medicamentos huérfanos

Quien avisa… Un total de 12 nuevos medicamentos huérfanos oncológicos ‘llaman a la puerta’ del Ministerio de Sanidad a fin de obtener su comercialización en España, tras haber sido ya autorizados por la Comisión Europea.

Este es una de las principales previsiones que recoge una nueva edición del informe “Horizon Scanning” elaborado por Omakase Consulting, en colaboración con Incyte y el grupo Orpharsefh de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, y que, por primera vez, centra su ‘radiografía’ en los medicamentos huérfanos oncológicos.

Cabe recordar que este informe tiene por objetivo identificar todos aquellos nuevos medicamentos y nuevas indicaciones en evaluación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hasta diciembre de 2021 y que podrían ser comercializados a corto y medio plazo en España. El fin último es el de proporcionar información a los decisores y profesionales sanitarios —a nivel nacional y regional—, y permitir anticiparse a la “innovación inmediata” que pueda introducirse en el SNS en el citado corto y medio plazo.

De estos 12 medicamentos huérfanos oncológicos que esperan su comercialización en España (ver tabla), dos de ellos son terapias avanzadas, siete son sustancias químicas y tres biológicos, indica el informe. Además, cinco de los 12 recibieron la aprobación de manera condicional y dos con autorización en circunstancias excepcionales. Pero, si algo en común une a todos ellos es que “son doce oportunidades más para los pacientes con enfermedades raras oncológicas”, recuerda José Luis Poveda, coordinador de Orpharsefh y de este informe.

Conocer con antelación qué tipo —y en qué cifra— de decisiones van a tener que tomar próximamente las Administraciones en torno a la financiación de innovaciones no solo permite una mejor planificación presupuestaria sino, más importante si cabe, una contribución en el intento por recortar los tiempos de acceso en un “nicho tan crítico” como son los medicamentos huérfanos oncológicos.

“La mitad de los nuevos medicamentos huérfanos autorizados por EU y pendientes de comercialización en España, recibieron luz verde de la Comisión Europea a lo largo del 2020 e incluso con anterioridad, por lo que es evidente que hay mucho margen de mejora”, valora Juan Díaz, director general de Incyte Biociences Iberia. “Es labor de todos los agentes implicados trabajar para mejorar en esta área y en aras del beneficio de los pacientes”, añade.

De vuelta a los datos, hay 7 nuevas indicaciones de 4 medicamentos huérfanos oncológicos autorizadas por la CE y actualmente no financiadas en España. De las cuales, 3 no están comercializadas actualmente en España y 4 sí. Mientras, de los 4 medicamentos huérfanos oncológicos con nuevas indicaciones autorizadas por la CE en este periodo y actualmente no financiadas en España, 3 son sustancias químicas y 1 es un producto biológico. “Hay un impulso investigador empujado por la UE al que se ha sumado la industria”, indica Poveda

Este nuevo informe “Horizon Scanning” también identifica que la EMA está evaluando a través de su programa PRIME un total de 17 medicamentos huérfanos oncológicos, de los cuales nueve son terapias avanzadas, una es sustancia química y siete productos biológicos. 

José Luis Poveda.

De los 12 medicamentos huérfanos en evaluación por su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), cuatro son terapias avanzadas, cuatro son sustancias químicas y las cuatro restantes son productos biológicos. Ahora bien, en diciembre de 2021 no había nuevos medicamentos ni nuevas indicaciones de medicamentos huérfanos oncológicos con opinión positiva CHMP que estén pendientes de decisión por parte de la CE.

Planificar recursos: acceso a la innovación

Como se ha indicado, informes de previsiones como éste facilitan “anticiparse a la innovación, así como colaborar en la planificación de los recursos necesarios por parte del Ministerio de Sanidad para el acceso por los pacientes”, confirma el director general de Incyte Biociences Iberia.

Juan Díaz (Incyte).

Según el informe W.A.I.T —elaborado por IQVIA—, la media de tiempos de incorporación de los medicamentos huérfanos al Sistema Nacional de Salud en España es de 665 días de media pudiendo llegar hasta un máximo de más de 1700 días.

“Esto supone un retraso considerable frente a otros países europeos cómo son Italia, Alemania, Francia o Reino Unido y cobra todavía más importancia en el área de oncología en donde, en la mayoría de los casos, la supervivencia es limitada y la demora de estas decisiones repercuten de manera inminente en los pacientes”, analiza Díaz. “Es fundamental que se investigue, pero lo importante es que ese beneficio que suponen las innovaciones se financie, y pronto”, añade por su parte el coordinador del informe.

En este sentido, los expertos apuntan que “el entorno actual de evaluación y negociación de precio y reembolso en general y de medicamentos huérfanos oncológicos en particular es muy dinámico y cambiante”, en palabras del director general de Incyte. “Es importante continuar trabajando en el desarrollo de una metodología bien definida y específica para los medicamentos huérfanos que permita tomar decisiones acerca de la financiación de estos”, completa Díaz.