La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha sacado a la luz 13 nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). El objetivo de estos informes es el de evaluar los medicamentos de uso humano para su incorporación efectiva a la práctica asistencial.
Entre los recién publicados, la migraña ha contado con el informe de dos nuevos fármacos, al igual que la hemofilia. Además, destaca la incorporación del de Keytruda en combinación con quimioterapia y, posteriormente, como tratamiento post-cirugía, para el cáncer de mama tripe negativo o Ultomitis, para la miastenia gravis.
Migraña, hemofilia y miastenia gravis
El tratamiento agudo de la migraña con o sin aura en adultos ha contado con los informes de Vydura y Raybow. Este último además indicado para la profilaxis de la migraña episódica. Hasta un tercio de los pacientes experimentan sintomatología transitoria focal inmediatamente antes o junto con el dolor. Esto es lo que se denomina la fase de «aura», que incluye fenómenos positivos, como fotopsias, imágenes coloreadas o parestesias. Además, se ha aprobado para tratar preventivamente la migraña episódica en adultos que presentan al menos 4 crisis de migraña al mes.
Para hemofilia, la AEMPS también ha sacado a la luz los IPT tanto de Hemgenix como de Roctavian. El primero destinado a tratar la hemofilia B grave y moderadamente grave; el segundo a la hemofilia A grave. Según datos no publicados proporcionados por la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), a fecha 31 de enero de 2023, en España había 106 pacientes con HB grave y 98 con HB moderada. Con respecto a la A, en España en el año 2010, el número total de pacientes con HA era de 2.595.
El organismo también ha añadido los de los fármacos Vyvgart y Ultomiris para miastenia gravis. Esta es una enfermedad de la unión neuromuscular, de etiología autoinmune y caracterizada por debilidad muscular variable. Solo se ve afectada la musculatura estriada o voluntaria, y no la musculatura involuntaria como la cardíaca o intestinal.
Keytruda en cáncer de mama
En el área oncológica, también ha sido emitido el informe del fármaco Keytruda, para adultos con cáncer de mama triple negativo, en combinación con quimioterapia como tratamiento neoadyuvante y, posteriormente, en monoterapia como tratamiento adyuvante tras la cirugía. Está indicado para aquellos pacientes cuyo cáncer está localmente avanzado o en estadios iniciales con elevado riesgo de recidiva.
El cáncer de mama se considera triple negativo cuando no expresa receptores estrogénicos o de progesterona y no sobreexpresa la proteína HER2 o amplifica su gen. Este es más común en pacientes más jóvenes (menores de 40 años) y constituye aproximadamente el 10-15 por ciento del total de la enfermedad.
COVID-19, hipofostatemia y SBB
En la lista de nuevos IPT también se está el de Xevudy. Este fármaco ha sido indicado para tratar el COVID-19 en pacientes adultos y adolescentes, que pesen al menos 40 kg, que no requieren oxígeno suplementario y que tengan mayor riesgo de progresar gravemente. El beneficio clínico observado en el estudio pivotal fue clínicamente relevante con una reducción del riesgo progresión (hospitalización y/o muerte por cualquier causa hasta el día 29) del 79 por ciento frente a placebo
A continuación, se sitúa Crysvita, para el tratamiento de la hipofostatemia mediada por FGF-23 en la osteomalacia inducida por tumor. Puede presentarse a cualquier edad, y aunque es más frecuente en adultos de 50-70 años, también se ha notificado en niños. Con respecto a la prevalencia, se desconoce la cifra exacta. No obstante, un estudio en Dinamarca establece una incidencia en adultos de 0,1 casos por 100.000 personas-año y de 0,13 casos por 100.000 personas-año en población general.
Otro de los IPT publicados ha sido el de Imcivree, indicado para la obesidad y el control del hambre asociados al síndrome de Bardet-Biedl (SBB). Este ocurre debido a mutaciones en los genes BBS, que codifican distintas proteínas relacionadas con los cilios, por lo que se considera una ciliopatía primaria. Con respecto a la valoración del beneficio clínico, un 35,7 por ciento de los pacientes con SBB experimentaron una reducción de al menos un 10 por ciento en su peso corporal, con una pérdida media del 6,47% (7,42 kg). Además, se demostró una reducción significativa del apetito, ya que un 57 por ciento de los pacientes con SBB experimentaron una disminución del 25 por ciento o más en su sensación de hambre.
Más IPT
En el tratamiento de manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central del déficit de esfingomielinasa ácida en pacientes con tipo A/B o tipo B la AEMPS ha publicado el de Xenpozyme. En España la prevalencia estimada de ASMD tipo A/B y B es de 0,7 casos por cada millón de personas de todas las edades, siendo inferior en adultos (0,6 casos por cada millón de personas) que en pacientes pediátricos (1,2 casos por cada millón de personas).
Para la espodiloartritis axial y la degeneración macular se han dado a conocer los IPT de Rinvoq y Vaysmo, respectivamente. En el primer caso para la espondiloartritis axial no radiográfica activa en pacientes adultos con signos objetivos de inflamación y con respuesta inadecuada a fármacos antiinflamatorios no esteroideos. En el segundo, en pacientes adultos con degeneración macular neovascular asociada a la edad o con alteración visual debida a edema macular diabético.
