La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publica un nuevo Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) para Loargys (pegzilarginasa, Immedica Pharma), indicado para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D) o hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de dos años.

En total, 48 pacientes con ARG1-D han sido expuestos a pegzilarginasa en tres estudios. Los dos primeros estudios fueron abiertos, multicéntricos y se realizaron en serie en los mismos sujetos: Estudio 101A (estudio completo de determinación de dosis) y su extensión a largo plazo (LTE) estudio 102A. Un total de 16 sujetos de 2 años o más con un diagnóstico documentado de ARG1-D se inscribieron en el Estudio 101A. De estos sujetos, 14 completaron este estudio, y todos ellos se inscribieron en el Estudio 102A. El tercer estudio fue un ensayo multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, denominado Estudio 300A o ensayo PEACE (Pegzilarginase Effect on Arginase 1 Deficiency Clinical Endpoints).

Los pacientes con deficiencia de arginasa 1 muestran hiperargininemia persistente, hiperamonemia y progresión continua de la enfermedad a pesar del tratamiento individualizado actual de la enfermedad, que incluye una estricta restricción de proteínas en la dieta para reducir la arginina, junto con la administración de suplementos de aminoácidos esenciales (EAA) y quelantes de nitrógeno para disminuir la acumulación de amonio en sangre.

Pegzilarginasa es la única terapia autorizada para el tratamiento crónico de pacientes con ARG1-D junto con el tratamiento individualizado de la enfermedad, como la restricción de las proteínas de la dieta, los suplementos de aminoácidos y tratamiento farmacológico, incluidos los quelantes de nitrógeno. Se ha demostrado que produce reducciones marcadas, rápidas y sostenidas en los niveles plasmáticos de arginina en pacientes con ARG1-D a las 24 semanas de tratamiento en un ensayo de Fase III en comparación con placebo, lo que permite un mejor control de la arginina en relación a las opciones de tratamiento actuales. Este aspecto es de elevada importancia dado que las manifestaciones neurológicas de esta enfermedad reflejan los efectos neurotóxicos de la arginina y/o los compuestos guanidinos que se acumulan junto con, y como resultado de, la elevación de arginina. Además, se observaron mejoras clínicamente significativas a las 24 semanas de tratamiento, en la escala de función motora gruesa GMFM-E y en los resultados de la prueba de marcha de dos o seis minutos (aunque no estadísticamente significativos), lo cual es relevante ya que se esperaría un deterioro de la función motora en este trastorno crónico y progresivo.

La continuación del tratamiento con pegzilarginasa más allá de las primeras 24 semanas mostró beneficios duraderos en el control de la arginemia, un factor crucial en el manejo de los síntomas de ARG1-D y la mejora de los resultados de los pacientes, manteniéndose la arginina plasmática dentro de los niveles objetivo en tratamiento continuo en los estudios de extensión (datos de hasta 48 semanas de tratamiento disponibles).

Elaboración de nuevos IPT

La AEMPS también ha anunciado que va a comenzar a trabajar en los IPT de los medicamentos con una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) en la reunión de abril de 2024. Se trata de Altuvoct (efanesoctocog alfa, Swedish Orphan Biovitrum AB), indicado para el Tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII); Fruzaqla (fruquintinib, Takeda), en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico (CCRm) que hayan sido previamente tratados con terapias estándar disponibles, como quimioterapia basada en fluoropirimidinas, oxaliplatino e irinotecán, fármacos anti-VEGF y anti-EGFR y que hayan progresado o sean intolerantes al tratamiento con trifluridina-tipiracilo o regorafenib; Jeraygo (aprocitentan, Idorsia), en pacientes adultos para el tratamiento de la hipertensión resistente en combinación con al menos tres medicamentos antihipertensivos.

Por otro lado, trabajarán en Obgemsa (vibegron, Pierre Fabre), indicado en el tratamiento sintomático de pacientes adultos con síndrome de vejiga hiperactiva; así como Truqap (capivasertib, AstraZeneca), en combinación con fulvestrant para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con receptor de estrógeno (ER) positivo y HER2 negativo con una o más alteraciones PIK3CA/AKT1/PTEN tras recurrencia o progresión durante o después de tratamiento endocrino. «En mujeres pre o perimenopáusicas, Truqap más fulvestrant se debe combinar con un agonista de la hormona liberadora de la hormona luteinizante (LHRH). En hombres, se debe considerar la administración de un agonista de LHRH de acuerdo con los estándares de práctica clínica actuales», explica la AEMPS.

«El proceso de elaboración de los IPT de los nuevos medicamentos, comenzará una vez se reciba por parte del titular de autorización la comunicación de la intención de comercialización en España. Por ello, se solicita a los titulares de autorización de medicamentos que cuenten con una opinión positiva del CHMP, que contacten con ipt@aemps.es, indicando su intención o no de comercialización en España de los nuevos medicamentos que hayan obtenido opinión positiva por procedimiento centralizado, y proporcionando además un punto de contacto del titular para los aspectos relacionados. En caso afirmativo, deberán solicitar Código Nacional a través de la aplicación de RAEFAR II, tal y como establece la nota informativa correspondiente. En caso de no recibirse confirmación de comercialización y de no solicitar Código Nacional para los nuevos medicamentos, no se comenzará la elaboración del informe», establece el organismo regulador español.


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