La Comisión Europea (CE) ha dado luz verde a una variación tipo II para ▼CARVYKTI® (ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel) de Johnson & Johnson Innovative Medicine para tratar a pacientes adultos que padecen mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR). Estos pacientes han sido sometidos al menos a un tratamiento previo, que incluye un agente inmunomodulador (IMiD) y un inhibidor del proteasoma (IP), y han mostrado progresión de la enfermedad durante su último tratamiento, siendo refractarios a la lenalidomida.
En el año 2022, en la Unión Europea se diagnosticaron más de 35.000 nuevos casos de mieloma múltiple, una forma de cáncer de la sangre incurable. Se ha observado que la mayoría de los pacientes con mieloma múltiple experimentan recaídas después de someterse a tratamientos estándar. Cada vez que se inicia una nueva línea de tratamiento, las tasas de respuesta disminuyen, los períodos libres de tratamiento son más cortos y aumentan las tasas de toxicidad y comorbilidades. Cilta-cel es una terapia innovadora que utiliza linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) dirigida específicamente al antígeno de maduración de células B (BCMA). Esta proteína está ampliamente presente en las células del mieloma. Con esta aprobación, cilta-cel se convierte en la primera terapia CAR-T dirigida al BCMA que obtiene la aprobación en Europa para pacientes con mieloma múltiple desde la primera recaída.
Dada la alta tasa de recaídas y la agresividad del mieloma múltiple, es evidente la necesidad de desarrollar nuevos tratamientos que aborden la enfermedad desde diferentes enfoques y en etapas más tempranas del tratamiento. Este panorama refleja la urgencia de innovar en el campo de la oncología para ofrecer opciones más efectivas y menos tóxicas.
“Cilta-cel es una terapia celular innovadora y personalizada que sigue dando resultados positivos en pacientes que necesitan nuevas opciones terapéuticas”, señaló Edmond Chan, director senior para Europa, Oriente Medio y África del área terapéutica de Hematología de Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Esta aprobación supone un avance importante para los pacientes con mieloma múltiple, que pueden beneficiarse del tratamiento con cilta-cel en líneas más precoces de su tratamiento, donde esta terapia tiene el potencial de aportar resultados y cambiar la trayectoria de su enfermedad”.
Estudio fase III CARTITUDE-4
La ampliación de la indicación de cilta-cel se fundamenta en los resultados del estudio fase III CARTITUDE-4, que investigó el perfil de eficacia y seguridad de esta terapia en pacientes con mieloma múltiple que sufren recaídas y son refractarios a lenalidomida. Los datos de este estudio fueron previamente publicados en The New England Journal of Medicine.
El estudio incluyó a 419 pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractarios a lenalidomida, quienes habían recibido al menos una línea de tratamiento previo, que incluía un inhibidor del proteasoma (IP) y un agente inmunomodulador (IMiD). Los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir una secuencia de aféresis, tratamiento puente, linfodepleción y cilta-cel, o bien el tratamiento estándar, que consistía en daratumumab, pomalidomida y dexametasona (DPd) o pomalidomida, bortezomib y dexametasona (PVd).
Tras una mediana de seguimiento de 15,9 meses, se observó que una sola infusión de cilta-cel resultó en un riesgo significativamente menor de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con el tratamiento estándar. La mediana de la supervivencia libre de progresión (SLP) no se alcanzó en el grupo de cilta-cel y fue de 11,8 meses en el grupo del tratamiento estándar. A los 12 meses, la tasa estimada de SLP fue del 76 por ciento en el grupo de cilta-cel y del 49 por ciento en el grupo del tratamiento estándar.
Los pacientes tratados con cilta-cel alcanzaron una tasa de respuesta global (TRG) del 85 por ciento, con un 73 por ciento logrando una respuesta completa (RC) o mejor. En contraste, la TRG en el grupo de tratamiento estándar fue del 67 por ciento y la tasa de RC o mejor fue del 22 por ciento. Además, la tasa general de enfermedad mínima residual (EMR) negativa fue considerablemente mayor en el grupo de cilta-cel (61 por ciento) que en el grupo del tratamiento estándar (16 por ciento).
“Los pacientes con mieloma múltiple refractarios a lenalidomida suelen presentar resistencia temprana a los tratamientos estándar y su enfermedad empeora exponencialmente con cada línea adicional de tratamiento”, señaló Jesús San Miguel, director de Medicina Clínica y Traslacional de la Universidad de Navarra. “Una sola perfusión de cilta-cel ha demostrado reducir significativamente el riesgo de progresión o muerte en comparación con otras opciones terapéuticas actuales desde la primera recaída”.
La CE también ha dado su aprobación para convertir la autorización de comercialización condicional (CMA) de cilta-cel en una autorización de comercialización estándar, tras haberse cumplido todas las obligaciones asociadas a la CMA. Este paso indica el reconocimiento por parte de las autoridades regulatorias de la UE de la seguridad y eficacia de cilta-cel en el tratamiento del mieloma múltiple en recaída y refractario.
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