Uno de los mayores retos a nivel mundial de la política farmacéutica es la incorporación sostenible de nuevos medicamentos, que van asociados a unos precios elevados y a una alta incertidumbre clínica. Inevitablemente, esto se traduce en incertidumbre financiera que tensiona y pone en riesgo la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. Es el caso concreto de los denominados medicamentos huérfanos.

En la Unión Europea, hay entre 27 y 36 millones de personas con una enfermedad rara y, en la mayoría de los casos, su enfermedad afecta a menos de 1 de cada 100.000 personas. Tal y como afirma el Ministerio de Sanidad en su ‘Informe de evolución de la financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS (2016-2021)’, estos pacientes con enfermedades raras deben poder disponer de tratamientos al igual que el resto.

Por ello, en la UE se establecieron incentivos para la investigación, el desarrollo y comercialización de tratamientos, previstos en el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, actualmente en revisión. Asimismo, uno de los objetivos de la ya puesta en marcha Estrategia Farmacéutica Europea es garantizar el acceso a medicamentos asequibles sin que los sistemas sanitarios dejen de ser sostenibles.

Esfuerzo en la evaluación de medicamentos

En España, el pasado 2021 fue un año de gran esfuerzo en materia de evaluación de medicamentos para su decisión de financiación y fijación de precio en el SNS. Y es que, a pesar de haber estado marcado por la pandemia de COVID-19, ha sido el año que más medicamentos huérfanos se han resuelto por el Ministerio de Sanidad desde el año 2016.

En total, tras su evaluación terapéutica y farmacoeconómica, se han resuelto un total de 21 medicamentos en 2021, lo que supone un incremento del 31 por ciento respecto a 2019 y del 75 por ciento respecto a 2016.

Así, se resolvieron de forma favorable 14 nuevos medicamentos (un 56 por ciento más que en 2019) y los principios activos huérfanos incluidos representan un 67 por ciento del total de los resueltos, siendo los no incluidos 7 de los 21 resueltos, es decir, un 33 por ciento. “Es el año que más medicamentos huérfanos se han financiado con cargo a fondos públicos”, destaca el Ministerio.

Además, cabe destacar que el incremento observado en 2021 tiene “más valor real”, pues en ese año, 5 medicamentos han dejado de tener la designación de huérfanos. En concreto, se trata de los siguientes principios activos: Sapropterina (Kuvan), Pirfenidona (Esbriet), Ácido carglúmico (Carbaglu), Ibrutinib (Imbruvica) y Plerixafor (Mozobil).

Situación actual

A fecha de febrero de 2022, Sanidad informa que hay 131 principios activos autorizados a nivel europeo que tienen la designación de medicamento huérfano otorgada por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia europea del Medicamento (EMA).

De estos, 111 principios activos están registrados en España: 57 se encuentran financiados (y autorizados en 148 presentaciones de medicamentos huérfanos), 29 no están incluidos en la financiación por resolución y 25 están en estudio de financiación.

De los 29 principios activos pertenecientes a medicamentos huérfanos no incluidos en la financiación por resolución, el 27,6 por ciento han sido autorizadas por la Comisión Europea en condiciones especiales, 5 de ellas bajo circunstancias excepcionales, y 3 mediante autorización condicional. Esto significa que, casi 1 de cada 3 medicamentos han sido autorizados con elevada incertidumbre clínica.

Actividad investigadora

En cuanto a la incertidumbre clínica, se ha experimentado un incremento notablemente de la autorización por parte de la Comisión Europea de medicamentos en condiciones especiales en los últimos 5 años. Se ha pasado de un 6 por ciento en 2017 y 2018 a un 14 por ciento en el 2019, un 19 por ciento en el 2020 y un 18 por ciento en el 2021.

“Esto muestra la actividad de investigación en medicamentos para enfermedades raras o de baja prevalencia y la voluntad de las autoridades regulatorias en poner las innovaciones a disposición de los pacientes con la máxima celeridad”, apunta Sanidad. Sin embargo, reconoce que la incertidumbre clínica genera un incremento de la complejidad en la toma de decisiones en materia de financiación y precio.

En lo que respecta al procedimiento de financiación y fijación de los medicamentos, según el Ministerio, no todos los medicamentos que se autorizan en Europa se comercializan en todos los países europeos, ni su comercialización es inmediata. “En concreto, una vez la Comisión autoriza la comercialización de un medicamento, los laboratorios titulares del medicamento deciden en que países y cuando comercializar”, explica. Para el inicio del expediente de financiación y fijación de precios en cualquier Estado miembro, el laboratorio titular debe solicitar la comercialización de ese medicamento en ese país.


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