Tal y como se desprende de la normativa europea –Reglamento 1394/2007 de Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMPs)–, es requisito obligatorio que todos los medicamentos de terapias avanzadas de fabricación ‘no industrial’ (creados en los hospitales) obtengan una autorización de comercialización centralizada antes de que puedan comercializarse entre los Estados miembro de la UE. Dentro de este reglamento se introduce el régimen de exención hospitalaria, por el que se permite a nivel nacional disponer de la prestación de una terapia avanzada, sin autorización de comercialización, bajo ciertas condiciones.

Este tipo de medicamentos quedan fuera de la regulación europea, pues no son preparados de forma sistémica y de acuerdo con estándares de calidad específicos y se producen bajo responsabilidad del médico y el farmacéutico para un paciente concreto. Pero, ahora, ciertos aspectos del esquema de exención hospitalaria se incluyen en la revisión de la legislación farmacéutica europea.

La nueva norma pretende reducir las diferencias en su interpretación e implementación del esquema de exención hospitalaria en los Estados miembro para mejorar la transparencia de las aprobaciones, creando un repositorio de la UE. Algo que ha sido bien recibido por la ARM (Alianza para la Medicina Regenerativa), la Efpia (Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas), EuropaBio, EUCOPE (Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos) e ISCT (International Society for Cell & Gene Therapy)

Sin embargo, estas cinco entidades europeas e internacionales consideran que se necesitan cambios en la propuesta de la Comisión para reducir la incertidumbre, garantizar estándares de calidad o preservar la integridad del mercado único. Así, han expuesto, a través de un comunicado conjunto, una serie de recomendaciones sobre la reforma del esquema de exención hospitalaria para ATMPs.

Recomendaciones

  • Aclarar más cuándo es apropiado el uso de la exención hospitalaria, es decir, señalar que se trata una exención legítima cuando no hay tratamientos autorizados ni ensayos clínicos para los que el paciente sea elegible.
  • Especificar que la aprobación de exención hospitalaria es durante un año y que la concesión de una posible prórroga debe estar condicionada a una evaluación en la que se demuestre que dicha exención sigue siendo de interés para los pacientes, y sin que se haya puesto a disposición ningún tratamiento ATMP autorizado ni que exista opción de ensayo clínico adecuado.
  • Añadir una definición del término «uso no rutinario» para garantizar que el esquema de exención hospitalaria se aplica de forma adecuada y armonizada en toda la UE.
  • El repositorio propuesto y los informes de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sobre el uso de exención hospitalaria deben ponerse a disposición del público para garantizar la transparencia y brindar a los profesionales sanitarios la información necesaria para tratar y hacer un seguimiento de los pacientes de manera segura.
  • Exigir el seguimiento del paciente durante un período de tiempo suficiente después de la administración del producto de exención hospitalaria, de manera que se puedan obtener los datos sobre seguridad y eficacia adecuadamente en beneficio de las personas afectadas, así como de los pacientes que pueden ser tratados con el producto en el futuro.
  • Eliminar la referencia a la posibilidad de que la Comisión desarrolle un marco adaptado para ATMP menos complejo, dado que el esquema de exención hospitalaria ya prevé un marco adaptado.

Los retos de la exención hospitalaria

El esquema de exención hospitalaria juega «un papel importante y legítimo» a la hora de garantizar el acceso a tratamientos que pueden salvar vidas en áreas con necesidades no satisfechas. Pero el comunicado conjunto deja claro que la exención hospitalaria fue diseñada «para un uso limitado y no como una vía alternativa para desarrollar productos y realizar ensayos clínicos». Y, en la práctica, su interpretación varía mucho entre Estados, lo que se ha traducido en «desviaciones de su finalidad prevista», incluyendo el riesgo de que se utilice como vía paralela para comercializar ATMPs sin autorización.

Los productos de exención hospitalaria deben prepararse de forma no rutinaria de acuerdo con estándares de calidad específicos y confinados dentro de un solo Estado miembro. Debe realizarse en un hospital, bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un médico para cumplir con una prescripción médica de un producto hecho a medida para un paciente concreto. Como excepción, la exención hospitalaria debe interpretarse estrictamente y aplicarse solo cuando no se disponga de un medicamento autorizado.

«Nuestra posición sigue siendo que el esquema de exención hospitalaria es –y debe seguir siendo– visto como una exención importante dentro del marco regulatorio de la UE, que permite la fabricación y el uso, en un entorno clínico, de una terapia avanzada hecha de acuerdo con los estándares de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) para un paciente individual con una necesidad médica, sujeto a condiciones específicas», apuntan las cinco entidades.

Entre los retos que afronta la exención hospitalaria, destaca:

  1. La disponibilidad limitada de los datos de seguimiento a largo plazo de la eficacia y seguridad de los productos. Por ello, las cinco entidades apuntan en la declaración su satisfacción de que la Comisión plantee «estandarizar e institucionalizar la recopilación de datos sobre el uso de la exención hospitalaria».
  2. El impacto en el mercado único de la UE y la incertidumbre que genera el hecho de no disponer de la definición de «no rutinario» dentro de la legislación europea, que provoca que el marco regulatorio de la UE sea menos atractivo que otras regionales para el desarrollo de ATMPs.
  3. Debido a la compleja estructura de los ATMPs, donde el proceso de fabricación determina en gran medida la eficacia y seguridad del producto, se les debe aplicar un estricto control del proceso y los estándares más altos de calidad. De ahí la importancia de cumplir las GMP. Sin embargo, existen diferencias entre los Estados miembro en cuanto al cumplimiento de los requisitos de trazabilidad y farmacovigilancia, así como estándares de calidad equivalentes a los previstos a nivel de la UE.
  4. Otro posible efecto negativo de la exención hospitalaria es el desvío de los pacientes de ensayos clínicos controlados, retrasando la recopilación de datos basados en la evidencia. Esos pacientes que reciben tratamiento bajo exención hospitalaria, «pueden dejar de ser elegibles para futuros ensayos, lo que impide el desarrollo de futuros productos que puedan beneficiar a otros pacientes».

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