis atópica grave es desgarrador”. “He sido testigo personalmente de cómo esta enfermedad crónica de la piel puede alterar las vidas de familias enteras cuando no se controla. Intervenir con tratamientos eficaces durante la lactancia y la primera infancia puede ayudar a controlar el impacto desafiante que esta enfermedad tiene en los niños y sus familias durante estos años de formación”, ha expuesto Capozza.