El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de asciminib (Scemblix) de Novartis, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC) con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de tirosina cinasa (ITKs). Se trata del primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL, proporcionando una alternativa terapéutica innovadora para los pacientes con LMC que presentan una respuesta inadecuada o una mala tolerabilidad después del tratamiento con dos ITKs.
Su mecanismo de acción pionero está diseñado para abordar la resistencia e intolerancia en pacientes con LMC previamente tratados
Su mecanismo de acción pionero está diseñado para abordar la resistencia e intolerancia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITKs, tratamiento estándar en primera línea, y ser efectivo frente a mutaciones en el gen defectuoso BCR-ABL, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas.
Mecanismo de acción diferente
Valentín García Gutiérrez, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal y presidente del Grupo Español de LMC, destaca que “la llegada de Scemblix nos permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro a pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas. Por primera vez, disponemos de un tratamiento con un mecanismo de acción diferente a los anteriores, lo que aporta importantes ventajas”
“El excelente perfil de seguridad de Scemblix tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes”
Valentín García Gutiérrez, presidente del Grupo Español de LMC
Además, añade que “su excelente perfil de seguridad tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes”. García apunta que “los datos más recientes nos han mostrado cómo, con un largo periodo de seguimiento, se confirma el excelente perfil de eficacia, incrementándose las tasas de respuestas a lo largo del tiempo, así como de seguridad”.
El nuevo fármaco de Novartis cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA. Su aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal ASCEMBL de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con la molécula en comparación con bosutinib, con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor a las 24 semanas en el objetivo primario. Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas, en el que la tasa de RMM fue de más del doble con el fármaco de Novartis, en comparación con Bosulif (bosutinib) y la tasa de discontinuación debido a reacciones adversas fue del 7,7 por ciento para asciminib y del 26,3 por ciento para bosutinib.
20 años de avances
La LMC es un trastorno hematológico grave no hereditario que ocasiona la proliferación descontrolada de glóbulos blancos (leucocitos) en la sangre. Consiste en un tipo de leucemia crónica causada por la aparición del cromosoma filadelfia que actualmente representa entre el 15 por ciento y el 20 por ciento de todas las leucemias. Esta alteración produce la expresión de un gen anormal llamado BCR-ABL, que convierte a la célula en leucémica. Estas células leucémicas crecen, se dividen y proliferan, acumulándose en la médula ósea y transportándose a través de la sangre, llegando a otros órganos del cuerpo.
La LMC representa entre el 15 y el 20% de todas las leucemias
En los últimos años se han registrado importantes avances en su tratamiento, como la llegada hace 20 años de los tratamientos ITKs, que han permitido cronificar la enfermedad y alcanzar una esperanza de vida similar a la de la población general en aquellos pacientes diagnosticados en una fase crónica. Si bien muchos pacientes se benefician de las terapias disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar una respuesta inadecuada o mala tolerabilidad a los tratamientos actuales. La llegada de asciminib trae una nueva oportunidad a aquellos pacientes que no consiguen controlar su enfermedad con los tratamientos actuales.
Innovación
“A pesar de los grandes avances que han transformado la LMC y marcado una revolución en el campo de la hematología, siguen existiendo necesidades no cubiertas en su manejo. Es crucial seguir avanzando en la innovación para desarrollar nuevos fármacos que no solo ofrezcan eficacia mejorada, sino también un perfil de seguridad superior, mejorando así la calidad de vida de los pacientes y abordando las limitaciones actuales del tratamiento de la LMC”, explica García.
“Es crucial seguir avanzando en la innovación para mejorar la eficacia, el perfil de seguridad superior y la calidad de vida de los pacientes”
Valentín García Gutiérrez, presidente del Grupo Español de LMC
En palabras de Lupe Martínez, directora Médica de Novartis, “hace 20 años, logramos cambiar radicalmente el tratamiento de la leucemia mieloide crónica, dando una nueva esperanza a los profesionales y a los pacientes, que hasta entonces tenían un pronóstico muy desfavorable. Nuestro compromiso nos ha llevado a seguir avanzando en investigación para mejorar los resultados y abordar los problemas de resistencia o intolerancia a los que se enfrentan muchos pacientes. La llegada de nuestro nuevo fármaco marca un nuevo hito que nos permite transformar una vez más el tratamiento de la enfermedad y aportar una nueva alternativa a los pacientes que más lo necesitan.”