Los fármacos huérfanos que se encuentran actualmente en investigación a nivel global generarán casi 190.000 millones en ventas entre 2019 y 2024 y representarán una proporción cada vez más creciente de las ventas mundiales (del 27 por ciento en 2019 al 35 por ciento en 2024). Así lo asegura un informe reciente publicado por la consultora internacional Evaluate Pharma, que hace un repaso por las innovaciones más punteras que llegarán en este campo.
La oncología domina el panorama de desarrollo. De hecho, más de la mitad de las investigaciones en marcha se dirigen a indicaciones en oncología. Para 2024, estima la consultora, se espera que los medicamentos huérfanos que actualmente se encuentran en I+D aumenten las ventas en más de 78.000 millones.
Entre los fármacos en investigación que más ventas registrarán (ver figura 1) se encuentran las triples terapias VX-659/VX-445 de Vertex para fibrosis quística; X-445 combinado con tezacaftor/ivacaftor y VX-445 combinada con tezacaftor/ivacaftor, con unas ventas estimadasde 4.800 millones de dólares para 2024.
Las terapias génicas y celulares cobran especial protagonismo entre las grandes innovaciones en el pipeline
La terapia CAR-T Liso-cel, de Celgene, en estudio para pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes recidivante, linfoma de células B mediastínico primario, linfoma folicular de grado 3B y linfoma de células del manto, tiene unas ventas estimadas de 1.400 millones.
En el tercer puesto de las grandes innovaciones está la terapia genética de Novartis Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), recientemente aprobada por la agencia del medicamento de Estados Unidos (FDA), para el tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años con atrofia muscular espinal (AME) con mutaciones bi-alélicas en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1). El valor neto presente (VPN) estimado para esta terapia es de 7.800 millones de dólares, con unas ventas estimadas de 1.600 millones de dólares.
Efgartigimod, de la compañía belga Argenx, para tratar la miastenia grave generalizada y la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica se hace con la cuarta posición en el ranking, con unas ventas para 2024 de 1.900 millones de dólares. Le sigue la terapia génica Zynteglo (Células autólogas CD34+ codificantes del Gen βA-T87Q-Globina), de Bluebird bio, con un VPN de 5.000 millones.
Luspatercept, de Celgene y Acceleron Pharma, ocuparía el sexto puesto. Se estima que en 2024 este fármaco alcance unas ventas de 1.100 millones de dólares con un VPN de 4.900 millones de dólares.
La terapia génica en fase II de desarrollo valoctocogene roxaparvovec, de BioMarin, para el tratamiento de la hemofilia A se encuentra también entre la lista de las investigaciones más prometedoras. Se estiman 1.200 millones de dólares en ventas para 2024 para este fármaco.
Polatuzumab vedotina, el primer anticuerpo conjugado anti-CD79b (ADC) que se está investigando para el tratamiento de varios tipos de linfoma no Hodgkin (LNH), de la compañía Roche, es la octava investigación más prometedora, con un valor anual neto estimado de 4.200 millones de euros.
Más de la mitad de los medicamentos huérfanos que se encuentran actualmente en investigación se dirigen a indicaciones en el área de oncología
El inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), zanubrutinib (BGB-3111), de la compañía BeiGene, ocupa la novena posición entre las terapias en investigación más prometedoras. Este tratamiento ha recibido recientemente una designación de terapia innovadora de la FDA para linfoma de células del manto (MCL) con al menos una terapia previa. Podría obtener unas ventas para 2024 de 1.100 millones de dólares, mientras que su NPV se sitúa en 3.700 millones.
Como última gran innovación de la lista, el informe de Evaluate Pharma apunta a la terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) específicos del antígeno de maduración de células b (BCMA), bb2121, de Celgene, que dispone de varios ensayos en marcha para Mieloma Múltiple en recaída y refractario. La consultora le aporta un valor a esta terapia en investigación de 3.600 millones de dólares.
Por compañías, Celgene (recientemente adquirida por BMS) será la que lidere el mercado. Le sigue Janssen, Roche, Novartis, Takeda y AbbVie.
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