Desde el 1 de septiembre, apenas un año después de recibir la autorización de comercialización, los pacientes belgas y holandeses con atrofia muscular espinal, una enfermedad rara, tienen acceso a Spinraza (nusinersen DCI) en las mismas condiciones de reembolso. Las autoridades sanitarias de ambos países han firmado con la compañía Biogen un acuerdo de precios, el primero que se apunta la pionera experiencia colaborativa en farmacia de los cinco estados miembro de la Unión Europea —Holanda y Bélgica, Luxemburgo, Austria y, muy recientemente, Irlanda— que conforman la iniciativa Beneluxa .
Aunque diversos pilotos llevados a cabo previamente en el marco de esta iniciativa ya apuntaban a que es posible llevar a buen puerto negociaciones de precios conjuntas en el área de política farmacéutica, el de Spinraza es el primer caso de éxito trasladado al papel, a la práctica y a los pacientes, que abre un camino por explorar en la incipiente colaboración transfronteriza. La ministra de Sanidad de Bélgica, Maggie De Block, destacó que, hasta la firma de este acuerdo, los pacientes belgas con atrofia muscular espinal carecían de tratamiento. “Esto supone un paso gigante para los pacientes y sus familias”. Igual de importante es, a su juicio, el ‘cómo’ se ha llegado hasta aquí. “Hemos demostrado que los países pueden negociar conjuntamente el reembolso de medicamentos huérfanos para el beneficio de los pacientes. Es una señal muy importante para todos aquellos que forman parte de Beneluxa y una motivación extra para seguir desarrollando esta cooperación interacional”, añadió.
El proceso consistió en una evaluación de tecnologías sanitarias conjunta, seguida de una negociación conjunta de precios que duró varios meses. Comenzó en febrero de este año y finalizó el 12 de julio, con el anuncio de un acuerdo que ha hecho que este medicamento huérfano sea reembolsado en condiciones similares en ambos países hasta finales de diciembre de 2020. Durante este plazo, Biogen recopilará datos reales sobre la seguridad, eficacia de su medicamento en la práctica clínica, al tiempo que llevará a cabo ensayos clínicos sobre sus efectos en los cuatro subtipos de la enfermedad. Finalizado el plazo del acuerdo, y con toda la nueva información disponible, se procederá a revisar la decisión de reembolso de Spinraza.
Los países firmantes no han querido olvidar que un proceso de cooperación de estas características sería impensable sin la confluencia con la industria farmacéutica. Así lo resaltó Bruno Buins, ministro de Sanidad de Holanda. “La buena disposición de Biogen para participar en un proceso conjunto de estas características y descubrir los beneficios de obtener un acceso ágil en varios mercados al mismo tiempo —dijo— es un desarrollo positivo. Espero que más compañías sigan su ejemplo”. Y no sólo ellas. Con varios pilotos en marcha, el objetivo de Bélgica y Holanda, los países que impulsaron la iniciativa Beneluxa, ahora es expandir estas negociaciones con el resto de sus socios europeos.
Otros logros de la cooperación
A grandes rasgos, desde su constitución, en 2015, la iniciativa Beneluxa trabaja en cuatro áreas: evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés); detección precoz de la innovación (Horizon Scanning); intercambio de información y precios y reembolsos. El acuerdo sobre Spinraza es el primer resultado en firme en esta cuarta área, al que cabría sumar otros resultados obtenidos en las otras tres.
En el campo de la HTA, los participantes ya han invertido recursos y experiencia a nivel nacional. Sobre ello quieren construir una colaboración supranacional que, en última instancia, reduzca la carga de trabajo sus respectivos organismos de evaluación. Actualmente están estudiando cuatro tipos de colaboración: reutilización de informes de HTA; elaboración de informes conjuntos; reconocimiento mutuo de los trabajos nacionales y tareas de arbitraje —es decir, que los respectivos organismos adopten este rol ante sus organismos hermanos de Beneluxa—. Los dos primeros son el núcleo que centrará el Plan de Trabajo para 2018, según acordó en su reunión del pasado 17 de enero el Comité Directivo de Beneluxa.
En materia de Horizon Scanning se trabaja en dos iniciativas. En la primera, los cinco países firmantes llevan a cabo un escaneo continuo de los datos y de literatura científica. La segunda quiere ser algo más amplio que la propia Beneluxa. Tiene su origen en Bélgica, que este año ha lanzado una Iniciativa en Horizon Scanning y quiere involucrar al mayor número de países posible. Las líneas de esta iniciativa se presentaron el 27 de junio de 2017, ante la presencia de representantes de multitud de estados miembro de la UE, la Comisión Europea, la OCDE y la Organización Mundial de la Salud. La invitación a sumarse, recalca Bélgica, no requiere la participación plena en la iniciativa Beneluxa.
Por último, la colaboración entre estos cinco países europeos pretende avanzar en la práctica de la política farmacéutica mediante el intercambio de información, experiencias y buenas prácticas. Como ejemplo del trabajo llevado a cabo en esta área, el 6 de abril de 2018 tuvo lugar un webinar centrado en biosimilares que ayudó a identificar medidas efectivas para la promoción de estos medicamentos en los, por entonces, cuatro miembros de Beneluxa (Irlanda se incorporó en junio). En esta misma línea, expertos de Beneluxa, de Hungría y de Reino Unido se reunieron el 28 de noviembre de 2017 en Viena para estudiar una colaboración en el campo de los registros de pacientes. El encuentro ayudó a identificar los retos y prerrequisitos de esa colaboración, así como las vías para sacarla adelante. Como resultado, nació una vía de trabajo conjunto, que ahora busca una definición clara de lo que es un registro de pacientes y que quiere determinar qué tipo de registro sería el más apropiado para llevar a cabo un proyecto piloto.
Dos realidades sobre las negociaciones de precios
Spinraza acumula dos buenas noticias este año. Al acuerdo firmado con Holanda y Bélgica, se suma el que hace meses se anunció en España, y que contempla para este tratamiento —el primero para paliar la EMA— una financiación pública de 400.000 euros, con un techo de gasto sin especificar, y sometido a revaluaciones según datos de vida real recopilados por Biogen.
Pero las negociaciones de precios son un terreno complicado que no siempre acaban bien. Sin salir de Beneluxa, el contrapunto a Spinraza lo pondría Orkambi. En 2017, Holanda y Bélgica decidieron poner punto y final a la negociación conjunta que habían iniciado con Vertex de cara a este fármaco, destinado a tratar la fibrosis quística en personas mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508D . El motivo, como reconocieron ambas autoridades sanitarias, es que no fue posible llegar a un acuerdo sobre un “precio aceptable”. Como consecuencia, el fármaco no fue reembolsado en estos países.
