España lidera su uso, elimina trabas que incrementan costes y ofrece la seguridad oportuna
El 88% de solicitudes de tratamientos con las terapias CAR-T han recibido una Comité deTerapias Avanzadas del ministerio. El seminario “Presente y Futuro de las CAR-T públicas” ha hablado de todo tipo de CAR-T. Las patologías: Linfoma B difuso (la mayoría), leucemia linfoblástica aguda y linfoma primario mediastínico.
Actividad asistencial
Aunque la actividad de muchos servicios de hematología del país se ha visto afectada, desde el ministerio afirman que el trabajo “ha sido continuo”. Incluso afirman desde el ministerio que no se ha producido sobrecarga asistencial.
Sin embargo, el problema no era la sobrecarga de pacientes acudiendo a los hospitales, sino la necesidad de dedicar tiempo, esfuerzo y camas hospitalarias a la Covid-19. Aunque no haya habido sobrecarga, sí ha habido alteración de la normal asistencia e investigación hematológica, como de otras especialidades. No estaban los pacientes hematológicos en los hospitales, porque estaban en sus casas muchos de ellos.
Enfermedades incurables
Durante los últimos años hemos visto que aparecen nuevos tratamientos para enfermedades raras, como leucemias refractarias, que están salvando vidas con un pronóstico de elevada mortalidad a corto plazo. Podríamos afirmar que se trataba de enfermedades incurables que ahora se curan. Algunas de ellas bajo terapias industriales y otras bajo terapias no industriales personalizadas, de un solo paciente, por un solo médico.
España y las CAR-T públicas
Las CAR-T públicas son las “boutique” que desarrollan algunos hospitales con sus servicios de hematología. Las licencias de uso de estas terapias no son las convencionales, porque no pueden entrar en los complejos procesos de regulación para medicamentos o para las propias CAR-T industriales, mucho más exigentes. Sus peculiaridades han sido tenidas en cuenta en España que lidera su uso dentro de la UE.
La Excepción hospitalaria
Desde 2014, la “excepción hospitalaria” (EH) es una realidad para los medicamentos de terapia avanzada (ATMPs, Advanced Therapy Medical Products) de fabricación no industrial. Se trata de un procedimiento nacional para la regular la fabricación y empleo de ATMPs producidos de forma “no rutinaria”. La EH es de aplicación en los ATMPs preparados ocasionalmente.
Esto se lleva a cabo con unas normas de calidad que la UE ha publicado en 2017, específicas para ATMPs. Además, deben prescribirse bajo la responsabilidad de un médico especialista de manera individual, para un sólo paciente. La AEMPS es la que debe autorizar su uso, la trazabilidad del servicio hospitalario, y establecer la farmacovigilancia una vez comercializados.
Armonización en la UE: difícil
Al tratarse de decisiones de los Estados Miembro (como en España el Real decreto 477/2014 de 13 de junio), se corre el riesgo que la falta de armonización provoque cierto caos. Algunos países limitan el número anual de licencias con EH.
Como comienza Chus Lamas en su editorial de Farmacia Hospitalaria: “vivimos una época emocionante de la farmacología”
Por otro lado, subir el nivel de exigencias en la fabricación de las terapias públicas (GMP o Good Manufactoring Practice) puede incrementar los costes y hacerlas difíciles de abordar. La alternativa de rebajar el marco normativo podría afectar a la seguridad del medicamento CAR-T. Como en todo, nuevas oportunidades ofrecen nuevos retos por resolver.
Y España está dando más facilidades que otros países, garantizando la seguridad de estas terapias. Como comienza Chus Lamas en su editorial de Farmacia Hospitalaria [Lamas-Díaz MJ, Hernández-García C. Terapias Avanzadas. Farm Hops. 2020;44(1):1-2] “vivimos una época emocionante de la farmacología”.
