La compañía Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado la ampliación de la autorización de comercialización de Evrysdi (risdiplam) en la Unión Europea (UE) para incluir a los lactantes con diagnóstico clínico de atrofia muscular espinal (AME) Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con entre una y cuatro copias de SMN2 desde el nacimiento hasta menos de dos meses. Los datos provisionales del ensayo en curso, RAINBOWFISH, en bebés presintomáticos desde el nacimiento hasta las seis semanas con AME Tipo 1 respaldaron la ampliación de la autorización de comercialización.
En palabras de Nicole Gusset, presidenta y directora general de SMA Europe, «la comunidad de la AME acoge con satisfacción la decisión de la Comisión Europea de ampliar el uso de Evrysdi desde el nacimiento». «Preservar las neuronas motoras desde la edad más temprana posible y prevenir su pérdida irreversible puede tener un impacto sustancial en la capacidad futura de una persona para moverse y funcionar. Esperamos seguir colaborando para mejorar el diagnóstico, incluido el cribado neonatal, y garantizar que todas las personas con AME tengan acceso a los medicamentos», agrega.
Por su parte, Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, indica que «con esta ampliación de la indicación podemos tratar a los bebés poco después de nacer con Evrysdi, lo que les permite la mayor oportunidad de alcanzar los hitos de sentarse, ponerse de pie y caminar, similar a los niños sanos».
Datos positivos
La aprobación de la Comisión Europea se basa en el análisis provisional RAINBOWFISH (n=18), que incluyó a seis bebés con 2 ó 3 copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, el 100 por cien (6/6) podían sentarse tras un año de tratamiento con Evrysdi, el 67 por ciento (4/6) podían estar de pie y el 50% (3/6) podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin ventilación permanente.
Así, estos resultados provisionales reflejan que el perfil de seguridad de Evrysdi en bebés presintomáticos es coherente con el perfil de seguridad observado en ensayos previos con pacientes sintomáticos de AME. En cuanto a las reacciones adversas las más frecuentes fueron fiebre, diarrea, erupción cutánea, infección de las vías respiratorias superiores (incluyendo nasofaringitis, rinitis), infección de las vías respiratorias inferiores (incluyendo neumonía, bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.
Evrysdi fue aprobado inicialmente en Europa en marzo de 2021 para el tratamiento de pacientes de dos meses de edad o mayores. La aprobación se basó en datos de ensayos clínicos de los estudios pivotales SUNFISH y FIREFISH.
Asimismo, Roche investiga actualmente Evrysdi en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo de fase II/III MANATEE para el tratamiento de la AME.
