La AEMPS ha publicado 20 nuevos informes de posicionamiento terapéutico que se erigen como una nueva opción terapéutica para los pacientes. De la veintena de nuevos informes publicados, siete de ellos son nuevas terapias oncológicas para diversos cánceres. Asimismo, el VIH, la hepatitis delta, la migraña o enfermedades dermatológicas como el vitíligo
Oncología
En oncología se han publicado siete nuevos ipts, llevando a un paso mas el abordaje del cáncer. El primero de ellos es Nubeqa (Darolutamida) desarrollado por Bayer, en combinación con docexatel (6 ciclos) ha sido autorizada para el tratamiento del cáncer de próstata hormonosensible metastásico, ya que demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la supervivencia global (SG) en comparación con placebo+docetaxel. Del mismo modo, el carcinoma pulmonar no microcítico (CPNM) localmente avanzado o metastásico se ha visto beneficiado con la publicación de Libtayo (cemiplimab), desarrollado por Regenerom Ireland, en combinación con quimioterapia basada en platino para el tratamiento de primera línea. Ha demostrado mejorar la SG, supervivencia libre de progresión (SLP) y la tasa de respuesta objetiva (TRO) respecto a la quimioterapia basada en platino sola en pacientes adultos con CPNM metastásico o localmente avanzado y con expresión de muerte celular programada.
Asimismo, la AEMPS ha publicado un informe para la combinación de Imjudo y lmfinzi, desarrollados por Astrazéneca para el tratamiento del carcinoma hepatocelular avanzado o irresecable en adultos, que ha demostrado ser estadísticamente superior al tratamiento con sorafenib en un ensayo clínico fase III aleatorizado, abierto, de pacientes con hepatocarcinoma avanzado y/o irresecable en ausencia de ascitis clínicamente significativa, trombosis en el tronco principal de la vena o coinfección hepatitis B-C.
Por otro lado, se han presentado dos IPT para el mismo fármaco, Brukinsa (zanubrutinib) desarrollado por Beigene. Esta terapia ha visto como se han publicado dos informes tanto para el tratamiento de la leucemia linfática crónica, como para el linfoma de zona marginal tras al menos una línea previa de tratamiento con anticuerpo anti-CD20. En primer lugar, Brukinsa ha mostrado una eficacia superior como tratamiento de recaída en primera línea en términos de SLP, en cambio para la SG los datos aún son inmaduros. En cuanto a la seguridad han tenido una tolerancia alta con un número bajo de efectos adversos en comparación con ibrutinib. Asimismo, para el tratamiento de linfoma de zona marginal tras al menos una línea previa de tratamiento con un anticuerpo anti-CD20 donde tuvo una tasa de respuesta global (TRG) de casi el 70 por ciento superando el 48 por ciento que se planteaba en un inicio. No obstante, no se alcanzaron la mediana de SLP ni de SG. Por tanto, con los datos existentes y el escaso abanico de tratamientos, Brukinsa se convierte en una opción de tratamiento real para los pacientes a pesar de los datos registrados.
Del mismo modo Jaypirca (pirtobrutinib), desarrollado por Lilly para el tratamiento del linfoma de células de manto en recaída o refractario que hayan sido tratados previamente con un inhibidor de la tirosina quinasa de bruton demostró una TRG numéricamente superior a otros regímenes de tratamiento, pero numéricamente inferior a la obtenida en el ensayo pivotal de brexucabtagén autoleucel en este mismo escenario. Las medianas de SLP y de SG son numéricamente inferiores a la de brexucabtagén autoleucel. El perfil general de seguridad de pirtobrutinib parece ser coherente con el de los iBTK anteriormente autorizados.
Y el último IPT emitido es para Trodelvy (sacituzumab govitecán), desarrollado por Gilead para el tratamiento en monoterapia en pacientes adultos con cáncer de mama irresecable o metastásico con RH+/HER2– que hayan recibido terapia endocrina y al menos dos terapias sistémicas adicionales para la enfermedad avanzada, ha mostrado una eficacia sólida en la supervivencia libre de progresión y supervivencia global y un perfil de toxicidad manejable y consistente con lo observado en estudios previos.
Por otro lado, Gilead ha visto como varios terapias han sido recogidas por la AEMPS, una para el tratamiento de la infección por VIH-1 multirresistente Sunlenca (lenacapavir) y para el tratamiento de la hepatitis delta, Hepcludex (bulevertida). Sunlenca es el primer fármaco que presenta actividad en diferentes pasos del ciclo de replicación viral. Ha probado su eficacia en subgrupos especialmente desfavorables (sin fármaco antiviral activo o con linfocitos CD4<200 células7microL). Además, la posibilidad de alcanzar la supresión viral es mayor que con el resto de opciones terapéuticas disponibles. Mientras que Hepcludex (bulevertida) puso de manifiesto la eficacia, seguridad y balance beneficio-riesgo favorable de la dosis de 2 mg/día de bulevirtida en el tratamiento de la hepatitis delta crónica.
