En el año 2006, los doctores Andrew Fire y Craig C. Mello recibieron el Premio Nobel de Medicina por el descubrimiento del ARN interferente (ARNi). Este hallazgo se dio en el año 2000, y tan solo dos años después Alnylam comenzó su actividad, basada en el desarrollo de fármacos mediante la tecnología del ARNi. Actualmente, la compañía trabaja con enfermedades huérfanas como la amiloidosis, la porfiria y la hiperoxaluria; las tres corresponden a especialidades muy diferentes, pero en las tres el papel del ARNi es muy importante.
“La tecnología del ARNi te permite tratar muchas áreas terapéuticas diferentes; actua sobre cualquier enfermedad que conlleve una sobreexpresión de una proteína, como es el caso de la amiloidosis por transtiretina”, explica Jorge Capapey, director general de Alnylam España. “Esta proteína mutada se deposita en los tejidos y causa daños, y lo que hace el ARNi es inhibir la expresión del gen de la transtiretina, ahí es donde tienen lugar este tipo de terapias”, puntualiza.
Capapey remarca que la principal característica de estos fármacos es la “selectividad”, es decir que “van muy dirigidos a inhibir la transcripción de un gen, impidiendo la producción de una proteína en concreto que puede causar una patología”. En este sentido, apostilla que, más allá de trabajar en unas áreas terapéuticas concretas la tecnología del ARNi es extrapolable a “cualquier enfermedad donde queramos reducir la expresión de una proteína en concreto”. Y es que, aunque actualmente los fármacos desarrollados se usan para el tratamiento de determinadas enfermedades huérfanas, el director de la filial española indica que actualmente están “trabajando con otras compañías y estudiando áreas terapéuticas de mayor prevalencia como la hipercolesterolemia u otras más estudiadas como la hemofilia, teniendo en cuenta que tiene más aplicaciones”. “Estamos viendo los usos iniciales pero creemos que va a ser una revolución”, concluye Capapey.
Además, indica que el potencial de este descubrimiento es muy amplio. “En las patologías que estamos estudiando inicialmente, la producción de las proteínas está principalmente en el hígado, por lo que se ha trabajado en reducir las dosis a nivel hepático; ahora, estamos trabajando para q esta tecnología de ARNI llegue al sistema nervioso central o al ocular y, por tanto, que pueda tener aplicaciones mas allá de las que conocemos ahora” precisa el director general de Alnylam.
Potencial del ARNi
Al preguntar por la importancia de la I+D en Alnylam, Capapey es rotundo: “toda”. También puntualiza que “la mayor parte de la inversión de la compañía va dirigida a esta área, tanto en el desarrollo de fármacos como en la puesta en marcha de ensayos clínicos para valorar todas las posibilidades que ofrece el ARNi”. El directivo cree además que España cuenta con apoyo de las instituciones para la investigación, y refiriéndose al caso concreto de su compañía apunta que tienen “ensayos en marcha con los centros máss importantes de Madrid, Cataluña o Andalucía, además de con universidades que estudian el ARNi, teniendo en cuenta que es un área todavía con mucho desarrollo y potencial”. Capapey considera esta colaboración fundamental, afirmando que “la compañía está totalmente involucrada con las instituciones para poder llevar esta innovación a los pacientes”.
Onpattro (patisiran) es el medicamento de Alnylam que actualmente está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y está indicado para la amiloidosis. “En España estamos en negociaciones de precio y reembolso, trabajando con el Ministerio de Sanidad para que el fármaco llegue cuanto antes a los pacientes que lo necesitan”, asegura Capapey. Además, también tienen otros fármacos en proceso regulatorio como givosiran, destinado al tratamiento de las porfirias. Pero, en palabras de Capapey, “solo estamos viendo la punta del iceberg, el ARNi tiene unas posibilidades terapéuticas interminables en innumerables áreas”.
En cuanto a los objetivos de la compañía, a corto plazo Capapey destaca que la meta principal es “lograr q todos los pacientes que necesitan Onpattro en todo el mundo puedan acceder al fármaco”, puesto que supone un abordaje terapéutico fundamental para los mismos. En el medio plazo, desde la compañía se proponen “traer de forma consecutiva todas aquellas terapias destinadas a enfermedades con menor prevalencia”, tal y como plantea Capapey, a lo que añade que la compañía tiene que sentar las bases para traer innovación relacionada con el ARNi de forma sostenida”. Para finalizar, en el largo plazo el director general plantea un objetivo mucho más global: “que esta revolución en la ciencia biológica se traduzca en terapias para los pacientes que les reporten un alto beneficio”.
