En las últimas dos décadas, el sector farmacéutico ha experimentado cambios notables en su marco regulatorio, impulsados por un esfuerzo colectivo para armonizar procesos y acelerar la disponibilidad de medicamentos innovadores en todo el mundo. A pesar de estos avances, el informe de 2023 del Centro para la Innovación en Ciencia Regulatoria (CIRS) destaca que aún persisten significativas diferencias entre las principales agencias regulatorias, tanto en términos de tiempos de aprobación como en el número de nuevas sustancias activas (NAS) aprobadas.
Tiempos de aprobación
Uno de los hallazgos clave del informe es la variabilidad en los tiempos de aprobación de nuevas sustancias activas entre las seis agencias reguladoras más importantes: la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos de Japón (PMDA), Health Canada, Swissmedic y la Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA). En 2023, la PMDA registró el tiempo de aprobación más rápido, con una mediana de 332 días, mientras que la EMA presentó el tiempo más prolongado, con 453 días. Esta diferencia de 121 días entre ambas agencias refleja los desafíos que aún enfrenta la armonización de procesos regulatorios a nivel global.
La PMDA registró el tiempo de aprobación más rápido, con una mediana de 332 días
Si bien la PMDA destacó por su eficiencia en tiempos de aprobación, la FDA lideró en el número de aprobaciones en 2023, con un total de 61 NAS aprobadas. Esto contrasta con las 31 aprobaciones de la EMA, que quedó en cuarto lugar detrás de Swissmedic y Health Canada, con 35 y 34 aprobaciones, respectivamente. Este liderazgo en número de aprobaciones reafirma la posición de la FDA como la agencia más activa en el panorama regulatorio global. Sin embargo, la capacidad de la FDA para internacionalizar rápidamente estos productos es limitada, lo que a menudo retrasa el acceso de pacientes en otras regiones del mundo.
Vías aceleradas: un motor clave para la reducción de tiempos
El uso de vías regulatorias aceleradas o Facilitated Regulatory Pathways (FRP) ha sido un factor clave para acortar los tiempos de aprobación en algunas agencias. En 2023, la FDA aprobó el 62 por ciento de sus NAS mediante estos procesos acelerados, destacándose como la agencia que más utilizó estas vías. Por su parte, la PMDA y Health Canada también han incrementado el uso de FRP, con 33 por ciento y 24 por ciento, respectivamente. Sin embargo, la EMA se ha mostrado más conservadora en este aspecto, con solo 3% de sus aprobaciones a través de vías aceleradas.
En 2023, la FDA aprobó el 62 por ciento de sus NAS mediante estos procesos acelerados
La diferencia en los tiempos de aprobación entre revisiones estándar y aceleradas también es significativa. En la EMA, la diferencia fue de 225 días, mucho mayor que la de la PMDA, que tuvo una brecha de solo 76 días. Esto pone de relieve la necesidad de optimizar los mecanismos de aprobación acelerada en Europa, donde el uso limitado de estos procesos podría estar contribuyendo a la lentitud en los tiempos de aprobación en comparación con otras regiones.
Áreas terapéuticas dominantes: Oncología e inmunomoduladores
En términos de áreas terapéuticas, las terapias oncológicas e inmunomoduladoras dominaron el panorama de aprobaciones en 2023, representando el 42 por ciento de todas las NAS aprobadas. No obstante, los tiempos de aprobación más rápidos se observaron en el ámbito de las terapias antiinfecciosas, con una mediana de 295 días, en respuesta a la necesidad de enfrentar de manera ágil amenazas emergentes como las infecciones virales, evidenciado durante la pandemia de COVID-19.
El 42% de todas las NAS aprobadas eran terapias oncológicas e inmunomoduladoras
Otro aspecto relevante del informe es el aumento en la proporción de medicamentos huérfanos, aquellos destinados a tratar enfermedades raras. Este enfoque ha sido particularmente significativo en agencias como Swissmedic, donde el 63 por ciento de los productos aprobados en 2023 tenían designación de huérfano. Por otor lado, en la FDA, este porcentaje alcanzó el 56 por ciento, lo que pone de relieve la importancia de abordar las necesidades médicas no cubiertas.
En términos de tiempos de aprobación para estos medicamentos huérfanos, la PMDA lideró con una mediana de 265 días, facilitada por incentivos regulatorios específicos para productos que abordan enfermedades de alta necesidad. No obstante, la EMA nuevamente mostró el tiempo más largo, con 441 días, lo que podría ser indicativo de un proceso regulatorio más burocrático y menos flexible.
Desafíos en la internacionalización de productos
A pesar de los avances en el número y rapidez de aprobaciones en algunas agencias, el informe de CIRS subraya una tendencia preocupante: la disminución en la internacionalización de los productos aprobados. Entre 2014 y 2018, 52 NAS fueron aprobadas por todas las agencias principales en un período de cinco años, pero esta cifra cayó a 38 entre 2019 y 2023. Esta disminución puede estar vinculada a un aumento en los tiempos de diferencia entre las sumisiones a diferentes agencias, lo que ralentiza el acceso simultáneo a nuevos medicamentos en múltiples mercados.
En los últimos años se ha visto una tendencia descendente en la internalización de los productos aprobados
En definitiva, el panorama regulatorio farmacéutico está en constante evolución, impulsado por la necesidad de acelerar el acceso a tratamientos innovadores y, al mismo tiempo, garantizar la seguridad y eficacia de los mismos. Si bien los esfuerzos por armonizar los procesos regulatorios han logrado ciertos avances, como lo demuestra la convergencia parcial en los tiempos de aprobación, persisten diferencias significativas entre agencias como la EMA y la PMDA. La optimización del uso de vías aceleradas y una mayor colaboración entre agencias regulatorias a nivel global serán esenciales para cerrar la brecha de tiempos de aprobación y asegurar un acceso más equitativo a los medicamentos en todo el mundo.
La apuesta por terapias innovadoras en áreas como la oncología y las enfermedades raras refuerza la relevancia de estos esfuerzos, pero también señala la necesidad de un enfoque más coordinado para la internacionalización de productos, evitando así que los pacientes en ciertas regiones enfrenten retrasos injustificados en el acceso a tratamientos que podrían mejorar o salvar vidas.
