El Ministerio de Sanidad ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) Zolgensma, una terapia génica desarrollada por AveXis, compañía dependiente de Novartis, destinada al tratamiento de determinados tipos graves de la enfermedad denominada Atrofia Muscular Espinal (AME) para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos.

Esta enfermedad neurodegenerativa afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal. Se trata de un trastorno genético de carácter autosómico recesivo y se considera una enfermedad rara, representando la causa genética más frecuente de mortalidad infantil. Con la inclusión de Zolgensma en la cartera del SNS, se estima que se beneficiarán unos 30 pacientes pediátricos al año.

La financiación pública será efectiva desde este 1 de diciembre y se medirán sus resultados a través de VALTERMED. La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del pasado 28 de octubre y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.

Tratamiento

El nuevo medicamento Zolgensma, que se administra por vía intravenosa en una única dosis, tiene como principio activo Onasemnogén abeparvovec. Se trata de un medicamento de terapia génica que con su administración consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica.

Onasemnogén abeparvovec es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos. Se trata del segundo medicamento para el tratamiento de pacientes con AME, tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.

El tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros sanitarios y supervisado por médicos con experiencia en el manejo de pacientes con AME.

Según ha resaltado el Ministerio de Sanidad, con la financiación de este nuevo medicamento de terapia génica, España se sitúa entre los países de la UE con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas financiados por los sistemas sanitarios públicos.


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