Si me preguntan cuál es el cambio principal que veremos en el sector de los medicamentos en los próximos años, la palabra que me viene a la cabeza es “datos”.
No es una sorpresa, pues nos encontramos en un momento en que el mundo gira en torno al uso de los datos. Hasta ahora, la regulación farmacéutica basaba su trabajo en la evidencia clínica generada a través de ensayos clínicos aleatorizados. Los ensayos deben considerarse el patrón estándar en términos de demostración primaria de eficacia.
Sin embargo, existen situaciones específicas en las que no son factibles, por ejemplo, en condiciones clínicas que afectan a un número muy limitado de pacientes o ante la incapacidad de seguimiento por un tiempo suficiente. El uso secundario de los datos de salud generados en la práctica clínica normal (Real-World Data, RWD) para generar evidencia científica (Real-World-Evidence, RWE) en el ámbito regulatorio permitirá generar conocimiento sobre la efectividad y seguridad de los medicamentos y productos sanitarios en todo su ciclo de vida.
La creación y el desarrollo del Espacio Europeo de Datos Sanitarios (EHDS) catalizará la disponibilidad y el uso de datos sanitarios y creará nuevas oportunidades para el uso de RWD y RWE. La EMA gestionará la base de datos masivos DARWIN EU (Data Analysis and Real World Interrogation Network), con el objetivo de generar evidencia científica basada en datos de vida real con fines regulatorios. DARWIN EU es el buque insignia del Espacio Europeo de Datos de Salud y cuenta con una financiación y un plan de trabajo para que en 2024 esté plenamente operativo. Este proyecto de Big Data se nutrirá de datos proporcionados por los Estados y las Agencias seremos tan importantes en el proceso centralizado de medicamentos como valiosos sean los servicios prestados.
La AEMPS tiene una posición de partida ventajosa para ser parte de esta transformación, ya que cuenta con la base de datos BIFAP, que funciona como un modelo colaborativo con las diez comunidades autónomas que participan de su gobernanza.
BIFAP contiene más de 20 millones de historias clínicas anonimizadas, con un promedio de nueve años de seguimiento por paciente y más de 2.400 millones de registros de medicación, pero sobre todo cuenta con un importante trabajo de estandarización de metadatos, elaboración de diccionarios, desarrollo de procesamiento de lenguaje natural, aplicación de inteligencia artificial a las búsquedas, etc. Un trabajo reconocido que nos ha permitido formar parte de consorcios europeos y aplicarla, por ejemplo, a la vigilancia de la seguridad de las vacunas frente a la COVID-19 en tiempo real.
Hasta el momento, esta experiencia solo ha dado soporte a estudios de farmacovigilancia; queda dar el salto a un modelo apoyado en datos que dé soporte transversal a las actividades de la AEMPS en todos sus ámbitos de competencia, para así ser capaces de generar conocimiento sobre la efectividad y seguridad de los medicamentos y productos sanitarios en todo su ciclo de vida.
El modelo europeo de productos sanitarios es muy diferente de los medicamentos. En su día se decidió que, dada la enorme variedad de productos sanitarios y la fuerza de su innovación, a la hora de su introducción en el mercado, las empresas asumieran buena parte del peso de garantizar la calidad, seguridad y eficacia, apoyadas en un sistema de certificación de la conformidad por el marcado CE otorgado por organismos notificados (ON), que, a la postre, son en su mayoría entidades privadas. El papel de las autoridades competentes recae, fundamentalmente, en asegurar la idoneidad de los ON y en la vigilancia de la seguridad de estos productos.
“El cambio que experimentará el sector de los medicamentos alrededor de los datos permitirá nuevos modelos de investigación preclínica, innovar en el diseño de ensayos clínicos y aprovechar la IA en la toma de decisiones”
El reglamento que ha entrado en aplicación en mayo del año pasado, viene a reforzar las garantías de seguridad mientras se cuida la efervescencia de la innovación. Nos apoyamos en las notificaciones de las personas usuarias y profesionales, así como en las de las empresas. Pero para tener una red de seguridad fiable, se hace imprescindible el análisis de los datos de vida real, que en parte ya hacemos desde los registros nacionales. El liderazgo en este campo nos convertirá en socio deseado de la transformación.
Este cambio alrededor de los datos permitirá nuevos modelos de investigación preclínica, innovar en el diseño de ensayos clínicos, incorporar en la toma de decisiones la evidencia generada en vida real, mejorar y personalizar la experiencia sanitaria, acelerar el desarrollo de medicamentos y explotar la tecnología digital y la inteligencia artificial en la toma de decisiones.
El uso secundario de los datos de salud digitales al servicio de la regulación farmacéutica permitirá acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos y conocer la efectividad y seguridad de los medicamentos y productos sanitarios en vida real durante todo su ciclo de vida. Gracias a esto, los desarrollos serán más rápidos, lo que debe reducir los costes. En último término pero no por ello menos importante, mejorarán las opciones de los pacientes, la sostenibilidad de los sistemas sanitarios y se impulsará el sector I+D+i tecnológico-farmacéutico en Europa.
Para cometer esta transformación, es necesario disponer de instituciones modernas, potentes en capital humano y apostamos por ello. Se aventuran cambios regulatorios trascendentales que pueden suponer un antes y un después en la evaluación de los medicamentos y los productos sanitarios.
