Con la firme idea de facilitar el desembarco de la innovación a los pacientes, son muchos los países que se han esforzado por articular mecanismos de ‘early access’ a medicamentos mientras se dirime la negociación de precio y reembolso. El impulso de estas iniciativas surge de la necesidad de ‘llenar’ un vacío normativo a nivel UE, que mediante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dispone programas de uso compasivo desde 2004, pero que no cuentan con un respaldo legal vinculante. Estos procedimientos —restringidos a excepcionalidades— se focalizan en la recomendación de fármacos con eficacia demostrada a petición de Estados miembro, pero sin autorización de comercialización.
Es por ello que las naciones continentales han querido dar pasos adelante mediante iniciativas propias. Comparativamente, España carece en la actualidad de un programa de acceso temprano propiamente, pues establece el uso de medicamentos en situaciones especiales; por su parte, Italia, Alemania, Reino Unido y Francia sí tienen estas opciones sobre sus mesas.
De este modo, en territorio nacional se estudian solicitudes caso a caso con tomas de decisión individuales; además, se articulan autorizaciones temporales de utilización con criterios y números definidos de pacientes. Con esta premisa, un artículo elaborado por la consultora Omakase consulting ha realizado una revisión por los programas de acceso temprano a la innovación en los países europeos antes mencionados.
El trabajo concluye el impacto positivo de los datos generados por estos en los procesos de precio y financiación. Ello incide de manera relevante en medicamentos huérfanos y oncológicos, que pueden no seguir programas de desarrollo clásicos; de este modo, se recomienda el articulado de un programa de acceso temprano en España, lo que abundaría en mayor rapidez en la disponibilidad de la innovación farmacológica, así como en la recolección de datos durante la evaluación regulatoria y el desarrollo clínico.
Alemania y Francia
El estudio detecta así que, en todos los casos analizados existen, como mínimo, dos tipos de programas de ‘early access’: uno orientado a medicamentos en desarrollo con la intención de ser comercializados para esa indicación por parte del laboratorio; otro, a fármacos usados fuera de la indicación prevista sin intención de comercializar esa nueva indicación por parte del laboratorio. Asimismo, para el caso español, la falta de recogida de datos se sitúa como gran barrera por la ausencia de evidencia en práctica real.
En el estudio por países realizado, las dos opciones por las que se apuesta en el país germano hablan de ‘tratamiento individual’ y uso compasivo y su principal diferencia radica en el número de pacientes a tratar y su proceso de autorización. Así, el primero contempla el seguimiento y aprobación caso a caso, como su propio nombre indica, mientras que el segundo se destina a cohortes de paciente y la definición de un perfil o condiciones de uso.
Recogida de datos para generar evidencia en práctica real, gran barrera del uso de medicamentos en situaciones especiales en España
En Francia, por su parte, cuentan con un programa de autorización de acceso temprano (AAP) que cubre los medicamentos que la compañía y un reembolso provisional. El nuevo fármaco o indicación debe responder a una necesidad médica no cubierta y sólo es aplicable en indicaciones terapéuticas específicas. Además, el territorio galo ofrece autorización de acceso compasivo (AAC) para medicamentos que no están dirigidos a ser registrados y/o comercializados. Según explica el estudio, el fin es garantizar buenas prácticas de prescripción y reembolso de los medicamentos usados fuera de su autorización de comercialización o sin autorización de comercialización en Francia.
Italia y Reino Unido
En Italia existen otros tres programas de acceso temprano, entre ellos, también uno de uso compasivo, el cual recoge las recomendaciones europeas en este campo. En concreto, dibuja un marco para grupos y pacientes individuales; asimismo, no contempla pago alguno por el fármaco suministrado. De otro lado, el país transalpino cuenta con la Ley 648/1996, que incluye fármacos cuyo uso viene parcelado bajo las condiciones establecida por el comité técnico científico (CTS) de la Agenzia Italiana del Fármaco (AIFA). En este caso, el precio del medicamento se negocia entre CTS y compañía para un reembolso completo por parte del sistema sanitario.
En última instancia, existe el fondo nacional AIFA —fondo 5 por ciento— orientado a tratamientos contra enfermedades raras, cuyo importe es abonado por el mismo. El importe que se abona por el fármaco en cuestión sería establecido en función del precio europeo si existe, o negociado entre los actores mencionados en el programa anterior.
En el caso de Reino Unido, cuentas con dos alternativas: una para pacientes individuales y el conocido como Early Access to Medicines Scheme (EAMS). Dentro de este programa —del cual es responsable el laboratorio— se establece un protocolo al inicio para predefinir los requisitos de acceso y agilizar la inclusión de pacientes. En este caso, la iniciativa británica está orientada a medicamentos con intención de ser comercializados. Como describe el trabajo de Omakase consulting, EAMS establece que la evaluación se pueda iniciar en fases tempranas del desarrollo clínico del fármaco. Asimismo, implica la obtención de la designación como medicamento innovador prometedor y posteriormente una evaluación previa a la inclusión al programa.