Roche ha anunciado nuevos datos positivos de sus dos estudios fase III en Hemofilia A, HAVEN 1. Lo ha hecho en el contexto del 26 Congreso Internacional de Trombosis y Hemostasia (Istha, por sus siglas en inglés) que se está celebrando esta semana en Berlín, donde también ha presentado el análisis intermedio en fase III Haven 2 de Emicizumab en niños. El objetivo principal del ensayo se ha cumplido, mostrando una reducción clínica y estadísticamente significativa de los sangrados tratados de un 87 por ciento con Emicizumab en profilaxis frente al tratamiento de agentes de “by-pass” (BPAs) a demanda (no en profilaxis, solo uso episódico). Todos los objetivos secundarios también han sido positivos, incluyendo la reducción estadísticamente significativa de un 79 por ciento de los sangrados tratados en un análisis intra-paciente primero de su tipo en un subgrupo de pacientes que comparaba dos regímenes en profilaxis (Emicizumab y BPAs).
Como indica Sandra Horning, Chief Medical Officer y directora de desarrollo global de productos de Roche, “casi una de cada tres personas con Hemofilia A desarrolla inhibidores a la terapia estándar del factor VIII, lo que les expone a un riesgo mayor de sufrir sangrados fatales y daños a largo plazo en las articulaciones”. De este modo, basándose en la reducción de los sangrados mostrada en los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2, Emicizumab puede tener “el potencial de marcar una diferencia significativa en las personas con Hemofilia A con inhibidores, al mismo tiempo que reduce la carga de la enfermedad, al permitirles controlar su enfermedad con una administración subcutánea y semanal.”
Por su parte, Guy Young, MD, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles, ha explicado que manejar la hemofilia A con inhibidores del factor VIII puede suponer un reto especialmente para los niños y sus cuidadores. “No solo pueden ser difíciles de manejar las hemorragias, sino que los tratamientos actuales pueden requerir de frecuentes infusiones intravenosas y a la consecuente necesidad de llevar un port-a-cath o un dispositivo de acceso venoso central”, asegura Young. Así, los resultados del estudio HAVEN 2 indican que Emicizumab puede contribuir a prevenir los sangrados en los niños con inhibidores. “Al ser administrado una vez a la semana y de manera subcutánea, también puede contribuir a aliviar la carga del tratamiento de la hemofilia para estos niños y pacientes.”
Con todo, los datos de los dos estudios han sido presentados a las agencias regulatorias estadounidense y europea (FDA y EMA, por sus siglas en inglés) para la solicitud de comercialización. En septiembre de 2015, la FDA concedió a Emicizumab en Hemofilia A la designación de Breakthrough Therapy. En este momento, hay estudios adicionales en curso con la molécula experimental en personas con Hemofilia A con y sin inhibidores y explorando nuevos regímenes de dosis menos frecuentes.
