Las enfermedades poco frecuentes,
una prioridad en la agenda sanitaria

Apenas un 10 por ciento de las enfermedades raras tienen un tratamiento específico. Resulta poco rentable investigar una solución para enfermedades raras o ultrararas (EE.RR), por eso las administraciones sanitarias inventaron el estatus de “medicamento huérfano”. La conciencia de quienes facilitan los tratamientos puede no coincidir con otras personas, funcionarios públicos, que están más preocupados por los nuevos recortes que anuncian desde Bruselas. Si me permiten, volveré a hacer mención al Pacto de Investidura, en su capítulo II que habla de la sociedad del bienestar. En el punto 45, de los 150 que han sido pactados, se menciona que se facilitará la movilidad de los CSUR (centros, servicios y unidades de referencia) en patologías determinadas, por lo general poco frecuentes. Se pretende en dicho apartado que los medicamento huérfanos se financien con cargo a un fondo estatal. Además, la decisión de traslado de los pacientes a un CSUR o los tratamientos farmacológicos propone el documento del Pacto de Investidura que sean decisiones que no recaigan en cargos de libre designación, sino en especialistas independientes. Para evitar la variabilidad en la interpretación de las fichas técnicas de los medicamentos, aparecieron los IPTs. Éstos son un trabajo extraordinario de la AEMPS, que sólo tiene como inconveniente mayor que no evita en su totalidad las reevaluaciones autonómicas. También los medicamentos huérfanos tienen sus IPTs y se encuentran con barreras en algunas autonomías. ¿Solucionará la gestión de las EE.RR un fondo de 100 millones de euros? De todas las propuestas del pacto PP-C’s, tan sólo se encuentra presupuestada la número 45 que hace referencia a las EE.RR. Los expertos consultados coinciden en que el presupuesto asignado es insuficiente para abordar el problema en su conjunto, por lo que se entiende que se trata de un fondo para que aborde problemas más puntuales, inequidades que puedan surgir o quizás algunas novedades terapéuticas.

Uno de los problemas de estos medicamentos huérfanos (MMHH) y de alto coste es que los hospitales les tienen pavor: sus presupuestos se ven afectados cuando tienen “la suerte” de contar con algúna persona afectada de una EE.RR que requiere estos tratamientos. Desde un punto de vista presupuestario, se deberían considerar pacientes del sistema sanitario autonómico correspondiente, y no del hospital en donde se instaura el tratamiento. Un modelo que cuenta con aceptación es el que rige en el Institut Català de la Salut, que cuenta con un fondo común a Cataluña destinado a la financiación de estos tratamientos.

España ha perdido fuelle en la comercialización de MMHH. Entre 2002 y 2011, el 90 por ciento de los 42 medicamentos aprobados por la European Medicines Agency (EMA) fueron autorizados en España. Pero la situación ha cambiado de manera sustancial, y entre el periodo 2012-2015, tan sólo se han aprobado apenas un tercio en España, siendo rechazados en su financiación en 11 de ellos, lo que representa un 55 por ciento de todos los autorizados por la EMA. No obstante, la AEMPS y el equipo ministerial saliente, han trabajado estrechamente en facilitar información a las asociaciones de pacientes, incluyendo la celebración de una jornada conjunta.