Las enfermedades raras tienen poblaciones de pacientes más pequeñas, lo que hace que el desarrollo de fármacos sea más desafiante para los expertos. Es el caso de la oncología, donde muchos cánceres entran en la categoría de enfermedades raras, y donde los pacientes ‘modelo’ que componen la muestra de los ensayos clínicos son difíciles de localizar por su bajo número de afectados. Esto implica, por ende, una información limitada para evaluar los resultados de los estudios. No obstante, cinco expertos señalan a una posible solución para mitigar estos problemas y acelerar el desarrollo de terapias con las que salvar las vidas de estos pacientes: el uso de datos en vida real.

Tanto Jorge Cortes, director de Georgia Cancer Center, Linda Kalilani, directora senior y jefa de Epidemiología oncológica de GSK, Yosuke Minami, jefe del departamento de Hematología de National Cancer Center Hospital East, como Dai Nagaki, gerente de proyectos Clínicos de CMIC Oncology Council, y Matthew Price, vicepresidente ejecutivo y director de operaciones de Phosplatin Therapeutics, opinan que los datos en vida real son esenciales para el desarrollo y la administración de la medicina de precisión y otros tratamientos novedosos.

Y es que, según estos expertos, los datos en vida real permiten a los desarrolladores de fármacos observar una población más amplia en la práctica clínica y caracterizar mejor los patrones de tratamiento, las necesidades no satisfechas y los resultados de los pacientes.

Asimismo, para los profesionales, los datos en vida real también pueden mostrar cómo se implementa la medicina personalizada en la práctica habitual. Una información, dicen, con la que sería posible determinar si los tratamientos tienen valor práctico y dónde se deben adaptar las recomendaciones de los ensayos clínicos. En algunos casos, incluso, podrían complementar los datos en ensayos clínicos al evaluar la seguridad y eficacia de los medicamentos.

Los datos en vida real permiten a los desarrolladores de fármacos observar una población más amplia en la práctica clínica y caracterizar mejor los patrones de tratamiento, las necesidades no satisfechas y los resultados de los pacientes

La colaboración es fundamental para acceder

Para llegar a este objetivo, estos cinco expertos apuntan a una serie de factores ‘clave’. Uno de ellos es la colaboración entre instituciones, médicos, investigadores y otras partes, como reguladores, autoridades sanitarias, fundaciones y consorcios de investigación. Y, cuanto más completos sean los datos, más útiles serán.

“La integridad de los datos en vida real es muy importante. En el futuro, las Organizaciones de Investigación por Contracto (CRO) servirán como colaboradores, cerrando las brechas entre las organizaciones de investigación, las compañías farmacéuticas y los organismos reguladores en varios países”, asegura Nagaki.

En esta misma línea, para Nagaki “las colaboraciones también tienen el potencial de estandarizar los informes“. No obstante, esto se ve limitado por un “enfoque incoherente” por parte de los laboratorios. “Si los datos se presentan en un pdf, no se pueden extraer electrónicamente y se deben ingresar manualmente”, determina el experto.

A ello se le suma que la mayoría de los datos en vida real se registran cuando los pacientes visitan a sus médicos. Por ello, los profesionales recuerdan que “los datos generados por los pacientes a partir de dispositivos portátiles podrían ser una valiosa fuente de información basada en el seguimiento continuo de los resultados, y podrían complementar los datos de la visita médica para una imagen más holística”.

“La integridad de los datos en vida real es muy importante. En el futuro, CRO servirán como colaboradores, cerrando las brechas entre las organizaciones de investigación, las compañías farmacéuticas y los organismos reguladores en varios países”

Dai Nagaki, gerente de proyectos Clínicos de CMIC Oncology Council

Incógnitas, resolverlas una a una

Para eliminar los obstáculos que limitan el avance de este tipo de prácticas, según los expertos, se debe identificar los sistemas subyacentes que crean los datos y, así, los equipos podrán comprender mejor los sesgos.

Asimismo, estos profesionales recomiendan organizar talleres para identificar las mejores prácticas actuales disponibles y metas para el futuro. Y, por último, también creen necesario utilizar un enfoque metódico para abordar las incógnitas a las que se enfrentan los desarrolladores de fármacos, “porque son abrumadoras”.

“Eso sí, estas incógnitas se deben abordar una por una”, concluye Prince.


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