Bayer y BlueRock —empresa de terapia celular y subsidiaria de la compañía alemana— han anunciado datos positivos fase I con bemdaneprocel (BRT-DA01), una terapia en investigación derivada de células madre para el tratamiento de la Enfermedad de Parkinson. Los resultados se han presentado en el Congreso Internacional sobre la Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento celebrado en Copenhague, Dinamarca.
El estudio cumplió el objetivo principal de seguridad y tolerabilidad en los 12 participantes de las cohortes de dosis altas y bajas del estudio, sin que se informaran eventos adversos graves (AAG) relacionados con bemdaneprocel durante un año.
Utilizando el Diario Hauser, que clasifica a los pacientes en estado “ON” cuando sus síntomas están bien controlados y en estado “OFF” cuando experimentan un empeoramiento de sus síntomas, los participantes en la cohorte de dosis alta mostraron una mejora de 2,16 horas en el tiempo pasado en el estado “ON” sin discinesia preocupante en comparación con el valor inicial después de un año.
El tiempo pasado en el estado “OFF” mostró una disminución correspondiente de 1,91 horas después de un año. Los participantes en la cohorte de dosis baja mostraron una mejora de 0,72 horas en el estado “ON” sin problemas de discinesia en comparación con el valor inicial y una disminución correspondiente de 0,75 horas en el tiempo del estado “OFF”.
“Los datos de este estudio abierto de fase I son extremadamente alentadores. Si bien se trata de un estudio pequeño y abierto, cumplir el objetivo principal del estudio de seguridad y tolerabilidad junto con las mejoras iniciales observadas en los resultados clínicos representa un gran paso adelante”, ha informado en un comunicado Claire Henchcliffe, MD, presidenta del Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la UCI de la Universidad de California, Irvine y una de las investigadoras principales del estudio.
Células madre pluripotentes
Bemdaneprocel es una terapia celular en investigación diseñada para reemplazar las neuronas productoras de dopamina que se pierden en la Enfermedad de Parkinson. Estos precursores de neuronas dopaminérgicas se derivan de células madre pluripotentes (PSC), que son células madre embrionarias humanas. En un procedimiento quirúrgico, estos precursores de neuronas se implantan en el cerebro de una persona con esta patología. Cuando se trasplantan, tienen el potencial de reformar las redes neuronales que han sido gravemente afectadas por el Parkinson y restaurar la función motora y no motora de los pacientes.
Actualmente, no existe una cura para la enfermedad de Parkinson y los medicamentos o la cirugía están centrados en mejorar los síntomas motores. Una serie de proyectos de investigación en todo el mundo, incluido el de Bayer, se han centrado recientemente en el enfoque de trasplantar células modificadas para restaurar un área del cerebro productora de dopamina.
