| viernes, 18 de mayo de 2018 h |

En 2001, Bruce Chabner, profesor de Medicina del Harvard Medical School y director de Investigación Clínica del Cancer Center at Massachusetts General Hospital, publicaba un editorial en la prestigiosa publicación The Oncologist en el que auguraba que en un futuro no muy lejano habría fármacos que conseguirían la aprobación de las agencias tan solo con datos de estudios en fase I. Tres años más tarde, la FDA concedía la aprobación a ceritinib (Zykadia, de Novartis) para el CPNM reagrupado por ALK tras los exitosos datos obtenidos en un fase I.

Es innegable que, en los últimos años, la estrategia para el desarrollo de fármacos dirigidos ha cambiado de forma radical el modelo de investigación existente. En el caso de ceritinib, el equipo de investigación conocía el objetivo del fármaco y pudo seleccionar a los pacientes que tenían tumores que expresaban ese objetivo, facilitando la expansión de ese fase I con la inclusión de un gran número de pacientes. Y es que, en los últimos tiempos, los avances genómicos, el diagnóstico genético y la aparición de fármacos personalizados permiten, sobre todo en el cáncer, la selección de los pacientes para realizar los ensayos clínicos.

Gracias al avance realizado en el campo de la genética y la biología del cáncer, los ensayos clínicos han ido evolucionando hacia ensayos de base genómica como los umbrella trials y los basket trials, capaces de reducir los tiempos y costes del ensayo clínico, seleccionando a priori los pacientes que más probablemente se podrán beneficiar del mismo.

Sin embargo, estos medicamentos ‘superdirigidos’ se encuentran con una gran barrera: la comercialización. Hasta ahora, la Comisión Europea ha aprobado sólo diez terapias avanzadas, de las que sólo seis continúan en el mercado a día de hoy. El sector lo tiene claro: necesitan un marco normativo que entienda la particularidad de estas terapias.

El avance en el campo de la genética se traduce en nuevas formas de hacer I+D; pero la barrera del acceso sigue presente