La investigación y desarrollo de nuevos fármacos es un viaje de largo recorrido. Los ensayos clínicos buscan obtener datos que avalen que el balance beneficio/riesgo es positivo en una determinada terapia, y así poder solicitar su posterior autorización. Sin embargo, se estima que sólo siete de cada 100 fármacos consiguen llegar a la fase de comercialización. Amelia Martín Uranga, directora del Departamento de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, explica a El Global cuáles son las principales dificultades y retos que se plantean en este ámbito.
La industria farmacéutica tarda entre 12 y 13 años en desarrollar y llevar al paciente un nuevo medicamento o vacuna. Se calcula que el coste, desde la etapa del descubrimiento hasta su aprobación, asciende a 2.284 millones de dólares. “La I+D de un nuevo medicamento es un proceso muy largo, costoso y con mucho riesgo. Cada vez nos dirigimos a una medicina más personalizada y de precisión, por lo que las compañías biofarmacéuticas tienen que afinar en la investigación y desarrollo, ya que las posibilidades de fracaso pueden ser incluso mayores”, sostiene. Sin embargo, añade que “el uso de la digitalización puede ser una herramienta que ayude a hacer el proceso de I+D de medicamentos más eficiente“.
En un ensayo clínico se mide la seguridad, la eficacia y la dosis más adecuada de un determinado medicamento, siendo la transición de la fase II a la III la etapa donde más riesgos y fracasos se producen. “La fase I se hace con un grupo muy reducido de pacientes, pero también tiene unas altas tasas de fracaso. Sin embargo, las probabilidades de que se dé una transición de la fase I a la II es de alrededor del 52 por ciento, mientras que la transición de la II a la III es del 28,9 por ciento”, afirma Martín Uranga.
Oncología es el área donde existe un mayor volumen de investigación, lo que desemboca en que sea el ámbito donde se produce el número más elevado de fracasos. “Tenemos en el mundo más de 6.800 ensayos clínicos en diversas áreas terapéuticas: 24 por ciento para oncología, el 12 por ciento para infecciosas, el 10 por ciento para neurología, el ocho por ciento para hematología o el seis por ciento para respiratorias. En los datos presentados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que recogen el balance de aprobación de fármacos en 2023 se observa lo complicado que es poner una terapia en el mercado”, reitera.
El reclutamiento de pacientes y la centralización de ensayos clínicos se antojan como problemáticas de gran calado en el campo de los ensayos clínicos. En primer lugar, encontrar grupos de población tan reducidos en un único centro puede ser muy complejo en la era de la medicina de precisión. En este sentido, afirma que desde Farmaindustria están trabajando en un plan de actuación que mejore el ratio de reclutamiento. “Ya existen comunidades autónomas (CC. AA) que están poniendo en marcha ensayos clínicos en red, en los cuales participan varios centros coordinadores o satélites”, argumenta.
Las ciudades de Madrid y Barcelona son las que concentran la mayor parte de las investigaciones clínicas que se inician en el país. Por eso, la descentralización de ensayos es una de las peticiones que llevan tiempo reclamando los expertos para conseguir mayores beneficios sobre todos los pacientes del territorio, independientemente de su lugar de residencia. “Tenemos un proyecto que consiste en trabajar en elementos descentralizados de los ensayos clínicos para que más pacientes puedan participar en ellos y no tengan que desplazarse a determinadas CC. AA.”, añade.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) también está trabajando en este aspecto, de la mano de miembros de comités de ética, investigadores, gestores e industria. La monitorización en remoto, llevar el fármaco a la casa del paciente, la enfermería móvil o el papel de la farmacia hospitalaria son algunas de las iniciativas que pueden contribuir a acabar con la descentralización de ensayos clínicos.
Ensayos en AP
La mayor parte de la investigación clínica y sanitaria que se realiza en España tiene lugar en los hospitales o en las universidades. Sin embargo, en atención primaria (AP) es donde se detectan la mayoría de las enfermedades, donde se sigue a los pacientes a lo largo de su vida y donde se tiene, por tanto, un conocimiento de la historia natural de las enfermedades más próximo a la realidad. En este aspecto, desde la patronal de la industria farmacéutica española han puesto en marcha un proyecto para fomentar los ensayos clínicos en AP.
“España es uno de los grandes países de referencia mundiales en ensayos clínicos, principalmente en hospitales. Sin embargo, cuando nos fijamos en los datos en AP vemos que hemos perdido peso y que tenemos que trabajar conjuntamente. Por eso, el año pasado pusimos en marcha un grupo de trabajo mixto con las tres sociedades científicas de AP, en el que participaron todas las CC. AA. En el mes de diciembre también se unieron a él representantes de Pediatría”, precisa.
Europa, ante el reto de mantener el liderazgo
En la década de los noventa Europa estaba a la vanguardia mundial de investigación y desarrollo de nuevos medicamentos. Pero la realidad ya no es la que era y actualmente ya ocupa la tercera posición, por detrás de Estados Unidos (44 por ciento) y de Asia (26 por ciento). Así lo refleja el informe ‘Global Trends in R&D 2023’, realizado por la consultora IQVIA. El continente asiático está aupado principalmente por China, país que ha experimentado el mayor crecimiento en este ámbito. Japón y Corea del Sur contribuyen a la I+D con un seis y un cinco por ciento, respectivamente.
Para solucionar esta problemática, desde la patronal de la industria farmacéutica europea, EFPIA, creen necesario un impulso conjunto con las administraciones públicas para recuperar el terreno perdido en los últimos años en el campo de la investigación biomédica frente a Estados Unidos y Asia. “Tenemos un nuevo de Reglamento de Ensayos Clínicos en Europa, por lo que tenemos el reto de mantener su liderazgo en materia de ensayos clínicos, concluye Martín Uranga.
