Record de financiación de medicamentos huérfanos en 2021

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El ministerio de sanidad ha publicado el “Informe de evolución de la financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS (2016-2021)”. El acceso a los medicamentos huérfanos es un objetivo de la Unión Europea (UE) que los Estados miembros aplican con sus políticas farmacéuticas. Hacer que la innovación en Enfermedades Raras (EE.RR.) se incorpore en un entorno de sostenibilidad sanitaria tiene dos retos fundamentales: el elevado precio y la incertidumbre del beneficio del nuevo medicamento.

Dos incógnitas que es necesario despejar para financiar y fijar el precio correspondiente de un nuevo medicamento por parte de la Dirección General de Cartera Común y Farmacia del SNS.

Raras pero comunes

Y es que las EE.RR. son muy comunes, y la promoción de la investigación tiene como objetivo que, cada vez, haya más medicamentos innovadores para el tratamiento de un conjunto diverso de enfermedades que sufren en la UE alrededor de 30 millones de personas. Pior desgracia para las personas afectadas, la mayoría de las EE.RR no cuentan con un tratamiento dirigido a sus patologías.

El informe del ministerio muestra que en 2021 se ha alcanzado una cifra record de evaluación y aprobación de medicamentos huérfanos. Es cierto que un 33% no han sido resueltos de manera favorable.

Incremento de financiación

Sin embargo, los 14 nuevos medicamentos aprobados suponen el año de más aprobaciones, con un incremento vs 2019 (pre pandemia) del 56%.

El comité de medicamentos huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tiene 131 principios activos autorizados en la actualidad, de los que 111 están registrados en España. De estos, algo más de 1 de cada 4 no han sido incluidos en la financiación, un total de 29 medicamentos.

En el ministerio destacan que en 1 de cada 3 medicamentos aprobados por la EMA el nivel de incertidumbre es alto. Para determinar la incertidumbre se basan en las condiciones de su aprobación por el organismo europeo, como las “circunstancias excepcionales” o la “autorización condicional”.

De hecho, la EMA viene incrementando la proporción de autorizaciones en condiciones especiales en los últimos años, como destaca el informe del ministerio.

Equilibrio entre incertidumbre y acceso

La UE hace lo que debe hacer, que es estimular la investigación de nuevos medicamentos. Pero a la hora de la aprobación y la fijación de precio, el proceso entra en un terreno de negociación complejo, cuyos resultados importan más que el propio proceso.

España avanza

España está avanzando en el acceso a los medicamentos huérfanos. Nos queda camino por recorrer, pero siempre pasará por reducir la incertidumbre cuando esa sea una razón de peso. Algunos de los proyectos puestos en marcha por el ministerio se dirigen a establecer la eficacia en la vida real y confirmar algunos de los datos de los dossieres de registro. El número de pacientes de los estudios de registro debe tener el adecuado equilibrio entre su bajo número, sin que eso dispare la incertidumbre. Y siempre queda la opción de observar en la vida real.

Si 2021 puede considerarse un éxito en lo que se refiere a financiación de medicamentos huérfanos, no debería ser 2022 un año peor. Y seguro que alguno de los 25 principios activos en estudio por el ministerio de sanidad en estos momentos pueden contribuir a que el arsenal terapéutico de EERR en España se complete durante este año.