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Marta Riesgo Madrid | viernes, 14 de diciembre de 2018 h |

La primera terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), Kymriah (tisagenlecleucel), llega al Sistema Nacional de Salud (SNS) con un acuerdo de pago por resultados bajo el brazo. Así lo ha confirmado la compañía Novartis, tras el anuncio de financiación realizado por la propia ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo, durante el acto de presentación del Libro blanco de la terapia celular en España, de la Red de Terapia Celular Española del Instituto de Salud Carlos III.

Esta terapia innovadora obtiene así precio y reembolso en el SNS para tratar a pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída tras trasplante o en una segunda o posterior recaída, así como para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de tratamiento sistémico. Se trata de un tratamiento innovador de una única administración, fabricado individualmente para cada paciente reprogramando las propias células del sistema inmunitario y que ha demostrado respuestas duraderas y un perfil de seguridad consistente.

“Se ha trabajado conjuntamente con las autoridades locales con el fin de establecer un precio que sea sostenible para el Sistema Nacional de Salud, a la vez que reconozca el valor que Kymriah proporciona a los pacientes, al sistema sanitario y a la sociedad en general”, explica Marta Moreno, directora de Acceso al Mercado y Relaciones Institucionales de Novartis Oncology en España. De este modo, finalmente la compañía ha establecido “un modelo innovador de pago basado en resultados en salud”, tal y como confirma Moreno.

Para José Marcilla, director general de Novartis Oncology en España, “la autorización de Kymriah en España supone un hito transformador para pacientes que necesitan nuevas oportunidades de tratamiento”. Así, se muestra orgulloso de que los esfuerzos realizados por su compañía en CAR-T ofrezcan a los pacientes un avance sin precedentes para el tratamiento de ciertas patologías onco-hematológicas agresivas. “Cuando iniciamos la investigación en este campo nos marcamos como objetivo poder aportar soluciones donde no había alternativas de tratamiento y contribuir así a extender, mejorar y salvar vidas”, dice.

El pasado mes de septiembre el NICE británico otorgó financiación para la terapia CAR-T de Novartis en el NHS. El precio anunciado entonces —sin contar con los descuentos acordados entre ambas partes— fue de 282.000 libras. El precio de la terapia en Estados Unidos está establecido en 373.000 dólares por paciente.

Avanzando en el Plan

La ministra de Sanidad recordó tras realizar el anuncio que su ministerio ha desarrollado, en colaboración con las comunidades autónomas, sociedades científicas y asociaciones de pacientes, el Plan para el abordaje de las terapias avanzadas en el SNS: medicamentos CAR, presentado recientemente. El objetivo de este Plan es organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de estos medicamentos en unas condiciones que garanticen los estándares de calidad, seguridad y eficacia.

Además, uno de los objetivos de este acuerdo es el de impulsar el desarrollo de los denominados CARs académicos. Un desarrollo que, como ha asegurado en varias ocasiones Carcedo, servirá para poder negociar mejor el precio de estas terapias. “Desde el sector público seremos capaces de lanzar CARs y eso repercutirá en los costes”, aseguraba el secretario general de Sanidad, tras la presentación del Plan el pasado noviembre. En concreto, Sanidad se refiere al CAR-T ARI001, que en 2019 iniciará un ensayo clínico fase II en el que el Hospital Clínic hará de coordinador y en el que participarán 11 hospitales españoles. La intención de las autoridades es intentar que esta terapia alcance a conseguir el visto bueno de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

El siguiente paso es el de establecer los centros de referencia donde se podrán administrar estas innovaciones. En este sentido, la ministra aseguró que “la investigación tanto preclínica como clínica son criterios irrenunciables a la hora de la selección de centros para la utilización de estas terapias”.

Tras el anuncio de financiación de Kymriah, de Novartis queda por ver cuándo se establece un acuerdo para la incorporación de la terapia CAR-T Yescarta (axicabtagene ciloleucel), de Gilead —otra de las dos únicas innovaciones de este tipo aprobadas por la EMA—. Esta última está indicada para el tratamiento del linfoma difuso de células B grandes (DLBCL). A principios de octubre Yescarta logró financiación por parte del NICE en Reino Unido con un precio anunciado de 300.000 libras por paciente, aunque se desconocen los descuentos acordados entre la compañía y las autoridades.