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Durante las últimas décadas, ha crecido la concienciación en la Unión Europea sobre la necesidad de que existan más tratamientos pediátricos y para enfermedades raras. Desde la Comisión Europea, apuntan a que la industria farmacéutica había centrado su actividad en otras áreas, dejando los medicamentos huérfanos y pediátricos en segundo plano. Pero durante todo este periodo, los profesionales sanitarios han alertado de la necesidad de aumentar los recursos farmacológicos en este punto. En este contexto, los incentivos a investigación y desarrollo en esta área han sido fundamentales para mejorar el acceso de los pacientes a los mismos.

Para analizar la normativa existente en esta materia, estaba previsto que la CE publicara una evaluación en la primavera de este año. Como consecuencia de la pandemia de COVID-19, la emisión del documento se retrasó, publicándose en este mes de agosto. Esta evaluación tiene en cuenta las fortalezas y debilidades de los reglamentos en torno a los medicamentos huérfanos y pediátricos. Desde una perspectiva socioeconómica, el informe estudia cómo han funcionado estos instrumentos desde su creación. Las normativas han sido evaluadas conjuntamente, puesto que muchas enfermedades raras están asociadas a la etapa pediátrica.

Con el fin de obtener una perspectiva global, se han realizado tres auditorías externas, además de las emitidas por la CE y la Agencia Europea del Medicamento. Además, se han recopilado ideas de todos los stakeholders involucrados. Todas estas consideraciones se han emitido en base a evidencias, aunque hay áreas como el coste-beneficio sobre el que faltan datos más sólidos.

Impulso del desarrollo de fármacos

El informe refleja que contar con normativas específicas para impulsar el desarrollo y acceso a fármacos huérfanos y pediátricos, ha mejorado su disponibilidad. Con este reglamento se ha logrado reconducir recursos públicos y privados a la investigación en este ámbito. Además, señalan que esto ha sido posible gracias a trabajar bajo el paraguas de la Unión Europea; explican que habría sido mucho más difícil para los Estados miembro promover la I+D del desarrollo de fármacos por separado, teniendo en cuenta que en cada territorio el número de personas afectadas es más pequeño.

Otro punto a destacar es que, además del trabajo conjunto de la UE, también han sido importante los programas de investigación nacionales específicos. Esto ha sido fundamental para que que se incremente el número de fármacos para enfermedades raras y/o pediátricas y lleguen antes a los pacientes. Y es que esta normativa también ha tenido repercusión en que cada vez se promuevan más ensayos para estos fármacos; por tanto, cada vez hay más aprobaciones de los mismos.

Este documento también recoge que aquellas áreas terapéuticas que reportan mayor beneficio económico a las empresas, es donde más tratamientos surgen. En esta línea se señala que avances como la medicina personalizada y el uso de biomarcadores, añaden complejidad al marco regulatorio existente; aun así, llaman la atención sobre que estos progresos deberían orientarse a que los tratamientos estén cada vez más personalizados, más que para enrevesar las normativas.

Existen factores económicos que también dificultan que surjan fármacos huérfanos y pediátricos. Uno de ellos, que las compañías no pueden esperar un gran reembolso a su inversión. Además, faltan instrumentos normativos que respalden los estudios en niños. Estas variables son una dificultad añadida en el desarrollo de medicamentos en estas áreas, por lo que todavía existen muchas necesidades clínicas no cubiertas.

Necesidad de incentivos

Con esto, se ha determinado que establecer un sistema de incentivos sigue siendo relevante para desarrollar fármacos en esta área. Aun así, en el informe de la CE refleja que hay enfermedades raras el mercado se asemeja cada vez más al de los fármacos ‘estándar’ en cuanto al proceso regulatorio.

Al observar el caso de los medicamentos pediátricos, desde la CE apuntan que el mayor coste derivado de realizar ensayos clínicos en niños se podría compensar mediante una ampliación de los certificados de protección complementaria (SPC, por sus siglas en inglés). El problema radica en que la solicitud de los SPC es compleja, ya que ha de solicitarse de manera individual en las distintas oficinas nacionales de patentes. Asimismo, esta herramienta ha supuesto un aumento de costes para los sistemas sanitarios.

Ahora toca poner en la balanza si este aumento de costes para los sistemas sanitarios queda compensado por los beneficios de que pacientes con enfermedades raras y/o pediátricas cuenten con más alternativas. También se han detectado grandes inequidades en el acceso a estos fármacos por territorios; pero este fenómeno, más que a las capacidades económicas de cada país, se debe a otros factores como las decisiones estratégicas de lanzamiento de las compañías. Por ello, se insta a que compañías y países trabajen en estas ineficiencias, promoviendo la innovación y garantizando el acceso en igualdad de condiciones.

De esto se concluye, que en el futuro habría que equilibrar las necesidades de las compañías y las de los pacientes pediátricos y con enfermedades raras. Además, estos aspectos están relacionados con los objetivos principales de la Estrategia Farmacéutica para Europa que se está desarrollando; el fin de la misma es crear un marco regulatorio sólido para el futuro, que se cimiente en una “reflexión holística” sobre el sector farmacéutico.


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