La consultora Omakase Consulting ha lanzado su informe anual de medicamentos huérfanos con el objetivo de analizar aquellos aprobados por la Comisión Europea y posteriormente autorizados en España. El documento, denominado ‘Annual Report on Orphan Drugs approved by the European Commission and authorised in Spain from 2003 to 2020‘, estudia el periodo comprendido entre 2003 y 2020.
Para debatir las conclusiones principales del documento, el grupo editorial de la revista de Economía de la Salud (EDS) acordó una reunión con la participación del consejero delegado de Omakase Consulting, Xavier Badia, que también es director de la EDS; César Hernández, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps); José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe y Raquel Tapia Rodríguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme.
En relación con el rol que desempeñan los IPTs dentro de la evaluación de medicamentos, César Hernández los califica como una herramienta que pretende buscar un consenso que permita avanzar en la evaluación del posicionamiento terapéutico.
“Cuanto más nos pongamos de acuerdo en qué representa un nuevo producto, será mejor para colocarlo en la práctica clínica”
César Hernández, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Aemps
El informe destaca como una de las principales conclusiones que los plazos de precio y reembolso se han reducido un promedio de ocho meses después de la inclusión de los IPTs. Además, desde la autorización de comercialización española hasta la aprobación de P&R, el proceso ha disminuido los tiempos de ejecución un promedio de tres meses.
En este sentido, la inclusión de los IPTs ha sido un elemento clave para la toma de decisiones en España, reduciéndose los plazos 8 meses: de 28, antes de la inclusión, a 20, después de la incorporación de los mismos.
Tratamientos en Europa
Asimismo, el informe desvela que, en total, 118 medicamentos huérfanos fueron aprobados por la Comisión Europea durante el periodo estudiado por Omakase Consulting. De la cifra total de medicamentos huérfanos, 99 de ellos fueron autorizados en España, una cifra que se corresponde con el 83,9 por ciento.
De todos los medicamentos huérfanos aprobados por la CE, que habían obtenido Autorización de Comercialización en España, 48 fueron reembolsados, 26 estaban en proceso de decisión y 25 fueron rechazadas. En este punto, Omakase Consulting indica que se comercializaron 6 medicamentos huérfanos en el mercado privado, que fueron: Bronchitol®, Holoclar®, NexoBrid®, Procysbi®, Tobi Podhaler®y Xermelo®.
En este sentido, el documento señala que los tiempos medios correspondientes con la regulación de los medicamentos huérfanos, desde la aprobación de la CE hasta la fecha de P&R en España oscilan entre los 14,2 a los 23,4 meses de proceso, destacando Kymriah con un mínimo de cuatro meses y Revestive con un máximo de 61 meses de proceso regulatorio.
Análisis multicriterio de medicamentos
Los medicamentos huérfanos aprobados por la CE y autorizados en España dependen de variables regulatorias y clínicas que hacen posible la decisión de precio y reembolso. Según José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, la evaluación de medicamentos, en términos generales, “no es fácil”, por ello, esta situación se vuelve “tremendamente complicada” cuando se trata de medicamentos huérfanos. Por este motivo, los expertos coinciden en fomentar un “cambio en el sistema de evaluación” que permita analizar el valor de los medicamentos huérfanos de una manera más amplia.
“Tenemos un marco legal que nos invita a explorar otros márgenes de evaluación, como puede ser el análisis multicriterio”
José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe
Poveda destaca la posibilidad de incorporar variables como la gravedad de la enfermedad, las alternativas, el impacto presupuestario, el coste efectividad o la innovación, unos indicadores que “si están en el marco regulatorio, probablemente el enfoque debería incorporarlo ya”, insiste el experto de la SEFH.
Para poder mejorar en innovación, la apuesta por nuevas metodologías o dar mensajes claros referentes a la evaluación son fundamentales para Poveda.
Disminuir la incertidumbre
En esta línea, contar con 99 medicamentos autorizados en España supone un éxito para el experto. Sin embargo, “Ya no me parece tanto éxito que no hayamos encontrado una fórmula para conseguir una financiación de un 25 por ciento de los fármacos, y el 26,3 por ciento que están ‘en el limbo’, que nunca sabes si serán aprobados o no”, lamenta.
“Tenemos que buscar mecanismos para que sea posible financiarlos, ya que son pérdida de oportunidades para los pacientes”
José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria ·Hospital Universitario y Politécnico La Fe
En relación con este grupo de pacientes, Raquel Tapia Rodriguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme destaca la incertidumbre existente en la investigación de desarrollo de medicamentos huérfanos.
Para poder hacer frente a estas complicaciones y a la incertidumbre existente, Raquel Tapia destaca la necesidad de “sentarse con expertos, administración y pacientes” para encontrar la fórmula que haga que los tratamientos lleguen a los que los precisan.
“Nos gustaría poder aumentar el diálogo y hacerlo más fluido para poder buscar nuevas fórmulas con distintos agentes”
Raquel Tapia Rodríguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme
Variables reguladoras y económicas
En relación con los aspectos reguladores, el documento de Omakase analiza dos variables. Por un lado, destaca que el 14 por ciento de los medicamentos huérfanos recibieron una autorización de comercialización condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y, por otro lado, destaca que en España hay un 8 por ciento de medicamentos huérfanos reembolsados en condiciones de autorización.
En este contexto, Tapia califica las aprobaciones condicionales como “un mensaje positivo”, al reconocer la Agencia Europea del Medicamento una alternativa que “existe y está ahí”. Sin embargo, la experta señala que, cuando el proceso llega a España, “se complica y se interpreta de una forma diferente”
Para poder solventarlo, César Hernández propone acompañar la autorización condicional de un precio condicional: “O encontramos razones para que se salve o va a ser muy difícil condicional un precio una vez que exista la autorización”, destacó. Asimismo, el experto plantea explorar todos aquellos pasos que se determinan antes de la autorización. En este sentido, destaca un cambio del sistema de patentes, o de protección de datos porque “si no se produce, la condicionalidad del precio choca con el paso del tiempo para desarrollar el producto”, indica Hernández.
Por otro lado, las variables económicas no fueron incluidas en el informe “debido a la falta de validez”. Esto se debe a que España opera en relación con un precio dual del sistema de medicamentos hospitalarios y “los precios oficiales no reflejan el precio de reembolso”. En este sentido, el documento señala que el precio real se puede reducir entre un 20 y 45 por ciento, motivo por el que no se ha incluido en el informe.