Dermatología
En cuanto a la dermatología, se han publicado dos IPT, para el vitíligo y para el prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille. El primer informe aborda Opzelura (ruxolitinib), desarrollado por Incyte Biosciences para el tratamiento del vitíligo no segmentario con afectación facial ha demostrado una eficacia mayor de acuerdo a los índices de repifmentación facial, la repigmentación total del cuerpo, la escala de notabilidad del vitíligo y el porcentaje de cambio en la F-BSA. Siendo la opción de tratamiento preferente en el vitíligo no segmentario con afectación facial en adultos y adolescentes mayores de 12 años. Por su parte, Livmarli (maralixibat) desarrollado por Mirum para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille, demostró una buena tolerabilidad y, considerando su baja absorción, parece tener un perfil de seguridad aceptable en pacientes pediátricos. No obstante, aún existe una incertidumbre, especialmente en relación con la posible hepatotoxicidad intrínseca, sobre todo en pacientes menores de 1 año. En cuanto a la eficacia, se mostró sostenida durante un período de más de 5 años, aunque existen algunas incertidumbres respecto al mantenimiento de la misma.
Hematología y Cardiología
Respecto a estas especialidades se han publicados dos informes. El primero de ellos, Evkeeza (evinacumab), desarrollado por Ultragenyx para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica, ha demostrado eficacia frente a placebo como tratamiento complementario a la dieta y a otros tratamientos hipolipemiantes para reducir adicionalmente los niveles de colesterol LDL en pacientes adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad con forma homocigótica, con o sin aféresis de las Lipoproteínas de bajas densidad.
Asimismo la AEMPS, ha emitido recomendaciones generales para el uso de los anticoagulantes orales directos en la prevención secundaria y tratamiento del tromboembolismo venoso y en la prevención del ictus y la embolia sistémica en pacientes con fibrilación auricular no valvular (FANV). De hecho, la evidencia de eficacia y seguridad de los ACOD proveniente de ensayos clínicos en TEV y FANV es mayor que la existente con acenocumarol. Son al menos igual de efectivos y más seguros que el tratamiento anticoagulante convencional en pacientes con TEV no asociados a cáncer.
En cuanto a cardiología, se ha emitido un informe para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca crónica sintomática con disfunción sistólica ventricular izquierda en niños y adolescentes a partir de un año. Entresto, Neparvis (Sacubitrilo/Valsartán), desarrollados por Novartis mostraron mejoras clínicamente relevantes y mejoras en la calidad de vida confirmando un retraso en la progresión de la enfermedad.
Nefrología
En otro ámbito, se han publicado los informes de Kinpeygo y Ebvallo para enfermedades nefrológicas. En primer lugar, para el tratamiento de la nefropatía por inmunoglobulina A primaria, Stada ha desarrollado Kinpeygo (budesonida) que demostró un ratio de enfermedad con un cociente proteína/creatinina en orina (UCPR) más bajo respecto a placebo, siendo una diferencia estadísticamente significativa erigiendo al tratamiento como una opción de tratamiento adecuada. Hay una escasez de alternativas que hayan demostrado la eficacia y la seguridad. Asimismo, Ebvallo (Tabelecleucel) desarrollado por Pierre Fabre en Enfermedad Linfoproliferativa Postrasplante asociada al Virus de Epstein-Barr en recaída o refractaria que han recibido un tratamiento previo. Se ha demostrado un beneficio significativo en la supervivencia global en comparación con la cohorte histórico. En cuanto a la seguridad mostró una superioridad respecto a la cohorte histórica.
Enfermedades respiratorias
La fibrosis pulmonar ideopática y la esofagitis eosinofílica también han sido recogidas en los informes de la AEMPS con el análisis de Esbriet y Dupixent respectivamente. En cuanto Esbriet (pirfenidona), desarrollado por Roche para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática en adultos, este inmunosupresor ha demostrado una eficacia clínica relevante en cuatro estudios de fase III, multicéntricos, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo y con una seguridad sólida erigiéndose como una opción de tratamiento. Por su parte, Dupixent (dupilumab), desarrollado por Sanofi para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica demostró beneficios clínicamente relevantes tanto en variables histológicas como en el cuestionario de síntomas de disfagia (DSQ), así como en otras variables endoscópicas y reportadas por el paciente. Además fue bien tolerado con apenas efectos adversos convirtiéndose en una opción adecuada para el tratamiento en adultos y adolescentes a partir de 12 años que no están adecuadamente controlados.
Neurología
Por ultimo, Aquipta (atogepant), desarrollado por Abbvie, para la profilaxis de la migraña en adultos que tengan al menos 4 días de migraña al mes ha demostrado significativamente superioridad frente a placebo en cuanto a la reducción de los DMM en el ensayo de prevención de migraña, aunque aportan un beneficio moderado. En cuanto al perfil de seguridad se notificaron muy pocos efectos adversos graves, la mayoría gastrointestinales o infecciones del tracto respiratorio superior.
