Los medicamentos huérfanos se abren paso en el mercado farmacéutico. Tal está siendo su crecimiento que sólo en los primeros dos meses de 2022 ya han superado al resto de medicamentos en cuanto a aprobaciones. Según el informe ‘Orphan Drug Report 2022‘, elaborado por EvaluatePharma, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó cuatro medicamentos para enfermedades raras, mientras que para otras enfermedades sólo se aprobaron tres.

Al igual que Evaluate Pharma, y tras una recopilación de datos por parte de la consultora IQVIA, el informe ‘Global Trends in R&D‘ concluye que se ha doblado la cifra de nuevos fármacos lanzados al mercado mundial en los últimos cinco años, con 143 medicamentos con designaciones de medicamentos huérfanos, lo que representa el 51 por ciento de los 278 lanzamientos hasta la fecha.

En concreto, el informe apunta a que 2021 ha sido un año “récord” con el lanzamiento de 84 nuevas sustancias activas (NAS), lo que ha reflejado “la fuerza de la biomedicina como un sistema de innovación para descubrir, desarrollar y recibir la aprobación regulatoria para nuevas terapias”.

2021 se posiciona como un año “récord” con el lanzamiento de 84 nuevas sustancias activas

En este sentido, Estados Unidos se posicionó durante 2021 como el país con el primer y mayor número de lanzamientos. De las 72 NAS lanzadas en el territorio estadounidense, 44 fueron caracterizadas por la FDA como “primeras en su clase“, es decir, como medicamentos que utilizan un nuevo y único mecanismo de acción para tratar una condición médica. A ello se le suma que más de la mitad -40 de las 72 NAS- se designaron como medicamentos huérfanos.

Asimismo, IQVIA calcula un total de 883 lanzamientos en las dos últimas décadas -a pesar de que no todos los nuevos medicamentos se lanzasen en todos los países-.

Fármacos que encabezarán 2026

Los medicamentos huérfanos son un nicho que, tal y como prevé Evaluate Pharma, no dejará de crecer. “En 2026, las grandes farmacéuticas patrocinarán ocho de los diez medicamentos huérfanos más vendidos. Vertex será la única biotecnológica entre las diez primeras, seguida de las compañías farmacéuticas AstraZeneca, con la adquisición de Alexion en 2021, y de Bristol Myers Squibb, con la adquisición de Celgene en 2019″, estima este estudio.

De las 72 NAS lanzadas en el territorio estadounidense durante 2021, 44 fueron caracterizadas por la FDA como “primeras en su clase

Evaluate Pharma pronostica que la aprobación de medicamentos huérfanos superará a la de varios medicamentos del mercado masivo dirigidos a enfermedades crónicas y generalizadas.

Entre los fármacos que encabezarán los medicamentos huérfanos en 2026 se encuentra Imbruvica (ibrutinib) de AbbVie/J&J, “rivalizando con el anticoagulante de mercado masivo de BMS/Pfizer, Eliquis (apixaban) y el antiinflamatorio Dupixent de Sanofi (dupilumab), dos de los medicamentos más vendidos a nivel mundial”, detalla el informe.

La segunda posición de esta lista, EvaluatePharma segura que será para Darzalex (daratumumab), vendido por Johnson & Johnson para el mieloma múltiple, “superando las ventas de diabetes de Ozempic (semaglutida), propiedad de Novo Nordisk, y el medicamento para la artritis reumatoide de AbbVie, Rinvoq (upadacitinib)”.

Por otro lado, el documento esclarece que cinco de los diez principales huérfanos de 2026 abordarán el cáncer de la sangre. Incluirán Imbruvica (ibrutinib), Darzalex (daratumumab), Venclexta (venetoclax), Calquence (acalabrutinib) y Jakafi (ruxolitinib), que trata los cánceres de médula ósea raros, la mielofibrosis y la policitemia vera.

Imbruvica y Darzalex encabezarán la lista de fármacos huérfanos en 2026

En esta misma línea, también se encontrarán entre estos fármacos Hemlibra de Roche para la hemofilia A y Ultomiris (ravulizumab) de AstraZeneca para la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) y el síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS).

Nueva tecnología, mayor desarrollo

Gracias a el incremento de nuevas herramientas y enfoques de descubrimiento de fármacos, desde la edición de genes hasta la detección y el diseño de fármacos impulsados ​​por IA, los expertos creen que se seguirá impulsando el desarrollo de los huérfanos.

Cinco de los diez principales medicamentos huérfanos de 2026 abordarán el cáncer de la sangre

De hecho, veinte de los principales productos huérfanos de I+D muestran esta gama de modalidades, en los que se incluye un tratamiento con células madre; terapias celulares y génicas; una terapia editada con genes CRISPR Cas9; terapias de ARNi; anticuerpos dirigidos y biespecíficos; una suspensión oral de nanocristales de oro; y CNM-Au8 de Clene para la ELA.

A medida que los medicamentos huérfanos se posicionan como un objetivo relevante y alcanzan alturas de gran éxito, los expertos aseguran que las grandes farmacéuticas los han adoptado y aceptado de igual forma que ocurrió con los productos biológicos hace 20 años atrás.


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