En las vísperas de que el primer medicamento público entre en la Cartera de Servicios del Sistema Nacional de Salud, GACETA MÉDICA les ofrece una entrevista con el responsable de la investigación de esta terapia celular.
Pregunta. ¿Cuánto tiempo se ha necesitado para estar donde estamos, a la espera de la decisión de precio del medicamento?
R. Ha sido un proceso muy largo. Tenga en cuenta que empezamos a desarrollar un proyecto de terapias avanzadas a nivel experimental hace ya más de veinte años, cuando se empezó a hablar de las células madre. Poco a poco hemos ido desarrollando un medicamento a nivel experimental primero, luego tuvimos que pasar a los estudios preclínicos y luego, al llegar el año 2011 lo pudimos llevar a la clínica humana. Para esta última fase tuvimos que montar una sala de producción celular y empezar los ensayos clínicos, que se empezaron en el año 2013. Entre este año y el 2017 se han desarrollado cuatro ensayos clínicos y el resultado ha sido que el medicamento se considere consolidado por la Agencia Española del Medicamento y que puede pasar a la cartera de servicios de los hospitales.
P. ¿Cuál fue el germen de la primera terapia pública del Sistema Nacional de Salud?.
R. Nosotros empezamos a trabajar como lo hacía todo el mundo en su momento: con las células madre embrionarias. Pronto, todos los investigadores nos dimos cuenta que teníamos muchos problemas de obtención, éticos, técnicos… Entonces fue cuando empezamos a trabajar con las células madre adultas, enfocándonos en las de médula ósea. Primero hicimos estudios en el laboratorio, luego con distintas especies, luego pasamos a estudios preclínicos con roedores entre los años 2002 y 2007 y a partir de ese año, con unos resultados que obtuvimos muy buenos, pasamos a trabajar en mamíferos superiores.
P. ¿Cuántos investigadores han participado en la investigación y desarrollo del NC1?
R. Estamos ante un problema muy complejo. Un estudio y un programa de este tipo exige mucha gente. El éxito que hemos tenido se debe al apoyo de todo el hospital. En el plano concreto de la investigación, mi equipo está formado por ocho personas desde hace ya mucho tiempo: biólogos, técnicos, etc. Pero esto sólo se puede desarrollar a nivel de un hospital donde hay una implicación de todos los servicios. Tenga en cuenta que los estudios preclínicos en animales son muy complejos y requieren muchas veces la ayuda de clínicos que cuando haya una complicación nos ayuden a solventarla.
P. ¿Qué instalaciones tiene el Puerta del Hierro para poder administrar esta terapia celular?
R. A nivel de investigación tenemos un desarrollo tecnológico importantísimo. Cuando nos trasladamos al nuevo hospital en 2008 la verdad es que tuvimos la suerte de contar con unas instalaciones magníficas para la investigación. Además, toda la tecnología del hospital se aplica. Lógicamente tenemos ya la sala blanca que se montó en el año 2011. Hemos tenido un apoyo importantísimo de financiación no sólo de las convocatorias de nuestro Sistema Nacional de Salud sino también de la Fundación Mapfre, que lleva unos veinte años trabajando con nosotros.
P. ¿Cuántos recursos ha necesitado movilizar el hospital para poder presumir hoy de la primera terapia pública de España?
R. No digamos que se han puesto recursos especiales, ha puesto sus recursos. Al final es el hacer del día a día de un hospital universitario. No hemos hecho más que tener el tesón de continuar con un programa y un proyecto que muchas veces es muy difícil porque, como se sabe, la investigación en muchos hospitales se considera una parte apartada de la asistencia. Pero bueno, cuando hay un hospital en el que todo el mundo se centra en la investigación y la docencia pues es mucho más fácil
P. ¿Cómo son las trabas burocráticas a las que se ha enfrentado el equipo investigador?
R. Siempre se encuentran problemas burocráticos pero es cuestión de cerrar puertas al desaliento. Cuando uno tiene problemas pues se solucionan y ya está. Pero sí que hemos tenido, podría escribir un libro de anécdotas. Por ejemplo, cuando teníamos que buscar la rehabilitación de los primeros animales pues tuvimos que montar una piscina donde pudimos y no nos dimos cuenta de que los cerditos con sus patas rompieron el hule de las piscinas que les comprábamos y cuando nos dimos cuenta teníamos toda la zona de consultas llenas de agua.
P. ¿Cómo es el procedimiento de administración de la terapia?
R. El utilizar células de otros animales para el propio animal, y a nivel humano de otras personas para el paciente, es una terapia alogénica, pues se toleran bien las células y hay poco rechazo inmunológico. Pero una de las cosas que hemos descubierto después de muchos años es que lo ideal es utilizar células del propio individuo. Esto tiene un problema en cuanto a la comercialización porque es difícil de comercializar un producto cuando es autónomo, porque no lo tienes a disposición cuando te hace falta. Luego nos hemos centrado hacia el estudio de unas terapias personalizadas hechas a la carta de cada individuo. Hemos estudiado minuciosamente las lesiones de cada individuo, el caso concreto de la paraplejia, de forma que hemos diseñado un medicamento de terapia celular con unas pautas de aplicación hechas a la carta. Al final hemos llegado a una terapia que es la que más beneficios está ofreciendo en el campo de la lesión medular.
P. ¿Cuáles son los beneficios que obtiene el paciente?
R. Lo primero que hay que tener en cuenta es la sensatez. Hay que ser cautos porque nosotros no curamos la lesión medular, no hacemos que un paciente parapléjico vuelva a andar. Lo que hacemos es mejorar la calidad de vida de los pacientes. En un 80 por ciento los pacientes recuperan las lesiones de los esfínteres. La movilidad podemos mejorarla pero no podemos conseguir la misma capacidad motora que antes de la lesión.
P. Por cierto, ¿tienen una estimación de pacientes a los que tendrá que tratar en los próximos meses o años el hospital?
R. La prevalencia de la lesión medular es de entre 30.000 y 40.000 pacientes. Y la lesión medular traumática tiene una incidencia anual de unos 1.000 pacientes. No todos los pacientes son susceptibles de ser tratados con estas técnicas. Cuando hay una lesión anatómica de su médula espinal como consecuencia del traumatismo pues no tiene eficacia. Pero en aquellos casos en los cuáles la lesión anatómica es parcial pues se puede lograr unas recuperaciones que son bastantes satisfactorias para los pacientes.
P. ¿Cree que se pueden encontrar algunas dificultades a la hora de poner precio al medicamento que retrase su entrada en la Cartera de Servicios?
R. Yo creo que no. Lo lógico es que al tener muchísima demanda de pacientes de todas las comunidades autónomas y en el estado actual de las transferencias autonómicas pues lo lógico es que la financiación de este medicamento, quizá con ayuda del Ministerio, corra a cargo fundamentalmente de las comunidades autónomas. Nosotros estamos recibiendo demanda de todo el Estado y aproximadamente el 50 por ciento de los pacientes que nos llegan son de otras comunidades. ¿Cómo se va a financiar? Pues no es competencia nuestra pero en cualquier caso no son medicamentos caros, cualquier fármaco antibiótico puede ser más caro de lo que cuestan estas cosas. Sería triste que por un problema administrativo es que estos nuevos productos no llegasen a la totalidad de los usuarios que lo requieran.
