El descubrimiento de alteraciones genéticas está transformando por completo la investigación y su traslación a la práctica. El tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular, independientemente del tipo y localización del tumor es una realidad en la medicina de precisión. Se abre así todo un abanico de retos y desafíos de tratamientos que no se basan en el órgano diana, sino que son terapias estrictamente dirigidas a un perfil genético.
Las implicaciones que tienen estos avances en la organización y en su regulación fueron abordados en la mesa redonda ‘Estrategia diagnóstica para terapia agnóstica’, durante el V Simposio Biopsia Líquida.
La realidad es que el camino para incorporar la terapia agnóstica a la práctica clínica pasa por dos etapas: regulación y acceso. Como recordó María Jesús Lamas, directora de la Aemps, la regulación “supone un desafío” para los reguladores. En Europa, recordó, está el ejemplo de larotrectinib (desarrollado por Bayer como Vitrakvi), aprobado con autorización condicional. En materia de acceso, aunque Europa emita una recomendación, hay que tener en cuenta que las autorizaciones condicionales suponen una “presión para los decisores”. La solución, para la directora de la agencia, es ser imaginativos: “La autorización condicional es una herramienta muy útil, y este camino debe continuar y debe garantizarse que no existan obstáculos”, apuntó.
Así, traer la innovación con autorización condicional no debería ser un impedimento en materia de financiación, eso sí, debe ser revisada. Para Lamas es preciso romper nichos; una mutación no debe ser el único factor a considerar. Además, falta establecer la capacidad del laboratorio, certificar sus procesos y asegurar que se hace con la calidad necesaria.
El diálogo entre reguladores y pagadores, añadió, se alza por tanto como fundamental. “No podemos dejar que la decisión última de los financiadores supongan un freno.
“La aprobación condicional es una herramienta muy útil, y este camino debe continuar y debe garantizarse que no existan obstáculos”
María Jesús Lamas.
Una cuestión de organización
A nivel hospitalario, para la directora de la agencia, el conocimiento “no puede existir en nichos aislados”. Hay que tener en cuenta, señaló, que las decisiones en medicina no son cuestión de “blanco o negro”. A la hora de decidir un tratamiento en base a una alteración genética, requiere de un cambio de estructura en las organizaciones que se ven implicadas.
Con esta premisa es posible imaginarse el camino que está emprendiendo la oncología, es obvio que los servicios clínicos tendrán que reorganizar su estructura al mismo tiempo. “Adquirir el conocimiento suficiente está relacionado con el cambio de estructura que también tiene que darse”, explicó Lamas. Un conocimiento sobre genética que, en su opinión, hasta ahora ha sido “voluntarista”. Algo que entronca con la necesidad de incluir nuevos perfiles profesionales a las plantillas de los centros hospitalarios y a los comités de diagnóstico molecular (dentro de los comités de tumores).
No hay que olvidar que aunque la legislación de los fármacos tenga un recorrido claro, la inclusión de los biomarcadores en España no está todavía definida. El diagnóstico molecular, en concreto, no está implementado de forma general, y no hay que perder de vista el horizonte futuro, donde un número considerable de biomarcadores está por llegar. En la actualidad hay muchos más biomarcadores que tratamientos para dichos “target”. Una cuestión que también preocupa a la Aemps es agilizar la entrada de terapias agnósticas. La dificultad radica en que la utilización del diagnóstico molecular (calidad, normalización de procesos, evidencia, etc.) no está regulado en todas las CC.AA. con idéntica precisión. Para Lamas es fundamental la reorganización: “El ministerio tiene que tomar un liderazgo claro” en el diagnóstico molecular. De esta manera, asegurar que la medicina de precisión y, en concreto, el diagnóstico molecular cumpla “unos estándares de calidad y equidad en los 17 sistemas de salud” se hace incuestionable.
“El ministerio tiene que tomar un liderazgo claro”
El ‘Valtermed’ Europeo
En el panorama internacional, la Agencia Europea del Medicamento está trabajando en una plataforma online para su uso en toda la Unión Europea. Esta plataforma daría acceso al análisis de datos de asistencia sanitaria de calidad, óptimos para generar evidencia. Se trata de una herramienta de apoyo a la toma de decisiones en el campo de la innovación. Se trata de Data Analysis and Real World Interrogation Network, o DARWIN. Lamas adelantó que España ha sido parte activa de esta iniciativa. “Hemos editado un documento donde están los principios básicos de cómo incorporar los datos masivos al conocimiento de los fármacos”. Para Lamas esta iniciativa debe tener un desarrollo posterior y contar con dotación económica. Ahora, adelantó, está en fase de estudio.
Para la directora de la agencia hay que ser cautelosos cuando se habla del análisis masivo de datos. “Big Data no siempre significa más precisión, sino que, puede ser todo lo contrario”. Lo que es indiscutible es el papel que jugará en materia de innovación. Algo que se plantea como “prometedor”, a juicio de la experta, aunque hay que mirar con “cautela”.
Lo cierto es que España tiene experiencia en el análisis masivo de datos en materia de seguridad. Hace unos años la Aemps puso en marcha Bifap, una base de datos que cuenta con cerca de nueve millones de historias clínicas y ciento de millones de datos de registros, desde hace 15 años. El objetivo de esta herramienta, que cuenta con registros médicos de AP para la realización de estudios fármaco epidemiológicos, es trasladarla a los hospitales, tal y como adelantó Lamas. “En cuanto a seguridad ya lo estamos utilizando. En materia de eficacia estamos comenzando a poner los cimientos para poderlo utilizar”, explicó.
