El Grupo de trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (OrpharSEFH) ha lanzado el segundo informe de revisión de medicamentos huérfanos, excluyendo los oncológicos, que podrían comercializarse en España a corto y medio plazo. El informe, titulado ‘Horizon Scanning, medicamentos huérfanos, segundo informe‘, consolida el compromiso del OrpharSEFH con las Enfermedades Raras y pretende ofrecer datos actualizados, tanto a los decisores como a profesionales sanitarios, para poder establecer un correcto análisis, posicionamiento y evaluación de los mismos a nivel nacional.

El documento ha contado con el apoyo de Sanofi y de Omakase Consulting y tiene dos objetivos claros. Por un lado, identificar todos los nuevos medicamentos huérfanos no oncológicos y las nuevas indicaciones de medicamentos huérfanos que se encuentran en evaluación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Por otro, el documento pretende proporcionar un informe de datos dinámico que permita anticiparse a la innovación que pueda ser introducida en España.

En este sentido, el informe permite conocer las innovaciones, el paso gradual y el tiempo que pueden tardar en llegar a España. Estas circunstancias permiten tener un contexto de las soluciones terapéuticas e “identificar las oportunidades de competencia a corto plazo, así como resolver problemas terapéuticos a los que no existen aún alternativas”. Así lo explica el coordinador de la OrpharSEFH, José Luis Poveda Andrés, en una entrevista con Gaceta Médica.

“Nos centramos en profesionales, en directivos y en responsables de decisión, pero la idea también es avanzar en el conocimiento de estos fármacos que posibilitan esperanza para muchos pacientes”

José Luis Poveda Andrés, coordinador de la OrpharSEFH

Un informe para decisores y profesionales

Según Poveda, es importante dar a conocer a los decisores si existen soluciones terapéuticas para los pacientes para que, de esta forma, puedan preveer una reserva presupuestaria para abordarlo. Por otro lado, el coordinador del informe indica que el hecho de conocer esta información es un elemento que ayuda a tomar decisiones si se encuentran en un proceso de negociación de precios.

“No es lo mismo estar negociando cuando no tienes otra alternativa, que cuando tienes una solución que va a llegar en un periodo de corto-medio plazo”, subraya.

Además, el documento pretende llegar también a profesionales sanitarios para que puedan ver la evolución dinámica de los fármacos y puedan explicar a los pacientes si esperan los fármacos o si no hay posibilidades terapéuticas.

En este sentido, los datos ofrecidos en este documento incluyen información actualizada hasta diciembre de 2020 y sirven de actualización del primer informe que realizó el mismo grupo de expertos. Además, los informes de ‘Horizon Scanning’ son dinámicos, lo que quiere decir que están en constante adaptación de procesos de evaluación.

“La estructuración de los datos y las herramientas son muy parecidas a las del primer informe pero tienen modificaciones que nos han sugerido las personas que lo leyeron”, explica Poveda. En este sentido, la SEFH decidió incorporar las sugerencias de cambio en el diseño del segundo informe.

La información agrupada en el informe es oficial y puede ser obtenida por los canales oficiales de la EMA. Sin embargo, uno de los retos que destaca Poveda es la labor de estratificación y la obtención de los datos, un tarea que califica como “tediosa”, al no estar toda la información procesada y condensada en el mismo espacio temporal. Por este motivo, “A la hora de conseguir esa información es importante ordenarla, secuenciarla y presentarla de una forma útil a aquellos que no disponen del tiempo para buscar la información”, señala Poveda.

El Orphar-SEFH Horizon Scanning incluye todos los medicamentos huérfanos en evaluación por la EMA hasta diciembre de 2020

Medicamentos huérfanos en evaluación

Los resultados del informe indican que la EMA está evaluando un total de 35 medicamentos huérfanos no oncológicos, de los cuales 18 son terapias avanzadas, 8 son sustancias químicas y 9 productos biológicos. En este sentido, el área con más medicamentos es el de Hematología y Hemostasia, con un total de 13 medicamentos, lo que supone un 37 por ciento. Esta cifra está seguida por el área de Endocrinología-Ginecología-Fertilidad-Metabolismo con un total de tres medicamentos, que supone el 9 por ciento, de Neurología con otros tres y Oftalmología con otros tres.

De los medicamentos huérfanos que se encuentran en evaluación por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), cuatro son de terapias avanzadas, 10 con sustancias químicas y seis con productos biológicos. Neurología es el área terapéutica de la que hay más medicamentos en evaluación por el CHMP con un total de cuatro medicamentos, que equivale al 21 por ciento.

