Más de 30 millones de habitantes en la Unión Europea (UE) y tres millones en España, padecen una enfermedad rara (ER). Y aunque, las EERR son ahora una prioridad de salud pública dentro de la legislación europea, el acceso a los medicamentos huérfanos en España continúa siendo tema de debate.
En concreto, un total de 128 medicamentos huérfanos han sido aprobados por la CE entre 2006 y 2021. De ellos, 111 (86,7 por ciento) habían obtenido autorización de comercialización en España, de los cuales 57 (51,4 por ciento) habían recibido aprobación de precio y reembolso, 24 (21,6 por ciento) se encontraban aún en este proceso, y 30 (27 por ciento) habían sido rechazadas.
En España, el Comité de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM), responsable de la decisión final de precio y reembolso, incluye en sus resoluciones criterios utilizados para justificar dichas decisiones. Sin embargo, no se proporciona información sobre cómo se definen o miden estos criterios y cómo han sido valorados durante el proceso. Por lo tanto, los factores que influyen en la aprobación o denegación de un medicamento no están claros, como ha confirmado el reciente estudio ‘Los medicamentos huérfanos con una conclusión positiva del IPT, no sujetos a una aprobación condicional y aprobados sin requerir un PASS, tendrían más probabilidades de ser reembolsados en España‘, publicado en la Revista Orphanet de Enfermedades Raras.
“Este estudio ratifica que el precio del fármaco es seguramente la variable principal a la hora de influir en todas las decisiones de precio reembolso, dejando al resto de variables, tanto clínicas como de procedimientos, sin apenas relevancia”, ha señalado José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del Hospital La Fe de Valencia y coautor del estudio, a EL GLOBAL. En este sentido, los autores del estudio se preguntan si “¿ha llegado la hora de repensar cómo se evalúan y toman decisiones de financiación para los Fármacos Huérfanos en España?“
La conclusiones del estudio
Se trata del primer estudio que recoge toda la casuística de medicamentos huérfanos aprobados desde el año 2006 hasta el año 2022. En este sentido, el factor diferencial del trabajo es la evaluación del impacto de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), los tiempos de aprobación de precio y financiación y la evaluación de las variables clínicas y regulatorias que pueden ser relevantes en el proceso de financiación de los fármacos huérfanos en España.
“La primera conclusión es destacar las diferencias entre el porcentaje de los fármacos huérfanos aprobados por la AEMPS (86,7 por ciento) vs las aprobaciones de financiación de España (51,4 por ciento). Si se aprueba un terapia, pero no llega a quienes la necesitan habremos fallado en el objetivo principal. Necesitamos cerrar la brecha entre innovación y acceso”, explica a EG Alicia Gil, CEO en OMAKASE Consulting y coautora del estudio.
El estudio demuestra que el IPT juega un papel fundamental en el proceso de aprobación de precio y financiación de fármacos huérfanos y que las variables tradicionales de eficacia y seguridad son los elementos clave en las decisiones de financiación. En este sentido, el farmacéutico hospitalario explica que “todas las variables que se han incluido son capaces de explicar el 47 por ciento de la variabilidad, pero las tres más importantes no están asociadas a la gravedad, tipo de resultados, rareza de la enfermedad o al área terapéutica, sino a un IPT favorable —que en el 76 por ciento de los casos ya existe—, a no tener una aprobación condicional y no necesitar la realización de un estudio PASS (estudio de seguridad post-autorización)”.
Sin embargo, los autores señalan que algunos criterios clave como, por ejemplo, la ausencia de alternativas terapéuticas, no parece estar asociada con las aprobaciones de precio y financiación a pesar de ser uno de los criterios establecidos en el artículo del Artículo 92 del RDL1/2015 del 24 de julio que establece la financiación selectiva de medicamentos en base a una serie de criterios concretos.
“La mayor parte de los criterios establecido en la ley no están claramente definidos ni presentan una métrica. Por tanto, difícilmente son explicables en las decisiones que se están tomando”, señala Poveda. “En este estudio no hemos incluido el factor de precio de los fármacos huérfanos por falta de transparencia en los mismos, pero sí que los autores consideramos que podría representar una variable importante para explicar las decisiones”, añade Alicia Gil.
Variables relevantes para el proceso de precio y reembolso en España, según el estudio
De los 111 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en España, 41 (36,9%) estaban indicados para enfermedades oncológicas, 43 (38,7%) estaban indicados para alguna enfermedad sin alternativas terapéuticas y 40 (36,0%) estaban indicados para enfermedades ultrarraras (< 1/50000 habitantes). Treinta y siete (33,3 %) OD tenían un criterio de valoración relacionado con la supervivencia incluido en su estudio fundamental, y 81 (73,0 %) no tuvieron que realizar un PASS. Finalmente, 49 (44,1%) de 111 estaban indicados para pacientes pediátricos. En cuanto a las variables regulatorias, 66 (75,9%) tenían una opinión IPT positiva y 92 (83,0%) no tenían una aprobación condicional por parte de la EMA.
¿Cómo agilizar el proceso?
En cuanto a los plazos de evaluación, el tiempo medio desde la autorización de comercialización en España hasta la decisión de precio y rembolso tras la inclusión del proceso de IPT fue de 18,2 meses en 2013 y desde entonces se han reducido de media en menos de 1 mes.
En este sentido, Poveda afirma que están observando “otra aproximación” desde la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia. “La incertidumbre clínica en estas patologías no se va a poder resolver únicamente a través de ensayos clínicos. Es necesario incorporar el medicamento lo antes posible para despejar dudas sobre la eficacia y seguridad de los tratamientos”.
El especialista insiste en que la incertidumbre no puede ser un elemento que retrase el acceso a estos fármacos. “Debe ser un elemento que module el precio en función del valor a lo largo del tiempo, conforme se logre estimar en vida real gracias a los resultados clínicos, humanísticos, económicos etc.”, continúa el farmacéutico hospitalario. “Por lo tanto, la única ecuación que hay que resolver desde el punto de vista de esta métrica es cómo establecer una correlación entre una estimación del valor cuantitativo y el umbral que queremos fijar para los medicamentos tanto raros, como ultra raros”.
“Es indudable que se han realizado muchos esfuerzos en los últimos años permitiendo ofrecer a los pacientes con EERR tratamientos altamente necesarios y que han cambiado su calidad de vida y la de sus cuidadores enormemente, contribuyendo, asimismo, positivamente a la sociedad en general. Sin embargo, la necesidad permanece cuando existen entre 6.000-7.000 EE.RR conocidas para las cuales, en el 90-95 por ciento de los casos, no se dispone de tratamiento”, añade Gil.
La experta subraya la necesidad de revisar críticamente y adaptar los procedimientos (y tiempos) para que sean específicos y diferenciales para los fármacos huérfanos y hacerlo en paralelo a la innovación científico-médica y regulatoria. “Tenemos la oportunidad de ligar el proceso regulatorio al de evaluación para que sea un continuum y separarlo del de la toma de decisión en materia de precio y financiación, que desde mi punto de vista deberían ser independientes. Está claro que no resolveremos los desafíos presentes y futuros aplicando las aproximaciones del pasado”. concluye Alicia Gil.
