En el 2000 existían tan solo 8 medicamentos aprobados para enfermedades raras. En aquel año se puso en marcha el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos que, entre otras cosas, generaba un marco de incentivos para la inversión en investigación sobre tratamientos contra las enfermedades raras. Veinte años después hemos pasado a disponer de más de 130 medicamentos para estas enfermedades. Enfermedad rara es aquella cuya prevalencia es inferior a 5 casos por cada 10.000 personas en la Comunidad Europea. Esta baja incidencia hace que la investigación de medicamentos sea más difícil, por la complejidad a la hora de desarrollar ensayos clínicos, así como la baja rentabilidad de futuro de estas innovaciones. Establecer incentivos, por tanto, se ha convertido en la herramienta más eficaz para fomentar la I+D en este campo.

El sistema de incentivos europeo ha conseguido pasar en dos décadas de disponer de 8 fármacos huérfanos a más de 130

La nueva Estrategia Farmacéutica Europea apunta a la reducción de los incentivos a la innovación y a su vinculación a determinadas obligaciones regulatorias. La propuesta de la Comisión Europea (CE) para la incentivación se vincula al concepto de necesidades médicas no cubiertas y las define en virtud de criterios como la gravedad de la enfermedad o la falta de tratamiento autorizado por la UE. Es decir, limita el acceso a estos incentivos que, hasta ahora, han sido claves para la investigación y desarrollo de medicamentos en patologías que no disponen de innovaciones terapéuticas.

Y es que, a estos parámetros, deberían sumarse otros como la carga de la enfermedad, es decir, los años de vida perdidos por muerte prematura o vividos con enfermedad. “Esto es crítico, recoge la perspectiva del paciente y de la sociedad, puesto que tiene en cuenta aspectos como la supervivencia y la calidad de vida, y la realidad de las bajas laborales o la necesidad de cuidadores y de apoyo social que implica la enfermedad”, tal y como ha asegurado la directora del departamento Internacional de Farmaindustria, Iciar Sanz de Madrid, durante su intervención en el ‘Encuentro sobre la Estrategia Farmacéutica Europea. Nuevos horizontes para los medicamentos huérfanos’, organizado por la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y Rare Diseases Europe (Eurordis) en el Congreso de los Diputados. Incentivar la I+D es proteger el tejido innovador del continente y, al mismo tiempo, es aportar calidad de vida para los pacientes.