Uno de cada cinco diagnósticos de cáncer corresponde a un tumor raro o infrecuente. A pesar de que su incidencia por tipología es relativamente baja, los oncólogos temen que aumentará en los próximos años. Sólo en 2017 se calcula que habrá 47.000 nuevos diagnósticos en el país. “Actualmente, un 22 por ciento de los diagnósticos de cáncer en España corresponde a un tumor considerado huérfano”, señaló Ramón de las Peñas, presidente del Grupo Español de Tumores Raros e Infrecuentes (Gethi), durante el segundo Simposio Gethi, que se celebró la semana pasada.
A su juicio, esta cifra aumentará en los próximos años debido, en gran medida, a la cada vez mayor precisión en el diagnóstico “con los nuevos conocimientos de biología molecular se están desgajando subtipos de tumores infrecuentes del grupo de frecuentes”.
En este contexto, la reivindicación de unidades especializadas en tumores raros no es algo nuevo para el Sistema Nacional de Salud (SNS). Gethi lleva insistiendo en esta idea para fomentar la investigación de estas patologías. Como adelantó De las Peñas ya se han reunido con el Ministerio de Sanidad para empezar a trabajar en ello. Sin embargo, la dificultad de crear centros de referencia (CSUR) radica, a su juicio, en que aún no se han establecido los criterios mínimos que deben cumplir estos CSUR.En la misma línea, Jesús García-Donás, director del Programa de Tumores Ginecológicos y Genitourinarios del Centro Integral Oncológico Clara Campal (Ciocc), coincide en que existe un gap de acreditación en España de los centros de referencia.
En esta línea, reitera la necesidad de establecer registros oficiales en todo el país, ya que en la actualidad se cuenta con registros “de manera oficiosa”. Es decir, los profesionales saben cuál es el centro que está más especializado en un determinado tumor, pero registros nacionales al uso no existen.
Como adelanta De Las Peñas, Gethi se ha ofrecido al ministerio para que “sea el germen para empezar a desarrollar este registro nacional”. Ya han comenzado a establecer la red de expertos a nivel oncológico y los grupos de trabajo.
Otro de los retos a los que se enfrenta el sistema sanitario son las barreras administrativas que a menudo impiden llevar a cabo terapias con fármacos frente a estos tumores cuya eficacia ya ha sido probada. “Hay que diseñar protocolos a nivel nacional y autonómico que permitan el acceso de los fármacos a los pacientes con tumores raros, ya sea con la creación de CSUR o mediante la emisión de informes de posicionamiento terapéutico (IPTs) específicos para esos tumores”, afirma De las Peñas.
Así, García-Donás destacó la responsabilidad de la administración pública para que facilite “los circuitos de derivación de pacientes y el acceso a servicios de referencia que acumulen experiencia en su manejo”.
Como indica el experto, las distribución geográfica del SNS no contribuye. “Si un paciente cambia de comunidad para recibir tratamiento tiene que pedir muchas autorizaciones para que lo puedan recibir y se pueda tratar. Esto no puede ser y más en tumores poco frecuentes, donde no debería existir límites de fronteras ”.
Comenzar a solventar estos problemas, ayudaría a cercar la brecha de la equidad en el acceso de los pacientes a las innovaciones oncológicas.
Las dificultades en la investigación de este tipo de fármacos es una realidad en el campo de los tumores raros. Los expertos advierten de que un argumento que está sirviendo como excusa para facilitar el retraso de las innovaciones es “la escasa información científica que avala la aprobación de los medicamentos para este tipo de tumores”, afirmó García-Donás.
Estudios de un solo brazo
Jorge Camarero, jefe del Área de Oncología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), reconoció que las autoridades sanitarias de la UE son conscientes del problema que existe en la investigación de tumores raros. Sin embargo, la EMA dispone de herramientas para hacerle frente como la designación de medicamento huérfano, el uso compasivo y las autorizaciones en circunstancias muy especiales.
En este último caso, como explicó Camarero afectan a casos con poca evidencia científica, por lo que se permite su autorización mediante estudios de un solo brazo. De hecho, “el 22 por ciento de las autorizaciones en oncología para este tipo de tumores provienen de estos ensayos”, aseguró.
Hasta el momento la EMA ha gestionado 141 estudios de un sólo brazo para medicamentos indicados en enfermedades oncológicas raras, con buenas tasas de respuesta sobre el 33 por ciento. El éxito suele ser similar al de los estudios randomizados. Algo que motiva que pocos laboratorios hagan ensayos randomizados, si existe previamente un estudio de un sólo brazo ya realizado.
En general, “los medicamentos huérfanos suponen el 3,23 por ciento del gasto total en fármacos del sistema sanitario”, apuntó Manuel Pérez, presidente de la Fundación Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Mehuer). Unos costes que, aunque no comprometan la sostenibilidad del SNS, sí lo hacen con los presupuestos de los hospitales. Frente a esto, Emili Esteve, director técnico de Farmaindustria, apostó por establecer un fondo específico para este tipo de tumores que garantice el acceso al tratamiento en condiciones de equidad independientemente del hospital y del código postal de cada paciente. Además, unificar el precio en toda España para cada medicamento, sufragado por este fondo nacional, y establecer una evaluación común de medicamentos es otra de las peticiones que ayudarían a agilizar el proceso.
Esteve recordó que hace años eran 90 días el plazo legal establecido para que un laboratorio obtenga las condiciones de precio y financiación para un nuevo medicamento. Sin embargo, ahora oscila entre los 202 y 400 días. No obstante, el representante de la Aemps afirmó que “los tiempos de autorización de huérfanos y no huérfanos se han equiparado en los últimos años, porque se pueden identificar mejor las incertidumbres”.
En este sentido, los expertos apuestan por acortar los plazos de autorización y que tanto la Aemps como las CC.AA. se incorporen a los programas de evaluación acelerada de la EMA.
Avances en el diagnóstico
A pesar de estos retrasos a nivel administrativo, lo cierto es que a nivel clínico la especialización de los oncólogos va en aumento. Gracias a la mayor precisión en el diagnóstico, el futuro apunta a una cada vez mayor identificación y tratamiento de los tumores en base a perfiles moleculares y no a las localizaciones anatómicas de los mismos, lo que abre grandes posibilidades a los pacientes gracias a la medicina personalizada. Para García-Donás “esta nueva forma de entender el cáncer y la investigación clínica está permitiendo a muchos pacientes acceder a terapias novedosas y realizar progresos muy notables en tumores en los que no se producían avances desde hacía décadas”.
Con todo, la inmunooncología contribuye también a este prometedor escenario en el abordaje de los tumores raros. Un buen ejemplo es el carcinoma de Merkel, “un tumor muy infrecuente de la piel cuyo manejo ha cambiado de forma drástica gracias a esta nueva forma de terapia”.
