“No tenemos tiempo”. Esa ha sido la consigna con la que ha comenzado su intervención en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, quién ha disertado sobre la importancia de “acortar los tiempos para el acceso a medicamentos huérfanos” y la relevancia de la equidad en el cribado neonatal.
En su presentación, Carrión ha recordado que, en España, se calcula que hay tres millones de personas que conviven con una enfermedad rara y que la media de tiempo para acceder al diagnóstico es superior a 4 años. “El retraso en el diagnóstico supone graves consecuencias para el paciente y su familia”, ha señalado el presidente de Feder. Además, ha añadido que uno de los objetivos que ha manifestado la Federación es “contrarrestar la odisea diagnóstica y el peregrinaje que implica a las familias la búsqueda de diagnóstico”.
“Debemos trabajar para alcanzar los objetivos marcados por el Consorcio Internacional para la Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) que estableció que los pacientes pudieran obtener diagnósticos en menos de un año”, ha señalado Carrión.
Además de las barreras de los pacientes para acceder a un diagnóstico precoz, el presidente de Feder ha recordado la “falta de equidad”, ya que este acceso “está condicionado según el punto geográfico de las familias”. “Según la CCAA donde vivas tienes acceso diferente a los recursos disponibles”, ha explicado.
Para solucionar este contratiempo, Carrión ha trasladado la necesidad de impulsar medidas que garanticen el acceso en igualdad de condiciones a pruebas de diagnóstico, como son las genéticas, o programas de cribado neonatal, ampliando la Cartera común de servicios asistenciales y garantizando así la equidad para todas las comunidades autónomas. “Hay comunidades que incluyen 40 patologías, mientras que otras sólo detectan 8″, ha asegurado.
Inclusión en la cartera sanitaria
España está a la cola del resto de países europeos, según ha recordado Carrión: “Nuestro país está entre los 10 países que menos patologías criban dentro de su cartera sanitaria a comparación con otros países similares como Italia que criba 48 o Portugal con 29”. Para solucionarlo, el presidente de Feder ve necesaria una armonización del cribado neonatal que debe hacerse aprovechando la experiencia de otros países y comunidades que ya disponen de datos y evidencias.
Para seguir con su disertación, Carrión ha manifestado la importancia de implantar la medicina genómica y de precisión, alineándonos con los objetivos de la Alianza de Salud de Vanguardia, que busca “posicionar a España como un país líder en el desarrollo de terapias avanzadas” e impulsar la puesta en marcha de una medicina personalizada de forma equitativa.
En referencia a los medicamentos huérfanos en un contexto europeo, Carrión ha asegurado que existen países como Alemania que comercializan prácticamente el 100 por ciento de los autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La realidad española es que, aun habiéndose incrementado en los últimos años, de los 132 medicamentos huérfanos autorizados en Europa, sólo 58 están financiados por el Sistema Nacional de Salud.
“Es necesario alinear los criterios de evaluación y acceso a medicamentos entre los diferentes países y las comunidades autónomas. Se ha desarrollado tecnología que permitiría diagnosticar la mayoría de las enfermedades raras, se han impulsado más de 200 terapias para tratarlas pero es preciso seguir dando pasos adelante y para conseguirlo, resulta imprescindible contar con una hoja de ruta clara y con los recursos necesarios para lograr esta equidad tan necesaria en el acceso al diagnóstico y al tratamiento”, ha finalizado Carrión.
Respuesta política
Tras la intervención de Feder, los diferentes grupos parlamentarios han intervenido para poner en común las ideas de cada formación. Carmen Andrés Añón, portavoz de Sanidad del PSOE, ha afirmado que el Gobierno “ha puesto las máquinas a toda marcha” para mejorar el acceso para los pacientes con enfermedades raras.
Añón ha indicado que las mejoras de acceso a medicamentos huérfanos y el diagnóstico precoz “será clave en el turno español de la presidencia europea”. Para concluir su intervención, la socialista ha recordado que 2021 fue “el año con más medicamentos resueltos por Sanidad y con más fármacos huérfanos financiados desde 2016”.
La diputada socialista ha recordado las distintas partidas presupuestarias aprobadas por el Gobierno, entre las que se encuentran los 100 millones de euros para medicina de precisión, o los 70 millones de euros para mejorar la infraestructura, adquisición de equipamiento y formación de profesionales de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) del Sistema Nacional de Salud.
Por otro lado, la portavoz de Sanidad del PP, Elvira Velasco Morillo, ha puesto el acento en dar respuesta a las necesidades de los pacientes con enfermedades raras, comenzando por compartir conocimientos sobre estas patologías. “Hay que poner en marcha el Registro de Enfermedades Raras, ya que difícilmente podremos avanzar si no compartimos datos”, ha señalado.
La diputada del PP ha incidido en el acceso al diagnóstico precoz y a la implantación de más medidas en el cribado neonatal. Velasco ha asegurado que no es viable esperar más de cuatro años para conseguir un diagnóstico. “Es necesario invertir más recursos para disminuir los tiempos”, ha señalado.
Además, Velasco ha afirmado que se debe trabajar en el acceso a cribados para una respuesta “más uniforme”. También ha reforzado la idea del Grupo Parlamentario Popular de revisar el Real Decreto por el que se establece la cartera de servicios común del Sistema Nacional de Salud para “ir incorporando nuevas patologías a través de programas de cribado neonatal”.
Para terminar, la portavoz de VOX en la Comisión de Sanidad, Mercedes Jara Moreno, ha comenzado su intervención aludiendo a que la inclusión de las presentaciones de medicamentos huérfanos en los conjuntos de referencia supone “una desincentivación de la investigación”, debido a las barreras burocráticas implícitas en las especificidades de este tipo de fármacos que, “son destinados a un número reducido de personas y que precisan elevada inversión económica con alto nivel de fracaso”.
Jara también ha hecho referencia al “agravio comparativo” que sufren los pacientes con enfermedades raras . “El código postal influye; es necesario establecer un procedimiento diferenciado que garantice el acceso a medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos”, ha finalizado la portavoz de Sanidad del grupo parlamentario VOX.
