El último informe de la EMA sobre aprobaciones de medicamentos en 2022, refleja que de los 41 médicos innovadores, con principio activo nuevo, autorizados el año pasado, el 39 por ciento están destinados a tratar enfermedades raras. Esto demuestra una tendencia fructífera en la investigación de enfermedades raras.
En 2022 se aprobaron 16 medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras
No obstante, algunos de los medicamentos huérfanos aprobados el año pasado en Europa tienen un gran potencial para beneficiar a los pacientes. Abordan enfermedades para las que no existía tratamiento alguno. Es el caso del melanoma uveal, un cáncer raro del ojo, o del síndrome progeroide infantil. Asimismo, se autorizó el año pasado la primera terapia génica para la hemofilia B grave y el primer medicamento específico para el trastorno metabólico causado por deficiencia de esfingomielinasa ácida
Impulsar la investigación y lograr tratamientos que curen o al menos mejoren la calidad de vida es una de las demandas de los pacientes con patologías poco frecuentes. Pero sin diagnóstico “no hay tratamiento”, como ha recordado Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder). Obtener un diagnóstico es fundamental para poder acceder a los nuevos medicamentos. Sin embargo, este plazo es superior a los cuatro años de media en nuestro país.
España impulsor de investigación e innovación
“Es fundamental que España se sitúe como un país impulsor de la investigación y la innovación, alcanzando el reto de llegar al 1,25 del PIB. Pero también favorecer el acceso a los tratamientos en condiciones de equidad, garantizando que todos los tratamientos con autorización de comercialización de la EMA se incorporan a nuestro sistema nacional de salud”, ha incidido Carrión. En nuestro país, el acceso a nuevos tratamientos sigue siendo un reto. A diciembre de 2022 había en Europa 146 medicamentos autorizados, pero en España estaban disponibles sólo 63.
“El acceso a nuevos tratamientos en España sigue siendo un rato”
Juan Carrión, presidente de Feder
“El tiempo medio que España tardó en incorporar los medicamentos huérfanos fue de más de dos años en 2022”, ha asegurado la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros. “El número de nuevas autorizaciones muestra el claro compromiso de la industria farmacéutica por los tratamientos para enfermedades poco frecuentes, pero es necesario reforzar la colaboración con la Administración para que esa innovación llegue antes a los pacientes”, ha añadido.
Compromiso de la industria con la investigación en raras
El mejor reflejo de esta afirmación es que España es uno de los países destacados en la puesta en marcha de ensayos clínicos centrados enfermedades raras. En 2022, el 25 por ciento de los estudios autorizados en nuestro país fueron para medicamentos huérfanos, una cifra que ha ido en aumento en los últimos años.
España es uno de los países destacados en la puesta en marcha de ensayos clínicos centrados enfermedades raras.
“Estos nuevos fármacos suponen la única alternativa para los pacientes, con la importancia que ello conlleva y la necesidad de acelerar su disponibilidad, porque la mayoría de ellos no pueden esperar”, ha recordado Pineros. En este sentido y para lograr mejorar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a los nuevos tratamientos, Farmaindustria ha presentado recientemente un documento con propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en España, entre las que destacan establecer un diálogo temprano entre Administración y compañías, desarrollar un procedimiento acelerado y fijar un sistema específico para los medicamentos huérfanos que contemple sus especificidades. Farmaindustria apuesta asimismo por establecer mecanismos claros, transparentes y predecibles para agilizar la evaluación de estos medicamentos y avanzar en la recogida de información sobre su impacto en la salud de los pacientes.
