Takeda ha anunciado los resultados completos del ensayo clínico pivotal fase 3 ADVANCE-CIDP 1 que estudia HyQvia [Infusión de inmunoglobulina al 10 por ciento (humana normal) con hialuronidasa humana recombinante] como terapia de mantenimiento en pacientes adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC).
Los resultados mostraron una reducción clínicamente significativa de la tasa de recaída con HyQvia frente a placebo (9,7 por ciento frente a 31,4 por ciento, respectivamente), y otros análisis mostraron un retraso del tiempo hasta la recaída con HYQVIA frente a placebo. La compañía también observó datos favorables en otros objetivos del estudio y un perfil de seguridad favorable. Estos resultados se han publicado en el Journal of the Peripheral Nervous System (JPNS).
“Los resultados son alentadores para los adultos con CIDP que requieren tratamiento de mantenimiento, ya que ofrecen la posibilidad de administración subcutánea de IG con una dosificación de hasta una vez al mes“
Kristina Allikmets, vicepresidenta senior y directora de Investigación y Desarrollo de la Unidad de Negocio de Terapias Derivadas del Plasma de Takeda
La PDIC es una enfermedad adquirida inmunomediada que afecta al sistema nervioso periférico y se caracteriza por una debilidad progresiva y simétrica en las extremidades distales y proximales y por un daño de la función sensorial en las extremidades. El papel del tratamiento con inmunoglobulinas (IG) para esta enfermedad rara, debilitante y de progresión lenta o recidivante está bien establecido. La terapia con inmunoglobulinas se considera el estándar de tratamiento para esta enfermedad compleja y heterogénea debido a sus amplios efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios. Sin embargo, el elevado volumen y la frecuencia de los tratamientos necesarios para tratar eficazmente esta enfermedad pueden suponer una carga para los pacientes y sus profesionales sanitarios.
“Los resultados del ensayo ADVANCE-CIDP 1 son alentadores para los adultos con CIDP que requieren tratamiento de mantenimiento, ya que ofrecen la posibilidad de una opción de administración subcutánea de IG con una dosificación de hasta una vez al mes (cada 2 a 4 semanas)“, afirma Kristina Allikmets, vicepresidenta senior y directora de Investigación y Desarrollo de la Unidad de Negocio de Terapias Derivadas del Plasma de Takeda. “Estamos comprometidos a ampliar nuestra cartera de terapias plasmáticas a nuevas indicaciones para aprovechar aún más el enorme valor terapéutico de las inmunoglobulinas para abordar las necesidades de los pacientes con trastornos neuroinmunológicos”, concluye.
ADVANCE-CIDP 1 es un estudio fase 3, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico y controlado con placebo en el que adultos con PDIC estable que recibían inmunoglobulina intravenosa (IGIV) fueron asignados aleatoriamente y recibieron el tratamiento asignado durante seis meses o hasta su recaída o retirada del estudio.
El objetivo principal del estudio fue analizar la proporción de participantes que experimentaron una recaída. Los objetivos secundarios incluyeron la determinación de la proporción de pacientes que experimentaron un empeoramiento funcional, el tiempo hasta la recaída, el cambio desde el valor basal del tratamiento presubcutáneo en la puntuación en centiles de la Escala de Discapacidad General de Rasch (R-ODS) y la seguridad.
Resultados clave del ensayo
- Reducción clínicamente significativa de la tasa de recaídas en comparación con placebo, 9,7 por ciento y 31,4 por ciento, respectivamente (p = 0,0045).
- Menor probabilidad de tasas de empeoramiento funcional frente a placebo (37,5% frente a 54,4%) (IC del 95%: -33,02%, 0,69%).
- Los pacientes que recibieron HyQvia experimentaron un mayor tiempo hasta la recaída en comparación con los que recibieron placebo, separándose las curvas de Kaplan-Meier tempranamente, aproximadamente en la cuarta semana.
- El cambio en las puntuaciones del centil R-ODS fue menor en el grupo de HyQvia que en el de placebo.
Un nuevo tratamiento alentador
El perfil de seguridad de HyQvia en el ensayo ADVANCE-CIDP 1 fue en general coherente con el resumen de las características del producto de la Unión Europea. Las características de la infusión se ajustaron bien entre los grupos de HYQVIA y placebo, con menos de un 1 por ciento de todas las infusiones afectadas por falta de tolerabilidad y/o acontecimientos adversos (AA). En el grupo de tratamiento con HyQvia, los AA locales más frecuentes relacionados causalmente (menos del 5 por ciento de los pacientes) fueron dolor y eritema en el lugar de la inyección y la infusión, y edema y prurito en el lugar de la infusión. Los AA sistémicos relacionados causalmente más frecuentes (menos del 5 por ciento de los pacientes) fueron cefalea, náuseas, fatiga y prurito.
“Para los pacientes con PDIC que necesitan tratamiento con inmunoglobulinas, los resultados del estudio ADVANCE-CIDP 1 son alentadores. Si se aprueba como terapia de mantenimiento para la PDIC, este tratamiento podría combinar la posibilidad de recibir tratamiento subcutáneo en casa con infusiones menos frecuentes”, afirma Robert Hadden, neurólogo consultor del Departamento de Neurología del King’s College Hospital de Londres.
La mayoría (88,7 por ciento) de los pacientes que recibieron HyQvia en el estudio recibieron un intervalo de dosificación de cuatro semanas y el tiempo medio de administración del tratamiento fue de 125,9 minutos. La dosis media mensual equivalente fue igual a 1,1 g/kg para los pacientes que recibieron HyQvia. La mayoría (86,3 por ciento) de los pacientes recibieron el tratamiento del estudio utilizando dos lugares de infusión por tratamiento, mientras que el 9,6 por ciento y el 3,7 por ciento utilizaron uno y tres lugares de infusión, respectivamente.
HYQVIA se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria en Estados Unidos y la Unión Europea para su uso como terapia de mantenimiento en pacientes adultos con CIDP estable.
