Los registros de pacientes y las alianzas público-privadas, claves del sector
Biotecnología y genómica deberán vencer un entorno normativo cambiante
Ramiro Navarro
Sevilla
Desde su creación hasta el año 2002 la FDA norteamericana aprobó 192 medicamentos huérfanos. La EMEA, de 2000 a 2008 ha aprobado 50. Según los datos que aportó Xavier Carné, jefe del Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Clínic de Barcelona, 19 de ellos eran antineoplásicos, 16 destinados a enzimopatías y problemas del metabolismo y siete del sistema cardiovascular. Todo esto ha sido posible gracias a los desarrollos normativos de ambos sistemas.
El IV Congreso Internacional de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, organizado por la Federación Española de Enfermedades Raras y el COF de Sevilla, aportó algunas claves de las vías para allanar el camino a la llegada de nuevos medicamentos. Según puso de manifiesto Eduardo Mariño, director de la Unidad de Farmacia Clínica y Farmacoterapia de la Universidad de Barcelona, el auge de la biotecnología parece ser prometedor teniendo en cuenta que el 80 por ciento de las enfermedades raras son de componente genético. “Ahora bien, la solubilidad y estabilidad supondrán problemas tecnológicos a vencer o, cuando cumplan las patentes, el desarrollo de un biosimilar comprende importantes dificultades”, manifestó.
Para ello, Fernando Royo, director general de Genzyme España, lanzó algunas propuestas que a su juicio allanarían el difícil camino hacia el desarrollo de un tratamiento para una enfermedad de escasa prevalencia. Los obstáculos vienen marcados por el carácter incierto de la investigación, un entorno regulatorio cambiante y un riesgo económico, a lo que se suma las complicaciones del proceso biotecnológico citadas.
Según indicó, “la inversión necesaria continúa creciendo”, y por tanto la solución sólo vendrá del abaratamiento del proceso. Un descenso en el gasto en I+D es viable si existe armonización de proyectos, la creación de registros de pacientes o la coordinación entre las instituciones públicas e institutos privados. Por otro lado, explicó que el descenso del coste de la producción sólo es posible con “la llegada de tecnologías más eficientes y con menos barreras comerciales”. Para reducir el riesgo de la inversión este tipo de ensayos exigen sobre todo reclutar pacientes suficientes. Para ello es importante mejorar los diagnósticos y blindar la coordinación de los centros de referencia a nivel europeo.