De los cinco nuevos medicamentos con opinión positiva del CHMP pendientes de decisión de la CE son sustancias químicas y uno es de terapia avanzada. Asimismo, de los 24 autorizados por la CE pendientes de comercialización en España en diciembre de 2020, tres son terapias avanzadas, 13 son sustancias químicas y 8 biológicos. Además 5 de los 24 recibieron la aprobación de manera condicional y tres autorización en circunstancias excepcionales.

El desafío de las enfermedades raras

En relación con estas cifras, Poveda señala que “hay un porcentaje bajísimo de medicamentos disponibles para todo el conjunto de enfermedades raras“. Esta situación existe a pesar de “la puesta estratégica que ha hecho la UE en medicamentos huérfanos”, indica.

“Sigue estando el desafío de que la mayor parte no tiene tratamiento y, si existe, no todos tienen el mismo acceso a ellos dentro de la UE”

José Luis Poveda Andrés, coordinador de la OrpharSEFH

Asimismo, a pesar de existir soluciones que están en trámite, Poveda destaca que muchos de estos medicamentos van a llegar y van a requerir financiación pública. En este contexto, la situación depende de cada país.

Por este motivo el principal objetivo del informe, hacer llegar los datos a las personas que toman las decisiones, es una idea que comparte Xavier Badia, director de la revista de Economía de la Salud (EDS) y consultor de Omakase Consulting. El experto asevera que en España “no hay una suficiente planificación sobre los presupuestos asociados a la innovación que se incorpora”. Por este motivo, Badia insta a la Administración a “actuar de forma preventiva y no actuar reactivamente”.

“Es necesario que la información llegue lo más precoz posible y que sea aprovechada, tanto de parte de la administración central, autonómicas y profesionales, así como todas las personas interesadas”

Xavier Badia, director de la revista de Economía de la Salud (EDS) y consultor de Omakase Consulting

Por otro lado, a juicio del experto, los criterios para la incorporación de financiación en medicamentos huérfanos “son cada vez más estrictos”. Además, España utiliza un modelo tradicional en la evaluación de este tipo de medicamentos, que precisan características específicas, que va a suponer “un detrimento importante para los pacientes”, explica Badia.

En este sentido, Badia considera que la información puede ser útil para la Dirección General de Farmacia, las agencias de evaluación de tecnologías, los comités de evaluación de las comunidades autónomas, los hospitales y las sociedades científicas relacionadas con EE.RR.

Asimismo, el consultor pone el foco en las asociaciones de pacientes, como la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), por los beneficios que puede suponer para las personas que sufren alguna EE.RR.

“Hay un número importante de medicamentos huérfanos que tienen lagunas terapéuticas y se les tiene que dar prioridad en la evaluación”

Xavier Badia, director de la revista de Economía de la Salud (EDS) y consultor de Omakase Consulting

Metodología del informe

La metodología que se ha llevado a cabo para indicar los medicamentos que pueden ser comercializados en España se ha basado en cuatro niveles. En un primer lugar, se ha comprobado la sección de medicinas prioritarias de la EMA, lo que se denomina como la sección PRIME. Este espacio contiene un documento formato de Excel que recogen los medicamentos seleccionados como prioritarios y es actualizado cada mes.

En un segundo lugar, se han verificado los medicamentos que se encuentran en evaluación CHMP. En este procedimiento se ha utilizado la sección de la EMA en la que se encuentra la lista de solicitud de los medicamentos que están siendo evaluados. Esta sección divide a los fármacos entre huérfanos y no huérfanos y es actualizada mensualmente, al igual que la de prioritarios.

El siguiente paso de la metodología hace referencia a los medicamentos con opinión positiva del CHMP que están pendientes de la decisión de la Comisión Europea (CE). En este punto, las reuniones llevadas a cabo por el CHMP han sido revisadas para identificar los nuevos medicamentos y las nuevas indicaciones. Finalmente, los expertos utilizaron el buscador de la EMA filtrando por categoría, fecha de autorización de comercialización y por designación huérfana.

Además, consultaron las bases de datos de medicamentos huérfanos de Omakase Consulting para completar los medicamentos no comercializados en España que tuvieran autorización de la CE anterior a ese período. Asimismo, los expertos consultaron las agendas y resúmenes de las reuniones del CHMP.

En relación con los datos empleados, el informe se ha basado en las bases de la EMA, la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps), el Ministerio de Sanidad, la base de datos de Omakase Consulting.

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