Aunque en los últimos años la inmunoterapia, las CAR-T, la terapia génica, en definitiva, las terapias avanzadas se han convertido en las grandes protagonistas en el nuevo contexto de la medicina, lo cierto es que en la esfera científica llevan resonando desde mucho antes.
Un ejemplo es el Servicio de Hematología y Terapia Celular de la Clínica Universidad de Navarra. Como recuerda Felipe Prósper, director del área de Terapia Celular y codirector del Servicio de Hematología y Hemoterapia en la Clínica Universidad de Navarra, el laboratorio de terapia celular se inauguró en 2002.
La actuación en el ámbito de los ensayos clínicos a lo largo de estos años se ha centrado en medicamentos de terapia celular somática —medicina regenerativa—, en inmunoterapia celular o terapia celular basadas en células inmunológicas, vacunas, células TILs, y otros tipos de terapias celulares adoptivas. “También tenemos un programa de ingeniería de tejidos”, añade Prósper.
Además, se han desarrollado actividades derivadas de usos compasivos con algunos de estos medicamentos, y más recientemente con la solicitud de autorizaciones mediante la cláusula de exclusión hospitalaria, para terapias con CAR-T.
Como indica Prósper, desde la CUN se ha trabajado con terapias de la mano de la industria farmacéutica que están en desarrollo, y paralelamente están inmersos en el desarrollo de sus propios tratamientos.
Los CAR-T académicos se abren así para cubrir las áreas en las que no existen opciones terapéuticas industriales. Como indica el hematólogo, “todo este desarrollo académico viene a complementar a la industria. El objetivo es tener más opciones para los pacientes”. El proceso de autorización de uso en estas terapias, explica, es por exención hospitalaria, pero aclara que es una autorización que no persigue la comercialización, por tanto, “no es una competencia para las compañías”.
La CUN tiene actualmente abiertos cuatro ensayos clínicos de terapia avanzada con células CAR-T dirigidos al tratamiento del mieloma múltiple y del linfoma no Hodgkin, ambos dirigidos a pacientes en recaída y resistentes al tratamiento convencional. Además, tiene previsto activar antes de finales de año otras cuatro investigaciones clínicas contra estos mismos tumores hematológicos, además de contra la leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Entre los estudios que la Clínica prevé iniciar pronto, figuran dos ensayos clínicos con terapia CAR-T académica. Así participan junto con otros hospitales españoles, en estas investigaciones impulsadas por el Hospital Clínic de Barcelona, destinadas a tratar el mieloma múltiple y la LLA. A su vez, la Clínica también va a activar en marzo de 2020 otro estudio contra el mieloma múltiple con terapia CAR-T académica. Se trata de un ensayo internacional liderado por el Hospital Universitario de Wurzburgo (Alemania), donde la Clínica es el único centro español de entre los cinco centros europeos participantes.
El siguiente paso tras iniciar el ensayo clínico y ver los resultados, adelanta Prósper, sería solicitar la autorización de uso mediante la cláusula de exención hospitalaria.
Es inevitable, cuando se habla de este tipo de tratamientos pensar en su traslación hacia otro tipo de tumores. En este sentido, el hematólogo avanza que en tumores sólidos también se están haciendo investigaciones. “Hay mucho interés en que se traslade pero hay razones científicas que hace que tengan sus complejidades. Hay estudios experimentales y preclínicos que sugieren que es posible pero todavía falta trasladarlo”.
Cautela y expectación
¿Qué está suponiendo este nuevo paradigma? Prósper tiene claro que supone una terapia impresionante con resultados muy prometedores , aunque lamenta que “la sociedad tiende a sobredimensionar ciertas cosas”. Estos tratamientos están siendo muy eficaces pero hay que tener en cuenta que no funcionan en todos los pacientes. “Supone una revolución porque es un cambio paradigmático tanto por su eficacia como por el modelo de tratamiento. Por primera vez asistimos a un tratamiento con células del propio paciente. Esto no lo hemos vivido antes”.
El cambio de paradigma viene dado, a su juicio, en que ahora existen unos tratamientos que para que pueda utilizarlo un hospital tiene que pasar por unas auditorias de calidad exhaustivas. Además de con unos costes grandes, y donde no se tiene experiencia en el largo plazo. “De momento estos medicamentos por la propia gestión de su aprobación, que es una aprobación condicionada, tienen que ser centralizadas. Todos los pacientes tratados tienen que ser reportados dentro de un sistema. Esto no ha pasado nunca”, asegura.
El Real World Evidence y su materialización en los ensayos clínicos se hace más presente que nunca en esta nueva realidad, aunque en opinión del experto la logística que conlleva está todavía por determinar. Sin duda, “es un cambio con unas expectativas impresionantes de cara a pacientes, aunque todo esto debe observarse en el contexto del rigor científico y con una visión realista”, subraya el oncólogo.
La investigación pública
La investigación académica se está centrando en cubrir áreas en las que actualmente no existen opciones
El cambio de paradigma
Para que un hospital pueda utilizar estas terapias tiene que pasar por unas auditorias de calidad exhaustivas
