La CIPM acuerda la financiación de dos medicamentos huérfanos para AME y acondroplasia

Voxzogo y Evrysdi, cuyos principios activos son vosoritida y risdiplam, respectivamente, resueltos de manera positiva por la Comisión

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La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado la financiación dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS), entre otros, de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras: acondroplasia y la atrofia muscular espinal. Los medicamentos se comercializan con los nombres de Voxzogo y Evrysdi.

Voxzogo, cuyo principio activo es vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Es el primer medicamento autorizado, y por lo tanto financiado, para esta enfermedad.

Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento.


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