Carlos B. Rodríguez Madrid | viernes, 09 de diciembre de 2016 h |

El 1 de junio de 2016, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) liberó las primeras estadísticas de su esquema PRIME (Medicamentos Prioritarios). Hasta el 6 de abril, la Agencia había recibido un total de 18 solicitudes de fármacos en desarrollo, de las cuales cuatro fueron aceptadas tras la evaluación llevada a cabo por el Comité Científico Asesor, el de Terapias Avanzadas y el de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. Casi cuatro meses después, los acuerdos adoptados por CHMP en su reunión celebrada entre el 7 y el 10 de noviembre han elevado hasta 64 el número de solicitudes recibidas y hasta 14 el número de productos aprobados. La tasa de designación de medicamentos PRIME alcanza así, por ahora, al 21,8 por ciento, algo más de una quinta parte. No obstante, si se tiene en cuenta que cuatro de las solicitudes fueron descartadas por considerar que se salían del ámbito de PRIME, el porcentaje de éxito subiría dos puntos, hasta el 23,3 por ciento.

El esquema Medicamentos Prioritarios, que ya ha marcado su cronograma para 2017, se centra en productos que pueden ofrecer beneficios significativos en áreas donde ya hay tratamientos existentes o no existen otras opciones terapéuticas. Los datos iniciales sobre las moléculas en desarrollo son la gran clave para acceder a él. Una vez seleccionados, los productos PRIME reciben asesoramiento científico que involucra a otros agentes, como los cuerpos de evaluación de tecnologías sanitarias, de cara a mejorar el diseño de los ensayos clínicos, facilitar un acceso más rápido por parte de los pacientes y potenciar las perspectivas de comercialización del producto. Asimismo, se convierten en candidatos potenciales para una evaluación acelerada en el momento de la solicitud de comercialización.

Por solicitante y área terapéutica

PRIME también ha sido diseñado para apoyar a las pequeñas y medianas empresas, así como al sector académico, actores ‘pequeños’, cuya experiencia y capacidad en aspectos regulatorios y de desarrollo de productos es más limitada. Ellos pueden optar a PRIME en condiciones más relajadas que el resto. No tienen que presentar, como las demás compañías, evidencia clínica preliminar; bastará con datos no clínicos y de tolerabilidad en ensayos iniciales.

Desde este punto de vista, las estadísticas demuestran que el mensaje ha sido bien recibido por este tipo de solicitantes, que acumulan 34 de las 64 solicitudes recibidas. Esta situación no se ha traducido, de momento, en una mayor tasa de éxito . Tanto las pymes como las grandes empresas han conseguido la designación PRIME para siete de sus productos candidatos.


Según los datos actualizados de la EMA, el marco PRIME ha recibido 64 solicitudes y aprobado 14 de ellas


El esquema no reducirá en ningún caso los requisitos de autorización de comercialización, y en cambio puede conducir a elaborar planes de desarrollo mejor informados, mejorar la calidad de las solicitudes de comercialización, promover conciencia regulatoria que acorte los tiempos de evaluación y, en última instancia, aliviar los problemas de acceso a las innovaciones en la Unión Europea. Esto puede ser así en determinados productos, ya que los resultados hasta la fecha muestran una trayectoria clara en cuanto a áreas terapéuticas.

La tasa de participación en PRIME es particularmente elevada en el ámbito de la Oncología. Los últimos datos apuntan a que se han presentado un total de 19 solicitudes, de las cuales cinco han obtenido la calificación PRIME. La segunda posición la ocupa el campo de la Hematología (presentó seis solicitudes con una tasa de éxito del 50 por ciento) y la tercera es para Gastroenterología, con cinco candidatos, dos de los cuales pasaron con éxito el examen. El resto de calificaciones PRIME reconocieron un producto en el campo de la Neurología (ha presentado cuatro), otros en el de Vacunas e Inmunología (en ambos casos se remitieron tres solicitudes) y el último en Psiquiatría (el único presentado).

Entrar en PRIME es un éxito, pero no es el final del camino. Los productos que han obtenido esta calificación pueden verla revocada si los datos que se van generando durante el proceso apuntan a que ya no cumplen los criterios por los que fueron seleccionado inicialmente. La EMA aseguró que esta posibilidad no debe ser vista como una percepción negativa por parte de los reguladores en relación al mérito del producto o a los planes de desarrollo llevados a cabo hasta ese momento. De hecho, aunque tengan que salir del esquema (aún es pronto para ello), los solicitantes aún podrán, en función de las características de su producto, recurrir a cualquiera de las opciones de acceso a los medicamentos que están siendo sometidas a estudio por los estados miembro y la Comisión Europea: autorizaciones de comercialización condicional, uso compasivo o evaluaciones aceleradas.

Lo mismo ocurre con aquellos productos que no pasan el filtro de PRIME. Hasta la fecha, ocho áreas han sido las grandes damnificadas. Se presentaron cinco productos para Enfermedades Infecciosas; cuatro para Neumología/Alergología; tres para Oftalmología y Enfermedades Cardiovasculares y uno para Diagnóstico, Sistema Músculo Esquelético, Endocrinología y Dermatología. Ninguno de ellos fue aceptado.